- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06938542
Harvinaisten sairauksien ja heidän perheidensä lasten lievittävän hoidon tarpeet (FACE-Rare)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
- Synnynnäinen palleatyrä
- Vaikea hemofilia A
- Noonanin oireyhtymä
- Lyhyen suolen oireyhtymä
- Trisomia 13 -oireyhtymä
- Cockaynen oireyhtymä
- CHARGE-oireyhtymä
- Beta-propelleriproteiiniin liittyvä neurodegeneraatio
- Varhainen infantiili epileptinen enkefalopatia
- Asparagiinisyntetaasin puutos
- FOXG1-oireyhtymä
- KBG-oireyhtymä
- ArthrogryPosis Congenita Multiplex suolen atresian kanssa
- Aivovaurio ennenaikaisesti periventrikulaarisella leukomalacialla
- Kromosomi 17P13.3 Mikrodeletion -oireyhtymä
- Kromosomi 1Q43-1Q44 Dection
- Loppuvaiheen munuaissairaus, jossa on kloakaalinen poikkeavuus
- Mitokondrioiden ehtymishäiriö
- Vaikea tekijä VII
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Lasten sisällyttämiskriteerit:
- ≥1,0 vuotta ja <18,0 vuotta ilmoittautumisessa.
- Ei voi osallistua elämän lopun hoidon päätöksentekoon.
- On harvinainen sairaus, kuten NIH: n geneettinen ja harvinainen sairauksien tietokeskus (Gard) määrittelee.
- Älä elvytä järjestystä tai salli luonnollisen kuoleman määräyksen alaisena.
- Ei tehohoitoyksikössä.
Perheenhoitajan sisällyttämiskriteerit:
- > 18,0 vuotta ilmoittautumisessa.
- Lapsen perheenhoitaja/laillinen huoltaja.
- Ei tiedetä olevan kehityksessä viivästynyt.
Tukihenkilöiden sisällyttämiskriteerit:
- > 18,0 vuotta ilmoittautumisessa.
- Perhehoitajan valitsema.
- Ei tiedetä olevan kehityksessä viivästynyt.
Poissulkemiskriteerit:
- Perheenhoitaja tai tukihenkilö on aktiivisesti tappamishetkellä, itsemurha tai psykoottinen ilmoittautumishetkellä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kasvojen harvinainen
Kasvo-harvinainen (CSNAT-P-istunnot 1 ja 2 Plus Seuraavat vaiheet: Valintaistuntojen kunnioittaminen 3).
CSNAT-protediatrinen interventio koostuu kahdesta arviointivierailusta avustajan kanssa, 2–8 viikon välein, ja se käsittää keskustelut korkea-asteen lastensairaalan tukemista koskevista lähteistä.
Muokatut seuraavat vaiheet: Lasten ennakkohoidon suunnittelun valintojen kunnioittaminen kiinnostaa perheitä prosessissa, jolla voidaan tehdä tulevia lääketieteellisiä päätöksiä, jotka ovat yhdenmukaisia perheiden tavoitteiden ja arvojen kanssa.
Järjestelmällisillä ja helpotettuilla keskusteluilla on viisi vaihetta.
Vaihe 1: Arvioi perheen ymmärrys sairaudesta.
Vaihe 2: Tutki kokemuksia sairaalahoidosta.
Vaihe 3: Tutki hoidon tavoitteita.
Vaihe 4: luo ennakkohoito -suunnitelman; Vaihe 5: Palveluntarjoajien kysymykset on kirjoitettu.
Vaihe 6: Seurantasuunnitelma ja viittaukset tarpeen mukaan.
|
Lapsi, jolla on harvinainen sairaus, joka ei voi osallistua lääketieteelliseen päätöksentekoon/perheen hoitajan/tukihenkilöiden kolmioihin satunnaistetaan 1: 1 -suhteessa yhteen kahdesta tutkimusvarresta, joko 3 istunnon kasvot-harvinainen interventio tai parantunut hoito normaalisti.
Arvioinnit saadaan päätökseen lähtötilanteessa, 3, 6 ja 12 kuukauden tuloksissa.
|
|
Kokeellinen: Tehostettu hoito normaalisti (tau)
Hoito normaalisti kontrollissa (TAU): Raakan minimoimiseksi perheille, olemme valinneet parannetun (palliatiivisen hoidon tiedot ja resurssit) tau -vertailuolosuhteet.
|
Lapsi, jolla on harvinainen sairaus, joka ei voi osallistua lääketieteelliseen päätöksentekoon/perheen hoitajan/tukihenkilöiden kolmioihin satunnaistetaan 1: 1 -suhteessa yhteen kahdesta tutkimusvarresta, joko 3 istunnon kasvot-harvinainen interventio tai parantunut hoito normaalisti.
Arvioinnit saadaan päätökseen lähtötilanteessa, 3, 6 ja 12 kuukauden tuloksissa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Perheen arviointi palliatiivisen hoidon hoidosta (FACQ-PC)
Aikaikkuna: Perustaso, 3-, 6- ja 12 kuukauden intervention jälkeinen
|
FACQ-PC on 25-osainen mitta, joka koostuu neljästä teoreettisesti johdetusta ala-asteikosta: (i) hoitajankannat, (ii) positiiviset hoitoarviot, (iii) hoitajan hätä ja (iv) perheen hyvinvointi.
Pisteet ovat 5 = yhtä mieltä 1 = täysin eri mieltä.
Tutkijat eivät laske kokonaispistemäärää.
Positiivisten hoitoarviointien ja perheen hyvinvoinnin ala-asteikolla korkeammat pisteet tarkoittavat parempia tuloksia, ts. Suurempia positiivisia hoitoarvioita tai perheen hyvinvointia.
Hoitajien kannan ja hoitajan ahdistuksen ala -asteikolla korkeammat pisteet tarkoittavat huonompia tuloksia, ts. Suurempaa hoitajan kantaa tai hoitajan hätätilanteita.
FACQ-PC-ala-asteikon pisteet lasketaan ottamalla kohteiden keskiarvo (pistemäärä 1-5).
Jotkut kohteet pisteytetään käänteisesti riippuen siitä, kuinka esine on muotoiltu, niin korkeammat pisteet = mitattavan ala -asteikon suurempi määrä.
Joten kunkin ala -asteikon minimiarvo on 1 ja kunkin osa -asteikon enimmäisarvo on 5.
|
Perustaso, 3-, 6- ja 12 kuukauden intervention jälkeinen
|
|
Kroonisen sairaushoidon ja henkisen-12-12-version 4 toiminnallinen arviointi (facit-SP-EX)
Aikaikkuna: Perustaso, 3-, 6- ja 12 kuukauden intervention jälkeinen
|
Arvioitu henkisen hyvinvoinnin rakenne. Laskettiin kaksi ala -asteikkoa merkitys/rauha (7 kohdetta) ja uskoa (5 kohdetta) ja kokonaispistemäärä (12 kohdetta). 5 pisteen Likert-asteikolla välillä 0 = ei ollenkaan 5 = erittäin paljon. Jotkut esineet ovat käänteisesti pisteitä. Katso www.facit.org Merkitys/rauhan ala -asteikon pistemäärä on minimiarvosta 0 maksimiarvoon 32. Korkeammat pisteet osoittavat paremman merkityksen/rauhan. Faith -ala -asteikon pistemäärä on 0 minimiarvosta maksimiarvoon 16. Korkeammat pisteet osoittavat paremman merkityksen/rauhan. Kokonaispistemäärä on 0 minimiarvosta maksimiarvoon 92. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa henkistä hyvinvointia. |
Perustaso, 3-, 6- ja 12 kuukauden intervention jälkeinen
|
|
Ennakkohoitosuunnitelma lapselle, jolla on harvinainen sairaus, joka sijaitsee sähköisessä terveyskertomuksessa (EHR).
Aikaikkuna: Perustaso ja 1 vuosi
|
Dokumentointi harvinaisten sairauksien saaneiden lapsen ennakkohoidosuunnitelmasta sähköisissä terveysrekistereissä ja päätöksenteko -mieltymyksissä - jatkaa kaikkia hoitoja, jatkaa kaikkia hoitoja lukuun ottamatta huomattavia, vain mukavuushoidon tarjoamiseksi.
|
Perustaso ja 1 vuosi
|
|
Lasten terveydenhuollon käyttö: Palliatiivisen hoidon neuvottelujen aloittaminen
Aikaikkuna: Perustaso, 3-, 6-, 12 kuukautta.
|
Käyttämällä standardisoitua tiedon abstraktiolomaketta palliatiivisen hoidon neuvottelujen aloittamiseksi tutkimuksen aikana.
|
Perustaso, 3-, 6-, 12 kuukautta.
|
|
Yleinen ahdistuneisuushäiriö-7 (GAD-7)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
Elämänlaadun indikaattori emotionaalisten terveys- ja ahdistuneiden oireiden suhteen.
7 tuotetta.
Korkeammat pisteet osoittavat suuremman ahdistuksen.
|
Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
|
Potilaan terveyskysely-9 (PHQ-9)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
Elämänlaadun indikaattori emotionaalisten terveys-masennusoireiden suhteen.
9 tuotetta.
Higer -pisteet osoittavat suurempia masennuksen oireita.
Kyllä vastaus kysymykseen 9 (itsensä vahingoittaminen) laukaisee lähetyksen.
|
Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
|
Lasten terveydenhuollon hyödyntäminen: Palliatiivisen hoidon päivien # ennen kuolemaan.
Aikaikkuna: Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
Käyttämällä standardisoidun tietojen abstraktiolomakkeen laskemaan päiviä palliatiivisessa hoidossa ennen kuolemaa.
|
Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
|
Lasten terveydenhuollon hyödyntäminen: sairaalahoitojen # tutkimuksen aikana osallistumisen aikana
Aikaikkuna: Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
Tutkimuksen aikana sairaalahoidossa olevien päivien laskemiseksi standardisoidun tietojen abstraktiolomakkeen avulla.
|
Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
|
Lasten terveydenhuollon hyödyntäminen: Hätäosaston vierailut tutkimuksen osallistumisen aikana
Aikaikkuna: Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
Käyttämällä standardisoitua tiedon abstraktiolomaketta päivien lukumäärän määrittämiseen käytetyn päivinä.
|
Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
|
Lasten terveydenhuollon hyödyntäminen: Päivien päivä tehohoitoyksikössä (ICU)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
ICU: lle päästiin standardisoidun tietojen abstraktiolomakkeen käyttämällä päivien lukumäärää tutkimuksen aikana.
|
Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
|
Lasten terveydenhuollon käyttö: leikkausten #
Aikaikkuna: Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
Käyttämällä standardisoitua datan abstraktiolomaketta leikkausten lukumäärään tutkimuksen aikana.
|
Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Väestökysely
Aikaikkuna: Lähtökohta
|
Perheenhoitajan, tukihenkilön ja lapsen ikä.
|
Lähtökohta
|
|
Prosessin mitta: Tyytyväisyyskysely
Aikaikkuna: Viikko 4
|
Tutki erityistä prosessimittausta haittavaikutusten ja osallistumisen hyöty/taakan arvioimiseksi.
13 tuotetta.
Korkeammat pisteet osoittavat suuremman tyytyväisyyden.
Kohteet ovat 5-pisteisessä Likert-asteikolla, joka on erittäin eri mieltä vahvasti samaa mieltä.
6 tuotetta olivat negatiivisia (pelkäävät liian paljon käsitellä, haitallisia, vihaisia, surullisia, vahingollisia) ja 7 tuotetta olivat positiivisia (hyödyllisiä, hyödyllisiä, ladata mieleni, tyytyväinen, jotain mitä minun piti tehdä, rohkea, kannattava).
Jokainen ala -asteikko pisteytetään erikseen.
Positiivisen asteikon korkeampi pistemäärä oli parempi tulos.
Korkeampi pistemäärä negatiivisessa asteikolla oli huonompi tulos.
|
Viikko 4
|
|
Prosessin mitta: roolirasitus
Aikaikkuna: Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
Visuaalinen analoginen asteikko 0-100.
"Kuinka stressaavaa on tehdä lääketieteellisiä päätöksiä lapsellesi?" 1 tuote.
|
Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
|
Lyhyt monimuotoinen henkisyyden ja uskonnon mitta (lyhyet MMR: t)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
Vastauksia viiteen kohteeseen aiemmasta tutkimuksestamme käytetään moderaattorivaikutusten testaamiseen: "Kuinka usein menet uskonnollisiin palveluihin?
Kuinka usein tunnet Jumalan läsnäolon?
Kuinka usein rukoilet yksityisesti?
Tunnistatko uskonnollisen henkilön?
Tunnistatko henkisenä ihmisenä? "
Vastaukset ovat 5 pisteen Likert -asteikolla.
Korkeammat pisteet ilmoittivat suuremman osallistumisen uskonnollisiin palveluihin jne.
|
Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
|
BRICS (Brasilia, Venäjä, Intia, Kiina, Etelä -Afrikka) Kansallinen hoitotutkimusinstituutti (NINR) terveyden sosiaaliset tekijät (SDOH)
Aikaikkuna: Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
NINR/Kansallinen terveysinstituutti: "SDOH ovat olosuhteet, joissa ihmiset ovat syntyneet, kasvavat, elävät, työ ja ikä…."
32 tuotetta.
Sosiaalinen yhteyspiste (kuinka usein puhu puhelimitse perheen, ystävien, naapureiden kanssa; kokoontuu; osallistu kirkkoon tai uskonnollisiin palveluihin; kuulu klubeille tai organisaatioille; avioliittokumppanin asema) ja 2023 liittovaltion köyhyysaste kotitalouksien tuloista.
Toissijaisessa analyysissä käytetään sairausvakuutusta ja asumisen epävarmuutta.
|
Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
|
Health Resources and Services Administration (HRSA) Maaseudun terveysapurahojen kelpoisuusanalysaattori
Aikaikkuna: Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
Urban vs. maaseutuympäristö.
Osallistujan osoite syötetään online -analysaattoriin, ja se määrittelee, onko kyseessä maaseutu- tai kaupunkiympäristö, joka tallennetaan tietokantaan.
|
Lähtötaso, 3-, 6-, 12 kuukautta
|
|
Hoitajan hälytyslämpömittari (CAT)
Aikaikkuna: Istunnot 1 ja 2-2 ja 3-4 viikkoa lähtötason jälkeen
|
Mittaa lasten ja perheen hoitajan palliatiivisen hoidon tarpeet: CAT on näyttöön perustuva, kattava työkalu, joka käsittää 12 kysymystä (laajat tukitarpeet), jota käytetään tunnistamaan kaksi tyydyttämätöntä tukitarpeita, nykyinen hoitotilanne sekä hoitajan terveys ja hyvinvointi.
Siellä on liikennevalojen pisteytysjärjestelmä, joten hoitajat voivat arvioida tukitarpeitaan vihreänä (matala), keltainen (keskipitkä) ja punaisella (korkealla), jotka osoittavat tarpeen ja mahdollisen riskin, jokainen hälytys aiheuttaa hoitotilanteen.
Annetaan vain interventioiden osallistujille.
|
Istunnot 1 ja 2-2 ja 3-4 viikkoa lähtötason jälkeen
|
|
Demografinen kysely - sukupuoli
Aikaikkuna: Lähtötaso.
|
Lapsen, perheen hoitajan ja tukiaseman sukupuoli.
|
Lähtötaso.
|
|
Demografinen kysely - kilpailu
Aikaikkuna: Lähtötaso.
|
Lasten, perheen hoitajan ja tukihenkilön rotu
|
Lähtötaso.
|
|
Demografinen kysely - etnisyys
Aikaikkuna: Lähtötaso.
|
Lapsen, perheen hoitajan ja tukihenkilön etnisyys.
|
Lähtötaso.
|
|
Demografinen kysely - siviilisääty.
Aikaikkuna: Lähtötaso.
|
Perheenhoitajan ja tukihenkilön siviilisääty.
|
Lähtötaso.
|
|
Demografinen kysely - Koulutus.
Aikaikkuna: Lähtötaso.
|
Perhehoitajan ja tukihenkilön koulutus.
|
Lähtötaso.
|
|
Demografinen kysely - liittovaltion köyhyysaste.
Aikaikkuna: Lähtötaso.
|
Tulot vuoden 2025 liittovaltion köyhyysasteen yläpuolella tai alapuolella.
Näiden tietojen laskemiseksi kerätään kotitalous- ja kotitalouksien tuloissa asuvien henkilöiden lukumäärä.
|
Lähtötaso.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Maureen E Lyon, PhD, Children's National Research Institute
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sisäinen tyrä
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Mielenterveyshäiriöt
- Postoperatiiviset komplikaatiot
- Patologiset prosessit
- Patologiset tilat, anatomiset
- Sydänsairaudet
- Sairauden ominaisuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Suoliston sairaudet
- Sidekudostaudit
- Käyttäytymisoireet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Neurokäyttäytymisoireet
- Silmäsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Imeytymishäiriöt
- Kraniofacial poikkeavuudet
- Tuki- ja liikuntaelimistön poikkeavuudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Otorinolaryngologiset sairaudet
- Tyrä
- Näköhäiriöt
- Sensaatiohäiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Sydänvika, synnynnäinen
- Poikkeavuuksia, useita
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Korvan sairaudet
- Hemorragiset häiriöt
- Henkinen vamma
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- DNA:n korjaus-puutoshäiriöt
- Tyrä, pallea
- Kuurosokeat häiriöt
- Kuurous
- Kuulon menetys
- Kuulohäiriöt
- Sokeus
- Kromosomihäiriöt
- Luusairaudet, kehitys
- Dwarfismi
- Coloboma
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Käyttäytyminen
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- Merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Trisomia 13 -oireyhtymä
- Ahdistuneisuushäiriöt
- Masennus
- Harvinaiset sairaudet
- Hemofilia A
- Herniat, pallea, synnynnäiset
- Lyhyen suolen oireyhtymä
- Noonanin oireyhtymä
- Cockaynen oireyhtymä
- Tekijän VII puutos
- CHARGE-oireyhtymä
- Infantiili epileptinen dyskineettinen enkefalopatia
- KBG-oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- R01HD117137-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- 1R01HD117137-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .