Necessidades de cuidados paliativos de crianças com doenças raras e suas famílias (FACE-Rare)

Pacientes pediátricos com doenças raras experimentam alta mortalidade, com 30% não vivendo para ver seu 5º aniversário. É provável que as famílias sejam solicitadas a tomar decisões médicas complexas para seus filhos. O planejamento de cuidados avançados pediátricos envolve a preparação e o desenvolvimento de habilidades para ajudar a fazer futuras escolhas de assistência médica. Crianças com distúrbios raros são um grupo heterogêneo, resultando em sua exclusão da pesquisa. Pesquisas disponíveis sobre famílias de crianças com doenças raras carecem de rigor científico. Embora desesperadamente necessário, existem poucas intervenções empiricamente validadas para resolver esses problemas. Os investigadores propõem fechar uma lacuna em nosso conhecimento das necessidades de apoio das famílias em um grupo heterogêneo de crianças com doenças raras; e testar uma intervenção de planejamento de cuidados antecipados. A intervenção de planejamento de cuidados avançados pediátricos centrada na família é adaptada a famílias com crianças que têm doenças raras. Teoricamente informado, desenvolvido e adaptado pelo investigador principal e pelas principais partes interessadas, a intervenção proposta usará as opções respeitando as próximas etapas do ACP ™ para famílias cujo filho não pode participar da tomada de decisões de assistência médica. Nossa consulta com famílias de crianças com distúrbios raros e a Organização Nacional para Distúrbios Raros (NORD) revelou que as necessidades básicas de cuidados paliativos deveriam ser atendidos primeiro, antes de uma intervenção de planejamento de cuidados antecipados. Para que o estudo seja capaz de atender a essa solicitação, todas as famílias randomizadas para a intervenção concluirão primeiro a Ferramenta de Avaliação das Necessidades de Suporte para Cuidadores (CSNAT) © adaptado pelos investigadores para uso em pediatria. Na abordagem do CSNAT, os facilitadores avaliam as necessidades de cuidados paliativos priorizados dos cuidadores e desenvolvem planos de ação compartilhados para aumentar o apoio social informal. Assim, os investigadores propõem uma inovadora intervenção de face-rare de três sessões, integrando duas abordagens baseadas em evidências. Os investigadores avaliarão o Face-RARE usando uma intenção cientificamente rigorosa de tratar, avaliador-cego, longitudinal, prospectivo, de três sites, projeto de estudo controlado randomizado. As tríades familiares/crianças (n = 160) serão randomizadas para face-rare (sessões do CSNAT 1 e 2 mais as sessões de opções de respeito 3) ou um tratamento de informação aprimorado como o grupo controle usual. Todas as famílias concluirão questionários na linha de base e acompanhamento em 3, 6 e 12 meses. Os investigadores avaliarão o efeito do rosto-raro na qualidade de vida da família (avaliação do cuidador, psicológico, espiritual). Os investigadores avaliarão as necessidades de cuidados paliativos das famílias em quatro momentos. Os investigadores determinarão a interseccionalidade da renda infantil-sexo, raça familiar e familiar sobre a qualidade de vida da vida e a utilização da saúde infantil. Os investigadores explorarão a influência do cenário urbano versus rural e o enfrentamento religioso nos resultados da qualidade de vida. Os investigadores usarão métodos estatísticos avançados informados por conselhos estatísticos de investigadores de doenças raras para ensaios clínicos em pequenas populações.