Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Potřeby paliativní péče o děti se vzácnými chorobami a jejich rodinami (FACE-Rare)

27. ledna 2026 aktualizováno: Maureen Lyon, Children's National Research Institute
Potřeby paliativní péče o rodinné pečovatele dětí se vzácnými onemocněními a jejich děti jsou do značné míry neuspokojené, včetně potřeby podpory při přípravě na budoucí lékařské rozhodování. Tento pokus otestuje intervenci o vzácném vzájemném obličeji, aby zjistil, zda vyšetřovatelé mohou tyto potřeby identifikovat a splnit; A pokud obličejová účinek ovlivňuje kvalitu života rodinných pečovatelů a využití zdravotní péče o dítě. Konečně vyšetřovatelé určí, zda průnik dětského pohlaví, rodinné rasy, úrovně federální chudoby a sociální spojení ovlivňuje kvalitu života rodiny a využití zdravotní péče o dítě a využití zdraví dětí podélně.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pediatričtí pacienti se vzácnými onemocněními zažívají vysokou úmrtnost, přičemž 30% nežije, aby viděli své 5. narozeniny. Rodiny budou pravděpodobně požádány o složitá lékařská rozhodnutí pro své dítě. Pediatrické plánování péče o předběžnou péči zahrnuje přípravu a rozvoj dovedností, které pomáhají provést budoucí lékařskou péči. Děti se vzácnými poruchami jsou heterogenní skupina, což má za následek jejich vyloučení z výzkumu. Dostupný výzkum rodin dětí se vzácnými onemocněními postrádá vědeckou přísnost. Přestože je to zoufale potřeba, existuje jen málo empiricky ověřených intervencí k řešení těchto problémů. Vyšetřovatelé navrhují uzavřít mezeru v našich znalostech potřeb rodin pro podporu v heterogenní skupině dětí se vzácnými onemocněními; a otestovat zásah plánování péče o předběžnou péči. Rodinná soustředěná intervence pediatrického plánování péče je přizpůsobena rodinám s dětmi, které mají vzácné onemocnění. Teoreticky informovaná a rozvíjená a přizpůsobená hlavním vyšetřovatelem a klíčovými zúčastněnými stranami, navrhovaný zásah bude používat respektování možností další kroky Pediatric ACP ™ pro rodiny, jejichž dítě se nemůže účastnit rozhodování o zdravotní péči. Naše konzultace s rodinami dětí se vzácnými poruchami a Národní organizací pro vzácné poruchy (NORD) odhalila, že základní potřeby paliativní péče by měly být řešeny nejprve, před zásahem plánování péče. Aby byla studie schopna splnit tuto žádost, všechny rodiny randomizované do intervence nejprve dokončí nástroj pro hodnocení potřeb pečovatele (CSNAT) © upravený vyšetřovateli pro použití v pediatrii. V přístupu CSNAT hodnotí facilitátoři prioritní potřeby paliativní péče pečovatelů a rozvíjejí sdílené akční plány pro zvýšení neformální sociální podpory. Vyšetřovatelé tak navrhují inovativní 3-relace-relační intervence a integrují dva přístupy založené na důkazech. Vyšetřovatelé vyhodnotí obličejový vzájemný záměr pomocí vědecky přísného záměru na léčbu, zaslepené hodnotitele, podélné, prospektivní, tří-lokalita, randomizovaný kontrolovaný návrh studie. Rodinné/dětské trojice (n = 160) budou randomizovány, aby obličejové (CSNAT relace 1 a 2 plus respektování možností relací 3) nebo zvýšenou informační ošetření jako obvyklá kontrolní skupina. Všechny rodiny vyplní dotazníky na začátku a sledování ve 3-, 6 a 12 měsících. Vyšetřovatelé vyhodnotí účinek obličeje na rodinnou kvalitu života (hodnocení pečovatele, psychologické, duchovní). Vyšetřovatelé posoudí potřeby paliativní péče rodin ve čtyřech časových bodech. Vyšetřovatelé určí průnikopnost dětského pohlaví, rodinného závody a domácnosti na kvalitu života pečovatele rodiny a využití zdravotní péče o děti. Vyšetřovatelé prozkoumají vliv městského vs. venkovského prostředí a náboženské zvládání výsledků kvality života. Vyšetřovatelé budou používat pokročilé statistické metody informované statistickými radami vyšetřovatelů vzácných onemocnění pro klinické studie v malých populacích.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

480

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení dítěte:

  • ≥1,0 let a <18,0 let při zápisu.
  • Nelze se účastnit rozhodování o péči o na konci života.
  • Má vzácné onemocnění, jak je operativně definováno v informačním centru NIH a vzácných onemocnění (GARD).
  • Ne pod resuscitací pořadí ani nepovolujte přirozený příkaz k úmrtí.
  • Ne na jednotce intenzivní péče.

Kritéria pro zařazení rodinné pečovatele:

  • > 18,0 let při zápisu.
  • Rodinný pečovatel dítěte/zákonný zástupce.
  • Není známo, že je vývojově zpožděn.

Podpora kritéria pro zařazení osoby:

  • > 18,0 let při zápisu.
  • Zvolen rodinným pečovatelem.
  • Není známo, že je vývojově zpožděn.

Kritéria pro vyloučení:

  • Rodinná pečovatel nebo podpůrná osoba je v době zápisu aktivně vražedná, sebevražedná nebo psychotická.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Obličej
Face-Rare (CSNAT-P Sessions 1 & 2 Plus další kroky: Respektování možností relací 3). CSNAT-pediatrická intervence sestává ze dvou návštěv hodnocení u facilitátora, 2-8 týdnů od sebe, které zahrnují rozhovory o zdrojích podpory v terciární dětské nemocnici. Přizpůsobené další kroky: Respektování výběru Konverzace pro plánování péče o předběžnou péči zapojuje rodiny do procesu, jak učinit budoucí lékařská rozhodnutí v souladu s cíli a hodnotami rodin. Strukturované a usnadněné rozhovory s respektem mají pět fází. Fáze 1: Hodnotí pochopení nemoci rodiny. Fáze 2: Zkoumá zkušenosti s hospitalizací. Fáze 3: Zkoumá cíle péče. Fáze 4: Vytváří plán předběžného péče; Fáze 5: Otázky pro poskytovatele jsou zapsány. Fáze 6: Následný plán a doporučení, podle potřeby.
Behaviorální: Rodinná pediatrická paliativní péče o rodinné pečovatele dětí se vzácnými onemocněními.
Dítě se vzácným onemocněním, které se nemůže účastnit lékařského rozhodování/pečovatele rodiny/TRIADS Osobně, bude randomizováno v poměru 1: 1 k jedné ze dvou studijních ramen, buď 3 relace, nebo jako obvykle vylepšená léčba. Hodnocení budou dokončeny na začátku, 3, 6 a 12 měsíců.
Experimentální: Vylepšená léčba jako obvykle (tau)
Léčba jako obvykle kontrola (TAU): Abychom minimalizovali zatížení rodinám, vybrali jsme porovnávací podmínku pro vylepšené (informace a zdroje paliativní péče).
Behaviorální: Rodinná pediatrická paliativní péče o rodinné pečovatele dětí se vzácnými onemocněními.
Dítě se vzácným onemocněním, které se nemůže účastnit lékařského rozhodování/pečovatele rodiny/TRIADS Osobně, bude randomizováno v poměru 1: 1 k jedné ze dvou studijních ramen, buď 3 relace, nebo jako obvykle vylepšená léčba. Hodnocení budou dokončeny na začátku, 3, 6 a 12 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rodinné hodnocení péče o paliativní péči (FACQ-PC)
Časové okno: Základní linie, 3-, 6- a 12 měsíců po zásahu
FACQ-PC je 25-bodová opatření sestává ze čtyř teoreticky odvozených dílčích stupnic: (i) kmen pečovatele, (ii) pozitivní pečovatelská hodnocení, (iii) pečovatelská nouze a (iv) rodinná pohoda. Skóre je z 5 = silně souhlasí s 1 = silně nesouhlasím. Vyšetřovatelé nevypočítá celkové skóre. Pokud jde o skóre podskupiny pro pozitivní pečovatelské hodnocení a pohodu rodiny, vyšší skóre znamenají lepší výsledky, tj. Větší pozitivní hodnocení pečovatelství nebo rodinné pohody. Pokud jde o skóre podskupiny pro napětí pečovatele a tísně pečovatelů, vyšší skóre znamenají horší výsledky, tj. Větší napětí pečovatele nebo pečovatelské úzkosti. Skóre dílčího měřítka FACQ-PC bude vypočteno pomocí průměru položek (rozsah skóre 1-5). Některé položky jsou v závislosti na tom, jak je položka formulována, opakují se, takže vyšší skóre = vyšší množství měřené dílčí škály. Minimální hodnota pro každou dílčí stupni je tedy 1 a maximální hodnota pro každou dílčí stupni je 5.
Základní linie, 3-, 6- a 12 měsíců po zásahu
Funkční hodnocení chronické nemoci terapie-spirituality-12 verze 4 rozšířená (FACIT-SP-EX)
Časové okno: Základní linie, 3-, 6- a 12 měsíců po zásahu

Posouzený konstrukt duchovní pohody. Byly vypočteny dvě subškály (7 položek) a víra (5 položek) a celkové skóre (12 položek). na 5-bodové Likertově stupnici od 0 = vůbec do 5 = velmi. Některé položky jsou skórovány. Viz www.facit.org Skóre podskupiny významu/míru se pohybuje od minimální hodnoty 0 do maximální hodnoty 32. Vyšší skóre naznačují lepší význam/mír.

Skóre podskupiny víry se pohybuje od 0 minimální hodnoty do maximální hodnoty 16. Vyšší skóre naznačují lepší význam/mír.

Celkový rozsah skóre je od 0 minimální hodnoty do maximální hodnoty 92. Vyšší skóre naznačují lepší duchovní pohodu.
Základní linie, 3-, 6- a 12 měsíců po zásahu
Plán péče o předběžnou péči pro dítě se vzácným onemocněním umístěným v elektronickém zdravotním záznamu (EHR).
Časové okno: Základní a 1 rok
Dokumentace plánu péče o předběžnou péči pro dítě se vzácným onemocněním v elektronickém zdravotním záznamu a preferenci rozhodování - pokračovat ve všech ošetřeních, pokračovat ve všech ošetřeních s výjimkou zaznamenaných, pouze poskytovat péči o pohodlí.
Základní a 1 rok
Využití zdraví dětí: Zahájení konzultací o paliativní péči
Časové okno: Základní linie, 3-, 6-, 12měsíční.
Použití standardizovaného formuláře pro abstrakci dat k počítání zahájení konzultací o paliativní péči během studie.
Základní linie, 3-, 6-, 12měsíční.
Generalizovaná úzkostná porucha-7 (GAD-7)
Časové okno: Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Ukazatel kvality života s ohledem na symptomy emocionálního zdraví a úzkosti. 7 položek. Vyšší skóre naznačují větší úzkost.
Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Dotazník zdraví pacientů-9 (PHQ-9)
Časové okno: Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Ukazatel kvality života s ohledem na emocionální zdraví depresivní příznaky. 9 položek. Higer skóre naznačuje vyšší příznaky deprese. Odpověď ano na otázku 9 (sebepoškozování) vyvolá doporučení.
Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Využití zdraví dětí: # dnů v paliativní péči před smrtí.
Časové okno: Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Použití standardizovaného formuláře pro abstrakci dat k počítání # dnů v paliativní péči před smrtí.
Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Využití zdraví dětí: # hospitalizací během účasti na studii
Časové okno: Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Použití standardizovaného formuláře pro abstrakci dat k počtu dnů hospitalizovaných během studie.
Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Využití zdraví dětí: # návštěv pohotovostního oddělení během účasti na studii
Časové okno: Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Použití standardizovaného formuláře pro abstrakci dat k počítání # dnů používaných pohotovostních oddělení během studia.
Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Využití zdraví dětí: # dnů v jednotce intenzivní péče (ICU)
Časové okno: Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Během studie bylo přijato na ICU použití standardizovaného formuláře pro abstrakci dat k počtu dnů.
Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Využití zdraví dětí: # operace
Časové okno: Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Použití standardizovaného formuláře pro abstrakci dat k počítání # operací během studie.
Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Demografický dotazník
Časové okno: Základní linie
Věk rodinné pečovatele, podpůrná osoba a dítě.
Základní linie
Míra procesu: Dotazník spokojenosti
Časové okno: 4. týden
Studujte specifické měření procesu pro posouzení nežádoucích účinků a přínosů/zatížení účasti. 13 položek. Vyšší skóre naznačují větší spokojenost. Položky jsou na 5-bodové Likertově stupnici od silně nesouhlasu k silně souhlasit. 6 položek bylo negativních (cítil se strach, příliš mnoho na to, aby zvládl, škodlivé, rozzlobené, smutné, škodlivé) a 7 položek bylo pozitivních (užitečné, užitečné, naložení mé mysli, spokojené, něco, co jsem musel udělat, odvážný, užitečný). Každá dílčí škála je hodnocena samostatně. Vyšší skóre pro pozitivní měřítko bylo lepší výsledek. Vyšší skóre pro negativní měřítko bylo horším výsledkem.
4. týden
Míra procesu: Stres role
Časové okno: Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Vizuální analogová stupnice 0-100. „Jak stresující je pro tebe učinit lékařská rozhodnutí pro vaše dítě?“ 1 položka.
Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Krátká multidimenzionální míra spirituality a náboženství (krátké MMRS)
Časové okno: Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Reakce na 5 položek z našeho předchozího výzkumu budou použity k testování efektů moderátora: „Jak často chodíte na náboženské služby? Jak často cítíte přítomnost Boží? Jak často se modlíte soukromě? Identifikujete se jako náboženský člověk? Identifikujete jako duchovní člověk? “ Odpovědi jsou na 5 bodové Likertově stupnici. Vyšší skóre naznačila větší účast na náboženských službách atd.
Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
BRICS (Brazílie, Rusko, Indie, Čína, Jihoafrická republika) Národní institut pro ošetřovatelský výzkum (NINR) Sociální determinanty zdraví (SDOH)
Časové okno: Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Ninr/National Institute of Health: „Sdoh jsou podmínky, za kterých se lidé rodí, rostou, žijí, pracují a věk…“ 32 položek. Skóre sociálního připojení (jak často mluvíte telefonicky s rodinou, přáteli, sousedy; sejděte dohromady; navštěvujte církev nebo náboženské služby; patří do klubů nebo organizací; status manželského partnera) a 2023 federální úroveň chudoby pro příjmy domácnosti. Zdravotní pojištění a nejistota bydlení budou použity v sekundární analýze.
Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Správa zdravotnických zdrojů a služeb (HRSA) Zdraví venkovských analyzátorů způsobilosti
Časové okno: Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Urban vs. venkovské prostředí. Adresa účastníka je zadána do online analyzátoru a určuje, zda se jedná o venkovské nebo městské prostředí, které bude zaznamenáno v databázi.
Základní linie, 3-, 6-, 12 měsíců
Pečovatelský výstražný teploměr (kočka)
Časové okno: Sessions 1 a 2-2 a 3-4 týdny po základní linii
Opatření pečovatelů dítěte a rodiny Paltiativní péče Potřeby: Kočka je komplexní nástroj založený na důkazech, který obsahuje 12 otázek (široké oblasti potřeby podpory), který se používá k identifikaci dvou domén neuspokojených potřeb podpory, současnou pečlivou situaci a zdraví a pohodu pečovatele. Existuje systém bodování semaforu, aby pečovatelé mohli hodnotit jejich potřebu podpory jako zelená (nízká), jantarová (střední) a červená (vysoká) označující úroveň potřeby a potenciálního rizika, které každý výstraha představuje pro pečovatelskou situaci. Spravováno pouze účastníkům intervence.
Sessions 1 a 2-2 a 3-4 týdny po základní linii
Demografický dotazník - sex
Časové okno: Základní linie.
Pohlaví dítěte, rodinné pečovatele a podpůrná osoba.
Základní linie.
Demografický dotazník - rasa
Časové okno: Základní linie.
Rasa dítěte, rodinné pečovatele a podpora
Základní linie.
Demografický dotazník - etnicita
Časové okno: Základní linie.
Etnicita dítěte, rodinné pečovatele a podpora.
Základní linie.
Demografický dotazník - rodinný stav.
Časové okno: Základní linie.
Rodinný stav rodinné pečovatele a podpora.
Základní linie.
Demografický dotazník - vzdělávání.
Časové okno: Základní linie.
Vzdělání rodinné pečovatele a podpory osoby.
Základní linie.
Demografický dotazník - Úroveň federální chudoby.
Časové okno: Základní linie.
Příjem nad nebo pod úrovní federální chudoby 2025. Počet osob žijících v domácnosti a příjmu domácnosti bude shromažďován pro výpočet těchto údajů.
Základní linie.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's National Research Institute

Spolupracovníci

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Stanford University
Akron Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Maureen E Lyon, PhD, Children's National Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

2. února 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

2. srpna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

22. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R01HD117137-01 (Grant/smlouva NIH USA)
  • 1R01HD117137-01 (Grant/smlouva NIH USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit