Bisogni di cure palliative dei bambini con malattie rare e delle loro famiglie (FACE-Rare)

I pazienti pediatrici con malattie rare sperimentano un'elevata mortalità con il 30% non vivendo per vedere il loro quinto compleanno. È probabile che le famiglie venga chiesto di prendere decisioni mediche complesse per il loro bambino. La pianificazione delle cure anticipate pediatriche prevede la preparazione e lo sviluppo delle competenze per aiutare a fare le future scelte di assistenza medica. I bambini con disturbi rari sono un gruppo eterogeneo, risultando nella loro esclusione dalla ricerca. La ricerca disponibile su famiglie di bambini con malattie rare non ha rigore scientifico. Sebbene disperatamente necessari, ci sono pochi interventi empiricamente validati per affrontare questi problemi. Gli investigatori propongono di colmare un divario nella nostra conoscenza delle esigenze delle famiglie di supporto in un gruppo eterogeneo di bambini con malattie rare; e per testare un intervento di pianificazione delle cure anticipate. L'intervento di pianificazione delle cure anticipate pediatriche incentrata sulla famiglia (faccia) è adattato alle famiglie con bambini che hanno malattie rare. Teoricamente informato, sviluppato e adattato dall'investigatore principale e dalle principali parti interessate, l'intervento proposto utilizzerà rispetto alle scelte successive passi PEDIATRIC ACP ™ per le famiglie il cui figlio non è in grado di partecipare al processo decisionale sanitario. La nostra consultazione con famiglie di bambini con disturbi rari e l'Organizzazione nazionale per i disturbi rari (Nord) ha rivelato che le esigenze di base delle cure palliative dovrebbero essere affrontate per prime, prima di un intervento di pianificazione delle cure anticipate. Affinché lo studio sia in grado di soddisfare questa richiesta, tutte le famiglie randomizzate all'intervento completeranno prima lo strumento di valutazione delle esigenze di supporto di assistenza (CSNAT) © adattato dagli investigatori per l'uso in pediatria. Nell'approccio CSNAT, i facilitatori valutano le priorità alle esigenze di cure palliative dei caregiver e sviluppano piani d'azione condivisi per aumentare il supporto sociale informale. Pertanto, gli investigatori propongono un innovativo intervento a 3 sessioni, integrando due approcci basati sull'evidenza. Gli investigatori valuteranno il raare facciale utilizzando un design di prova randomizzato, bloccato dal valutatore scientificamente rigoroso, longitudinale, prospettico, a tre siti, randomizzato. Le triadi familiari/bambini (n = 160) saranno randomizzati a rare facciale (sessioni CSNAT 1 e 2 più sessioni di scelta di scelte 3) o un trattamento informativo migliorato come gruppo di controllo al solito. Tutte le famiglie completeranno i questionari al basale e il follow-up a 3, 6- e 12 mesi. Gli investigatori valuteranno l'effetto del raro volto sulla qualità della vita familiare (valutazione del caregiver, psicologica, spirituale). Gli investigatori valuteranno le esigenze di cure palliative delle famiglie in quattro punti temporali. Gli investigatori determineranno l'intersezionalità del sesso infantile, della gara familiare e del reddito familiare sulla qualità della vita della vita e dell'assistenza sanitaria dei bambini. Gli investigatori esploreranno l'influenza dell'ambiente urbano vs. rurale e di far fronte religioso sui risultati della qualità della vita. Gli investigatori utilizzeranno metodi statistici avanzati informati dalla consulenza statistica di investigatori di malattie rare per studi clinici in piccole popolazioni.