Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Palliativ omsorgsbehov hos barn med sjeldne sykdommer og deres familier (FACE-Rare)

27. januar 2026 oppdatert av: Maureen Lyon, Children's National Research Institute
De lindrende omsorgsbehovene til familiepleiere av barn med sjeldne sykdommer og barna deres er stort sett uoppfylte, inkludert behovet for støtte for å forberede seg til fremtidig medisinsk beslutningstaking. Denne rettssaken vil teste inngripen til ansikts-sjeldne for å se om etterforskere kan identifisere og imøtekomme disse behovene; Og hvis ansikts-sjeldne påvirker familiens omsorgspersoners livskvalitet og utnyttelse av barn. Endelig vil etterforskerne avgjøre om interseksjonaliteten mellom barn-kjønn, familieløp, føderalt fattigdomsnivå og sosial tilkobling påvirker familiens livskvalitet og bruk av barns helsehjelp i lengderetningen.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pediatriske pasienter med sjeldne sykdommer opplever høy dødelighet med 30% som ikke lever for å se deres 5 -årsdag. Familier vil sannsynligvis bli bedt om å ta komplekse medisinske beslutninger for barnet sitt. Pediatrisk forskuddsplanlegging innebærer forberedelse og ferdighetsutvikling for å gjøre fremtidige valg av medisinsk behandling. Barn med sjeldne lidelser er en heterogen gruppe, noe som resulterer i utelukkelse fra forskning. Tilgjengelig forskning på familier av barn med sjeldne sykdommer mangler vitenskapelig strenghet. Selv om det er desperat nødvendig, er det få empirisk validerte intervensjoner for å løse disse problemene. Etterforskere foreslår å lukke et gap i vår kunnskap om familiers behov for støtte i en heterogen gruppe barn med sjeldne sykdommer; og å teste en forhåndsplanleggingsinngrep. Familiens sentrerte (ansikt) pediatriske forhåndsomsorgsplanleggingsinngrep er tilpasset familier med barn som har sjeldne sykdommer. Teoretisk informert og utviklet og tilpasset av hovedetterforskeren og viktige interessenter, vil den foreslåtte intervensjonen bruke respekt for valg neste trinn Pediatric ACP ™ for familier hvis barn ikke er i stand til å delta i beslutninger om helsevesenet. Vår konsultasjon med familier av barn med sjeldne lidelser og den nasjonale organisasjonen for sjeldne lidelser (NORD) avslørte at grunnleggende behov for palliativ omsorg først skulle adresseres før en inngripen for forhåndsomsorgsplanlegging. For at studien skal kunne oppfylle denne forespørselen, vil alle familier som er randomisert til intervensjonen først fullføre CARER Support Need Assessment Tool (CSNAT) © tilpasset av etterforskere for bruk i pediatri. I CSNAT -tilnærmingen vurderer tilretteleggere omsorgspersoners prioriterte palliativ omsorgsbehov og utvikler delte handlingsplaner for å øke uformell sosial støtte. Dermed foreslår etterforskere en innovativ 3-økt ansikt-sjeldent intervensjon, og integrerer to evidensbaserte tilnærminger. Etterforskerne vil evaluere ansikts-sjeldne ved å bruke en vitenskapelig streng intensjon-til-behandling, vurdererblindet, langsgående, prospektiv, tre-sted, randomisert kontrollert prøveutforming. Familie/barn-triader (n = 160) vil bli randomisert til ansikt-sjeldne (CSNAT-økter 1 og 2 pluss respekt for valgøkter 3) eller en forbedret informasjonsbehandling som vanlig kontrollgruppe. Alle familier vil fylle ut spørreskjemaer ved baseline og oppfølging etter 3-, 6- og 12 måneder. Etterforskerne vil evaluere effekten av ansiktsskjema på familiens livskvalitet (omsorgspersonvurdering, psykologisk, åndelig). Etterforskerne vil vurdere familiens palliative omsorgsbehov på fire tidspunkter. Etterforskerne vil bestemme interseksjonaliteten av barnekjønn, familieløp og husholdningsinntekter på familiepleierens livskvalitet og utnyttelse av barn. Etterforskerne vil utforske påvirkningen fra urbane mot landlige omgivelser og religiøs mestring på livskvalitetsresultater. Etterforskerne vil bruke avanserte statistiske metoder informert av statistiske råd fra sjeldne sykdomsundersøkelser for kliniske studier i små populasjoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

480

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Kriterier for inkludering av barn:

  • ≥1,0 år og <18,0 år ved påmelding.
  • Kan ikke delta i beslutningsprosessen for livstid.
  • Har en sjelden sykdom som operasjonelt definert av NIHs informasjonssenter for genetiske og sjeldne sykdommer (GARD).
  • Ikke under en ikke gjenoppliv orden eller tillate en naturlig dødsordre.
  • Ikke på intensivavdelingen.

Kriterier for inkludering av familie omsorgspersoner:

  • > 18,0 år ved påmelding.
  • Barnets familiepleier/verge.
  • Ikke kjent for å være utviklingsmessig forsinket.

Støtt persons inkluderingskriterier:

  • > 18,0 år ved påmelding.
  • Valgt av familiepleier.
  • Ikke kjent for å være utviklingsmessig forsinket.

Eksklusjonskriterier:

  • Familiepleier eller støtteperson er aktivt drap, selvmord eller psykotisk på innmeldingstidspunktet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ansiktsskjema
Face-Rare (CSNAT-P Sessions 1 & 2 Plus Neste trinn: Respekterende valgøkter 3). CSNat-pediatriske intervensjonen består av to vurderingsbesøk med fasilitatoren, 2-8 ukers mellomrom, som omfatter samtaler om kilder for støtte på et tertiært barnesykehus. De tilpassede neste trinnene: Respekterende valg Pediatrisk forhåndsomsorgsplanleggingssamtale engasjerer familier i en prosess for hvordan de kan ta fremtidige medisinske beslutninger i samsvar med familiens mål og verdier. De respekterende valgene strukturerte og tilrettelagte samtalen har fem stadier. Fase 1: vurderer familiens forståelse av sykdom. Fase 2: Utforsker opplevelser med sykehusinnleggelse. Fase 3: Utforsker omsorgsmål. Fase 4: Oppretter en forhåndsomsorgsplan; Fase 5: Spørsmål for leverandører skrives ned. Fase 6: Oppfølgingsplan og henvisninger, etter behov.
Atferdsmessig: Familiesentrert palliativ omsorg for familiepleiere av barn med sjeldne sykdommer.
Barn med sjelden sykdom som ikke er i stand til å delta i medisinsk beslutningstaking/familiepleier/supportperson-triader vil bli randomisert i et forhold på 1: 1 til en av to studiearmer, enten de 3 sesjonene med ansikts-rare intervensjon eller den forbedrede behandlingen som vanlig. Vurderinger vil bli fullført ved baseline, 3, 6 og 12 måneders utfall.
Eksperimentell: Forbedret behandling som vanlig (tau)
Behandling som vanlig kontroll (TAU): For å minimere belastningen for familiene, har vi valgt en forbedret (palliativ omsorgsinformasjon og ressurser) TAU -sammenligningstilstand.
Atferdsmessig: Familiesentrert palliativ omsorg for familiepleiere av barn med sjeldne sykdommer.
Barn med sjelden sykdom som ikke er i stand til å delta i medisinsk beslutningstaking/familiepleier/supportperson-triader vil bli randomisert i et forhold på 1: 1 til en av to studiearmer, enten de 3 sesjonene med ansikts-rare intervensjon eller den forbedrede behandlingen som vanlig. Vurderinger vil bli fullført ved baseline, 3, 6 og 12 måneders utfall.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Familievurdering av omsorg for palliativ omsorg (FACQ-PC)
Tidsramme: Baseline, 3-, 6- og 12 måneders etter intervensjon
FACQ-PC er et tiltak på 25 elementer består av fire teoretisk avledede underskalaer: (i) omsorgspersonstamme, (ii) positive omsorgsvurderinger, (iii) omsorgspersoner, og (iv) familiens velvære. Poengene er fra 5 = sterkt enige om 1 = sterkt uenig. Etterforskerne vil ikke beregne en total poengsum. På underskala-score for positive omsorgsvurderinger og familiens velvære, betyr høyere score bedre resultater, dvs. større positive omsorgsvurderinger eller familiens velvære. På underskala -score for omsorgspersonstamme og omsorgspersoner, betyr høyere score dårligere utfall, dvs. større omsorgspersonstamme eller omsorgspersoner. FACQ-PC-underskala-score vil bli beregnet ved å ta gjennomsnittet av varene (poengsum 1-5). Noen gjenstander blir omvendt, avhengig av hvordan varen er formulert, slik at høyere score = høyere mengde av underskalaen som måles. Så minimumsverdien for hver underskala er 1 og maksimalverdien for hver underskala er 5.
Baseline, 3-, 6- og 12 måneders etter intervensjon
Funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi-Spirituality-12 versjon 4 utvidet (FACIT-SP-EX)
Tidsramme: Baseline, 3-, 6- og 12 måneders etter intervensjon

Vurdert konstruksjon av åndelig velvære. To underskalaer som betyr/fred (7 elementer) og tro (5 elementer) og total score (12 elementer) ble beregnet. på en 5-punkts Likert-skala fra 0 = ikke i det hele tatt til 5 = veldig mye. Noen varer blir omvendt scoret. Se www.facit.org Betydning/Peace Subscale -poengsum varierer fra minimumsverdi på 0 til maksimal verdi på 32. Høyere score indikerer bedre mening/fred.

Faith Subscale -poengsum varierer fra 0 minimumsverdi til maksimal verdi på 16. Høyere score indikerer bedre mening/fred.

Totalt poengsum er fra 0 minimumsverdi til maksimal verdi på 92. Høyere score indikerer bedre åndelig velvære.
Baseline, 3-, 6- og 12 måneders etter intervensjon
Forhåndsomsorgsplan for barn med sjelden sykdom lokalisert i Electronic Health Record (EHR).
Tidsramme: Baseline og 1 år
Dokumentasjon av en forhåndsomsorgsplan for barn med sjelden sykdom i den elektroniske helsejournalen og beslutningsmessige preferanser - å fortsette alle behandlinger, for å fortsette alle behandlinger med unntak som er nevnt, bare for å gi komfortpleie.
Baseline og 1 år
Bruk av barnehelse: Initiering av konsultasjoner av palliativ omsorg
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders.
Bruke et standardisert data abstraksjonsskjema for å telle initiering av palliativ omsorgskonsultasjoner under studien.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders.
Generalisert angstlidelse-7 (GAD-7)
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Livsindikator for livskvalitet med hensyn til emosjonelle symptomer på helse-angst. 7 varer. Høyere score indikerer større angst.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Pasienthelse spørreskjema-9 (PHQ-9)
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Livsindikator for livskvalitet med hensyn til emosjonelle helse-depressive symptomer. 9 varer. Higer -score indikerer høyere symptomer på depresjon. Et ja-svar på spørsmål 9 (selvskading) vil utløse en henvisning.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Utnyttelse av barnehelse: Antall dager i palliativ omsorg før døden.
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Bruke en standardisert data abstraksjonsskjema for å telle antall dager i palliativ omsorg før døden.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Bruk av barnehelse: antall sykehusinnleggelser under deltakelse i studien
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Bruke en standardisert data abstraksjonsskjema for å telle antall dager innlagt under studien.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Utnyttelse av barnehelse: antall akuttmottakelsesbesøk under deltakelse i studien
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Bruke et standardisert data abstraksjonsskjema for å telle # av dager brukt akuttmottak under studien.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Bruk av barnehelse: Antall dager i intensivavdelingen (ICU)
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Å bruke et standardisert data -abstraksjonsskjema for å telle # av dager ble innlagt på ICU under studien.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Bruk av barnehelse: antall operasjoner
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Bruke et standardisert data -abstraksjonsskjema for å telle # av operasjoner under studien.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Demografisk spørreskjema
Tidsramme: Baseline
Alder for familiepleier, støtteperson og barn.
Baseline
Prosessmål: Tilfredshetsspørreskjema
Tidsramme: Uke 4
Studer spesifikt prosessmål for å vurdere bivirkninger og fordel/belastning ved deltakelse. 13 varer. Høyere score indikerer større tilfredshet. Elementer er på en 5-punkts Likert-skala fra sterkt uenige til å være veldig enig. 6 elementer var negative (følte seg redde, for mye å håndtere, skadelige, sinte, triste, sårende) og 7 elementer var positive (nyttige, nyttige, lastet av meg, fornøyd, noe jeg trengte å gjøre, modig, verdt). Hver underskala blir scoret separat. Høyere poengsum for positiv skala var bedre utfall. Høyere poengsum for negativ skala var dårligere utfall.
Uke 4
Prosessmål: Rollestress
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Visuell analog skala 0-100. "Hvor stressende er det for deg å ta medisinske beslutninger for barnet ditt?" 1 vare.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Kort-multidimensjonalt mål på spiritualitet og religion (kort MMR)
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Svar på 5 elementer fra vår tidligere forskning vil bli brukt til å teste moderatoreffekter: "Hvor ofte går du til religiøse tjenester? Hvor ofte føler du Guds nærvær? Hvor ofte ber du privat? Identifiserer du deg som en religiøs person? Identifiserer du deg som en åndelig person? " Svarene er på en 5 -punkts Likert -skala. Høyere score indikerte større oppmøte hos religiøse tjenester, etc.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
BRICS (Brasil, Russland, India, Kina, Sør -Afrika) National Institute of Nursing Research (NINR) Social Determinants of Health (SDOH)
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Ninr/National Institute of Health: "SdoH er forholdene som folk blir født i, vokser, lever, arbeid og alder…." 32 varer. Sosial tilkoblingspoeng (hvor ofte, snakk på telefon med familie, venner, naboer; komme sammen; delta på kirke eller religiøse tjenester; tilhører klubber eller organisasjoner; ekteskapelig partnerstatus) og 2023 føderalt fattigdomsnivå for husholdningsinntekt. Helseforsikring og boligsikkerhet vil bli brukt i sekundær analyse.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Health Resources and Services Administration (HRSA) Rural Health Grants valgbarhetsanalysator
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Urban vs. landlige omgivelser. Deltakerens adresse legges inn i online -analysatoren, og den avgjør om dette er en landlig eller urban setting som vil bli registrert i databasen.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Pleervarsling termometer (CAT)
Tidsramme: Øktene 1 og 2-2 og 3-4 uker etter grunnlag
Tiltak barn- og familiepleier Palliativ omsorgsbehov: Katten er et evidensbasert, omfattende verktøy som består av 12 spørsmål (brede støtteområder), som brukes til å identifisere to domener med uoppfylte støttebehov, den nåværende omsorgssituasjonen og helse og velvære for omsorgspersonen. Det er et trafikklys scoringssystem slik at omsorgspersoner kan vurdere deres støttebehov som grønt (lavt), rav (middels) og rød (høy) som indikerer behovsnivå og potensiell risiko hver varsel utgjør for omsorgssituasjonen. Administrert bare til intervensjonsdeltakere.
Øktene 1 og 2-2 og 3-4 uker etter grunnlag
Demografisk spørreskjema - Sex
Tidsramme: Baseline.
Kjønn av barn, familiepleier og støtteperson.
Baseline.
Demografisk spørreskjema - løp
Tidsramme: Baseline.
Race of Child, Family Pleier og Support Person
Baseline.
Demografisk spørreskjema - Etnisitet
Tidsramme: Baseline.
Etnisitet av barn, familiepleier og støtteperson.
Baseline.
Demografisk spørreskjema - Sivilstatus.
Tidsramme: Baseline.
Sivilstatus for familiepleier og støtteperson.
Baseline.
Demografisk spørreskjema - Utdanning.
Tidsramme: Baseline.
Utdanning av familiepleier og støtteperson.
Baseline.
Demografisk spørreskjema - føderalt fattigdomsnivå.
Tidsramme: Baseline.
Inntekter over eller under det føderale fattigdomsnivået i 2025. Antall personer som bor i husholdnings- og husholdningsinntektene vil bli samlet inn for å beregne disse dataene.
Baseline.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's National Research Institute

Samarbeidspartnere

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Stanford University
Akron Children's Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Maureen E Lyon, PhD, Children's National Research Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. oktober 2025

Primær fullføring (Antatt)

2. februar 2029

Studiet fullført (Antatt)

2. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

22. april 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R01HD117137-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • 1R01HD117137-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere