Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Palliativ plejebehov hos børn med sjældne sygdomme og deres familier (FACE-Rare)

27. januar 2026 opdateret af: Maureen Lyon, Children's National Research Institute
De palliative plejebehov hos familieplejere af børn med sjældne sygdomme og deres børn er stort set uopfyldt, herunder behovet for støtte til at forberede sig til fremtidig medicinsk beslutningstagning. Denne retssag tester ansigtsrue-interventionen for at se, om efterforskere kan identificere og imødekomme disse behov; og hvis ansigtsrare påvirker familieplejers livskvalitet og udnyttelse af børns sundhedsydelser. Endelig vil efterforskere afgøre, om intersektionaliteten af ​​børne-sex, famili-race, føderalt fattigdomsniveau og social forbindelse påvirker familiens livskvalitet og udnyttelse af børns sundhedsvæsen i længderetningen.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Pædiatriske patienter med sjældne sygdomme oplever høj dødelighed, hvor 30% ikke lever for at se deres 5 -års fødselsdag. Familier bliver sandsynligvis bedt om at tage komplekse medicinske beslutninger for deres barn. Pædiatrisk planlægning af forhåndspleje involverer forberedelse og færdighedsudvikling til at hjælpe med at træffe fremtidige valg af medicinsk pleje. Børn med sjældne lidelser er en heterogen gruppe, hvilket resulterer i deres udelukkelse fra forskning. Tilgængelig forskning på familier af børn med sjældne sygdomme mangler videnskabelig strenghed. Selvom der er behov for desperat, er der få empirisk validerede interventioner til at tackle disse problemer. Efterforskere foreslår at lukke et hul i vores viden om familiers behov for støtte i en heterogen gruppe af børn med sjældne sygdomme; og for at teste en forhåndsplejeplanlægningsintervention. Familien centreret (ansigt) pædiatrisk forhåndsplejeplanlægningsintervention er tilpasset familier med børn, der har sjældne sygdomme. Teoretisk informeret og udviklet og tilpasset af den vigtigste efterforsker og de vigtigste interessenter, vil den foreslåede indgriben bruge respekt for valg næste trin Pediatric ACP ™ for familier, hvis barn ikke er i stand til at deltage i beslutningstagningen af ​​sundhedsvæsenet. Vores konsultation med familier af børn med sjældne lidelser og den nationale organisation for sjældne lidelser (NORD) afslørede, at grundlæggende behov for palliativ pleje først skal imødekommes inden en plan for planlægningsplanlægning. For at undersøgelsen skal være i stand til at imødekomme denne anmodning, vil alle familier, der er randomiseret til interventionen, først afslutte plejere Support Needs Assessment Tool (CSNAT) © Tilpasset af efterforskere til brug i Pediatrics. I CSNAT -metoden vurderer facilitatorer plejepersoners prioriterede palliative plejebehov og udvikler fælles handlingsplaner for at øge uformel social støtte. Således foreslår efterforskere en innovativ indgriben i 3-session ansigtssammenhæng, der integrerer to evidensbaserede tilgange. Efterforskere vil evaluere ansigt-sjældne ved hjælp af en videnskabeligt streng intention-to-treat, bedømmende, blindet, langsgående, fremtidig, tre-site, randomiseret kontrolleret forsøgsdesign. Familie-/børnetriader (n = 160) vil blive randomiseret til ansigt-sjælden (CSNAT-sessioner 1 & 2 plus respekterer valg sessioner 3) eller en forbedret informationsbehandling som sædvanlig kontrolgruppe. Alle familier gennemfører spørgeskemaer ved baseline og opfølgning efter 3-, 6- og 12 måneder. Efterforskere vil evaluere effekten af ​​ansigtsrue på familiens livskvalitet (vurdering af plejer, psykologisk, åndelig). Efterforskere vil vurdere de palliative plejebehov for familier på fire tidspunkter. Efterforskere vil bestemme intersektionaliteten af ​​børnssex, familieled og husholdningsindkomst på familieplejerens livskvalitet og udnyttelse af børns sundhedsydelser. Efterforskere vil udforske indflydelsen fra byer vs. landdistrikter og religiøs mestring af livskvalitetsresultater. Efterforskere vil bruge avancerede statistiske metoder informeret om statistisk rådgivning fra sjældne sygdomsundersøgere til kliniske forsøg i små populationer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

480

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Kriterier for børneinklusion:

  • ≥1,0 år og <18,0 år ved tilmelding.
  • Kan ikke deltage i beslutningsprocessen for livets pleje.
  • Har en sjælden sygdom som operationelt defineret af NIHs genetiske og sjældne sygdomsinformationscenter (GARD).
  • Ikke under en genopliv ikke ordre eller tillad en naturlig dødsordre.
  • Ikke i intensivafdelingen.

Familieplejerens inkluderingskriterier:

  • > 18,0 år ved tilmelding.
  • Børns familieplejer/juridisk værge.
  • Det er ikke kendt at være udviklingsmæssigt forsinket.

Supportpersonens inkluderingskriterier:

  • > 18,0 år ved tilmelding.
  • Valgt af familieplejer.
  • Det er ikke kendt at være udviklingsmæssigt forsinket.

Ekskluderingskriterier:

  • Familieplejer eller supportperson er aktivt mord, selvmord eller psykotisk på tilmeldingstidspunktet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ansigtsrue
Face-Rare (CSNAT-P-sessioner 1 & 2 plus næste trin: Respekterer valg sessioner 3). CSNAT-pediatrisk intervention består af to vurderingsbesøg med facilitatoren med 2-8 ugers mellemrum, der omfatter samtaler om kilder til støtte på et tertiær børnehospital. De tilpassede næste trin: Respektering af valg Pædiatrisk forskningsplanlægning En samtale engagerer familier i en proces til, hvordan man træffer fremtidige medicinske beslutninger, der er i overensstemmelse med familiernes mål og værdier. De respekterende valg, der er struktureret og lettet samtale, har fem faser. Fase 1: Vurderer familiens forståelse af sygdom. Trin 2: Udforsker erfaringer med indlæggelse. Trin 3: Udforsker mål for pleje. Trin 4: Opretter en forhåndsplejeplan; Trin 5: Spørgsmål til udbydere er nedskrevet. Fase 6: Opfølgningsplan og henvisninger efter behov.
Adfærdsmæssigt: Familiecentreret pædiatrisk palliativ pleje af familieplejere af børn med sjældne sygdomme.
Barn med sjælden sygdom, der ikke er i stand til at deltage i medicinsk beslutningstagning/familieplejer/supportperson, triader vil blive randomiseret i et forhold på 1: 1 til en af ​​to studievåben, enten den 3 session ansigt-sjældne intervention eller den forbedrede behandling som sædvanligt. Evalueringer afsluttes ved baseline, 3, 6 og 12 måneders resultater.
Eksperimentel: Forbedret behandling som sædvanlig (Tau)
Behandling som sædvanlig kontrol (Tau): For at minimere byrden for familier har vi valgt en forbedret (palliativ plejeinformation og ressourcer) tau -sammenligningstilstand.
Adfærdsmæssigt: Familiecentreret pædiatrisk palliativ pleje af familieplejere af børn med sjældne sygdomme.
Barn med sjælden sygdom, der ikke er i stand til at deltage i medicinsk beslutningstagning/familieplejer/supportperson, triader vil blive randomiseret i et forhold på 1: 1 til en af ​​to studievåben, enten den 3 session ansigt-sjældne intervention eller den forbedrede behandling som sædvanligt. Evalueringer afsluttes ved baseline, 3, 6 og 12 måneders resultater.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Familievurdering af pleje af palliativ pleje (FACQ-PC)
Tidsramme: Baseline, 3-, 6- og 12 måneders post-intervention
FACQ-PC er en måling på 25 punkter består af fire teoretisk afledte underskalaer: (i) plejestamme, (ii) positive plejevurderinger, (iii) plejepersonale og (iv) familie trivsel. Resultater er fra 5 = er meget enige om 1 = stærkt uenig. Efterforskere beregner ikke en samlet score. På underskala-scoringer for positive vurderinger af pleje og familie-trivsel betyder højere score bedre resultater, dvs. større positive pasningsvurderinger eller familie trivsel. På underskala -scoringer for plejepersonale og plejepersonale betyder højere score værre resultater, dvs. større plejepersonale eller plejeperson. FACQ-PC-underskala-scoringer beregnes ved at tage gennemsnittet af varerne (scoreinterval 1-5). Nogle varer er omvendt scoret, afhængigt af hvordan varen formuleres, så højere score = højere mængde af den underskala, der måles. Så minimumsværdien for hver underskala er 1, og den maksimale værdi for hver underskala er 5.
Baseline, 3-, 6- og 12 måneders post-intervention
Funktionel vurdering af kronisk sygdom terapi-spiritualitet-12 version 4 udvidet (Facit-SP-EX)
Tidsramme: Baseline, 3-, 6- og 12 måneders post-intervention

Vurderet konstruktion af åndelig velvære. To underskalaer, der betyder/fred (7 poster) og tro (5 poster) og total score (12 poster) blev beregnet. På en 5-punkts Likert-skala fra 0 = slet ikke til 5 = meget. Nogle varer er omvendt scoret. Se www.facit.org Betydning/fredsunderskala score spænder fra minimumsværdien på 0 til maksimal værdi på 32. Højere score indikerer bedre mening/fred.

Tro -underskala -score spænder fra 0 minimumsværdi til den maksimale værdi på 16. Højere score indikerer bedre mening/fred.

Det samlede scoreområde er fra 0 minimumsværdi til maksimal værdi på 92. Højere score indikerer bedre åndelig velvære.
Baseline, 3-, 6- og 12 måneders post-intervention
Advance Care Plan for barn med sjælden sygdom beliggende i Electronic Health Record (EHR).
Tidsramme: Baseline og 1 år
Dokumentation af en forhåndsplejeplan for barn med sjælden sygdom i den elektroniske sundhedsrekord og beslutningspræference - for at fortsætte alle behandlinger, for at fortsætte alle behandlinger med undtagelser, der er nævnt, kun til at yde komfortpleje.
Baseline og 1 år
Udnyttelse af børns sundhedspleje: Indledning af konsultationer
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders.
Brug af en standardiseret databraktionsformular til at tælle initiering af konsultationer af palliativ pleje under undersøgelsen.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders.
Generaliseret angstlidelse-7 (GAD-7)
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Livskvalitetsindikatoren med hensyn til følelsesmæssige sundheds-angst symptomer. 7 varer. Højere score indikerer større angst.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Patient Health Spechaire-9 (PHQ-9)
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Livskvalitetsindikatoren med hensyn til følelsesmæssige sundheds-depressive symptomer. 9 varer. Higer -scoringer indikerer højere symptomer på depression. Et ja-svar på spørgsmål 9 (selvskading) vil udløse en henvisning.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Udnyttelse af børns sundhedspleje: # af dage i palliativ pleje inden døden.
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Brug af en standardiseret databraktionsformular til at tælle # af dage i palliativ pleje inden døden.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Anvendelse af børn
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Ved hjælp af en standardiseret databraktionsformular til at tælle # dage, der blev indlagt under undersøgelsen.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Udnyttelse af børn
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Brug af en standardiseret databraktionsformular til at tælle # af dage brugt akuttafdeling under studiet.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Udnyttelse af børns sundhedspleje: # af dage i Intensive Care Unit (ICU)
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Brug af en standardiseret databraktionsformular til tælling # af dage blev indlagt på ICU under undersøgelsen.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Udnyttelse af børns sundhedsydelser: # af operationer
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Ved hjælp af en standardiseret databraktionsformular til at tælle # operationer under undersøgelsen.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Demografisk spørgeskema
Tidsramme: Baseline
Alder af familieplejer, støtteperson og barn.
Baseline
Procesmål: Tilfredshedsspørgeskema
Tidsramme: Uge 4
Undersøges specifik procesforanstaltning for at vurdere bivirkninger og fordel/byrde ved deltagelse. 13 varer. Højere score indikerer større tilfredshed. Elementer er på en 5-punkts Likert-skala fra stærkt uenig om meget enig. 6 genstande var negative (følte sig bange, for meget at håndtere, skadelige, vrede, triste, sårende) og 7 genstande var positive (nyttige, hjælpsomme, belastning af mit sind, tilfreds, noget jeg havde brug for, modig, værd). Hver underskala scores separat. Højere score for positiv skala var bedre resultat. Højere score for negativ skala var værre resultatet.
Uge 4
Procesmål: Rollestress
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Visuel analog skala 0-100. "Hvor stressende er det for dig at tage medicinske beslutninger for dit barn?" 1 vare.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Kort-multidimensionel måling af spiritualitet og religion (kort MMR'er)
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Svar på 5 poster fra vores tidligere forskning vil blive brugt til at teste moderatoreffekter: "Hvor ofte går du til religiøse tjenester? Hvor ofte føler du Guds tilstedeværelse? Hvor ofte beder du privat? Identificerer du som en religiøs person? Identificerer du som en åndelig person? " Svarene er på en 5 -punkts Likert -skala. Højere score indikerede større deltagelse i religiøse tjenester osv.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
BRICS (Brasilien, Rusland, Indien, Kina, Sydafrika) National Institute of Nursing Research (NINR) Sociale determinanter for sundhed (SDOH)
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Ninr/National Institute of Health: "SDOH er de forhold, hvor folk fødes, vokser, lever, arbejder og alder…." 32 genstande. Social forbindelsesscore (hvor ofte, tale på telefon med familie, venner, naboer; mødes; gå sammen; gå i kirken eller religiøse tjenester; hører til klubber eller organisationer; ægteskabelig partnerstatus) og 2023 føderalt fattigdomsniveau for husholdningsindkomst. Sundhedsforsikring og boligsikkerhed vil blive brugt i sekundær analyse.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Sundhedsressourcer og Services Administration (HRSA) Rural Health Grants Companibility Analyzer
Tidsramme: Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Urban vs. landdistrikter. Deltagerens adresse indtastes i onlineanalysatoren, og den bestemmer, om dette er en landdistrikter eller byindstilling, der vil blive optaget i databasen.
Baseline, 3-, 6-, 12-måneders
Carer Alert Thermometer (CAT)
Tidsramme: Sessioner 1 og 2-2 og 3-4 uger efter baseline
Foranstaltninger af børn og familieplejerspolitiske plejebehov: Katten er et evidensbaseret, omfattende værktøj, der omfatter 12 spørgsmål (brede behov for støtte), der bruges til at identificere to domæner af uopfyldte støttebehov, den aktuelle omsorgsfulde situation og sundhed og velvære for plejepersonalet. Der er et trafiklysscoringssystem, så plejere kan bedømme deres støttebehov som grøn (lav), rav (medium) og rødt (højt), der indikerer behovsniveauet og potentiel risiko, som hver alarm udgør til plejesituationen. Administreres kun til interventionsdeltagere.
Sessioner 1 og 2-2 og 3-4 uger efter baseline
Demografisk spørgeskema - sex
Tidsramme: Baseline.
Kør af barn, familieplejer og supportperson.
Baseline.
Demografisk spørgeskema - Race
Tidsramme: Baseline.
Race af barn, familieplejer og støtteperson
Baseline.
Demografisk spørgeskema - etnicitet
Tidsramme: Baseline.
Etnicitet af barn, familieplejer og støtteperson.
Baseline.
Demografisk spørgeskema - ægteskabelig status.
Tidsramme: Baseline.
Ægteskabelig status for familieplejer og supportperson.
Baseline.
Demografisk spørgeskema - Uddannelse.
Tidsramme: Baseline.
Uddannelse af familieplejer og supportperson.
Baseline.
Demografisk spørgeskema - føderalt fattigdomsniveau.
Tidsramme: Baseline.
Indkomst over eller under 2025 føderale fattigdomsniveau. Antal personer, der bor i husstanden og husholdningens indkomst, vil blive indsamlet for at beregne disse data.
Baseline.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's National Research Institute

Samarbejdspartnere

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Stanford University
Akron Children's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Maureen E Lyon, PhD, Children's National Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

2. februar 2029

Studieafslutning (Anslået)

2. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. april 2025

Først opslået (Faktiske)

22. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R01HD117137-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 1R01HD117137-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner