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Besoins en soins palliatifs des enfants atteints de maladies rares et de leurs familles (FACE-Rare)

27 janvier 2026 mis à jour par: Maureen Lyon, Children's National Research Institute
Les besoins en soins palliatifs des soignants familiaux des enfants atteints de maladies rares et de leurs enfants ne sont pas en grande partie non satisfaits, y compris la nécessité d'un soutien pour se préparer à la prise de décision médicale future. Cet essai testera l'intervention faciale pour voir si les enquêteurs peuvent identifier et répondre à ces besoins; et si le visage affecte la qualité de vie des soignants de la famille et l'utilisation des soins de santé des enfants. Enfin, les enquêteurs détermineront si l'intersectionnalité des enfants-sexe, de la famille, du niveau de pauvreté fédéral et des connexions sociales influence la qualité de vie familiale et l'utilisation des soins de santé des enfants longitudinalement.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients pédiatriques atteints de maladies rares connaissent une mortalité élevée avec 30% de ne pas vivre pour voir leur 5e anniversaire. Les familles sont susceptibles de prendre des décisions médicales complexes pour leur enfant. La planification des soins avancés pédiatriques implique la préparation et le développement des compétences pour aider à faire de futurs choix de soins médicaux. Les enfants souffrant de troubles rares sont un groupe hétérogène, entraînant leur exclusion de la recherche. Les recherches disponibles sur les familles d'enfants atteints de maladies rares manquent de rigueur scientifique. Bien que nécessaire désespérément, il y a peu d'interventions validées empiriquement pour résoudre ces problèmes. Les enquêteurs proposent de combler une lacune dans notre connaissance des besoins des familles de soutien dans un groupe hétérogène d'enfants atteints de maladies rares; et de tester une intervention de planification des soins avancées. L'intervention de planification des soins aux avances pédiatriques centrées sur la famille est adaptée aux familles avec des enfants qui souffrent de maladies rares. Théoriquement informés et développés et adaptés par le chercheur principal et les principales parties prenantes, l'intervention proposée utilisera le respect des choix des prochaines étapes Pédiatric ACP ™ pour les familles dont l'enfant n'est pas en mesure de participer à la prise de décision des soins de santé. Notre consultation avec des familles d'enfants atteints de troubles rares et de l'Organisation nationale des troubles rares (NORD) a révélé que les besoins de base en soins palliatifs devraient être abordés en premier, avant une intervention de planification des soins avancé. Pour que l'étude puisse répondre à cette demande, toutes les familles randomisées pour l'intervention termineront d'abord l'outil d'évaluation des besoins de support (CSNAT) © adapté par les enquêteurs pour une utilisation en pédiatrie. Dans l'approche CSNAT, les facilitateurs évaluent les besoins en soins palliatifs prioritaires des soignants et élaborent des plans d'action partagés pour accroître le soutien social informel. Ainsi, les enquêteurs proposent une intervention innovante en 3 sessions, intégrant deux approches fondées sur des preuves. Les enquêteurs évalueront le visage en utilisant une conception d'essai contrôlée longitudinale, prospective, à trois sites et randomisée. Les triades familiales / enfants (n = 160) seront randomisées pour les séances de face-rare (sessions CSNAT 1 et 2 plus les séances de choix 3) ou un traitement amélioré de l'information comme le groupe témoin habituel. Toutes les familles rempliront des questionnaires au départ et le suivi à 3, 6 et 12 mois. Les enquêteurs évalueront l'effet du visage-rare sur la qualité de vie familiale (évaluation des soignants, psychologique, spirituel). Les enquêteurs évalueront les besoins en soins palliatifs des familles à quatre moments. Les enquêteurs détermineront l'intersectionnalité de l'enfant-sexe, de la famille et du revenu des ménages sur la qualité de vie des soins familiaux et l'utilisation des soins de santé des enfants. Les enquêteurs exploreront l'influence du cadre urbain et rural et de l'adaptation religieuse sur les résultats de la qualité de vie. Les enquêteurs utiliseront des méthodes statistiques avancées éclairées par des conseils statistiques de maladies rares pour les essais cliniques dans les petites populations.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

480

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critères d'inclusion des enfants:

  • ≥ 1,0 ans et <18,0 ans à l'inscription.
  • Impossible de participer à la prise de décision de soins de fin de vie.
  • A une maladie rare telle que définie sur le plan opérationnel par le centre d'information sur les maladies génétiques et rares du NIH (GARD).
  • Pas sous un ne réanalysez pas l'ordre et ne permettez pas une ordonnance de mort naturelle.
  • Pas dans l'unité de soins intensifs.

Critères d'inclusion des soignants familiaux:

  • > 18,0 ans à l'inscription.
  • Gardien familial de l'enfant / tuteur légal.
  • Pas connu pour être retardé sur le plan du développement.

Soutenir les critères d'inclusion des personnes:

  • > 18,0 ans à l'inscription.
  • Choisi par les soignants familiaux.
  • Pas connu pour être retardé sur le plan du développement.

Critères d'exclusion:

  • Le soignant familial ou la personne de soutien est activement homicide, suicidaire ou psychotique au moment de l'inscription.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Soins de soutien
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Face-à-face
Face-Rare (Sessions CSNAT-P 1 et 2 Plus étapes suivantes: Respect des Sessions des choix 3). L'intervention CSNAT-PEDIATrique se compose de deux visites d'évaluation avec le facilitateur, à 2 à 8 semaines d'intervalle, comprenant des conversations sur les sources de soutien dans un hôpital pour enfants tertiaires. Les prochaines étapes adaptées: le respect des choix de la conversation de planification des soins avancés pédiatriques engage les familles dans un processus pour prendre de futures décisions médicales conformes aux objectifs et aux valeurs des familles. Les choix de respect structurés et facilités ont cinq étapes. Étape 1: Évalue la compréhension de la famille par la famille. Étape 2: explore les expériences de l'hospitalisation. Étape 3: explore les objectifs des soins. Étape 4: Crée un plan de soins avancé; Étape 5: Les questions pour les fournisseurs sont écrites. Étape 6: Plan de suivi et références, au besoin.
Comportemental: Soins palliatifs pédiatriques centrés sur la famille pour les soignants familiaux des enfants atteints de maladies rares.
L'enfant atteint de maladies rares qui n'est pas en mesure de participer à des triades de prise de décision médicale / de soins familiaux / de soutien sera randomisé à un rapport 1: 1 à l'une des deux bras d'étude, soit l'intervention face-rare à 3 sessions, soit le traitement amélioré comme d'habitude. Les évaluations seront effectuées au départ, 3, 6 et 12 mois.
Expérimental: Traitement amélioré comme d'habitude (tau)
Traitement comme d'habitude Contrôle (TAU): Pour minimiser le fardeau des familles, nous avons choisi une condition de comparaison TAU améliorée (informations sur les soins palliatifs).
Comportemental: Soins palliatifs pédiatriques centrés sur la famille pour les soignants familiaux des enfants atteints de maladies rares.
L'enfant atteint de maladies rares qui n'est pas en mesure de participer à des triades de prise de décision médicale / de soins familiaux / de soutien sera randomisé à un rapport 1: 1 à l'une des deux bras d'étude, soit l'intervention face-rare à 3 sessions, soit le traitement amélioré comme d'habitude. Les évaluations seront effectuées au départ, 3, 6 et 12 mois.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation familiale des soins pour les soins palliatifs (FACQ-PC)
Délai: Ligne de base, 3, 6 et 12 mois après l'intervention
Le FACQ-PC est une mesure de 25 éléments se compose de quatre sous-échelles théoriquement dérivées: (i) une pression des soignants, (ii) des évaluations de soins positives, (iii) une détresse des soignants et (iv) le bien-être de la famille. Les scores sont de 5 = fortement d'accord à 1 = fortement en désaccord. Les enquêteurs ne calculeront pas un score total. Sur les scores de sous-échelle pour les évaluations positives des soins et le bien-être familial, les scores plus élevés signifient de meilleurs résultats, c'est-à-dire des évaluations de soins positifs plus importantes ou un bien-être familial. Sur les scores de sous-échelle pour la tension des soignants et la détresse des soignants, des scores plus élevés signifient des résultats plus pires, c'est-à-dire une plus grande tension des soignants ou une détresse des soignants. Les scores de sous-échelle FACQ-PC seront calculés en prenant la moyenne des éléments (plage de score 1-5). Certains éléments sont notés inverses, selon la façon dont l'élément est formulé, de sorte que des scores plus élevés = une quantité plus élevée de la sous-échelle en cours de mesure. Ainsi, la valeur minimale pour chaque sous-échelle est de 1 et la valeur maximale pour chaque sous-échelle est de 5.
Ligne de base, 3, 6 et 12 mois après l'intervention
Évaluation fonctionnelle de la thérapie par maladie chronique-spiritualité-12 version 4 élargie (facit-sp-ex)
Délai: Ligne de base, 3, 6 et 12 mois après l'intervention

Construction évaluée du bien-être spirituel. Deux sous-échelles de signification / paix (7 éléments) et de foi (5 éléments) et de score total (12 éléments) ont été calculées. Sur une échelle de Likert à 5 points de 0 = pas du tout à 5 = beaucoup. Certains articles sont notés inversés. Voir www.facit.org Le score de sous-échelle de sens / de paix varie de la valeur minimale de 0 à la valeur maximale de 32. Des scores plus élevés indiquent une meilleure signification / paix.

Le score de sous-échelle de foi varie de 0 valeur minimale à la valeur maximale de 16. Des scores plus élevés indiquent une meilleure signification / paix.

La plage de score totale est de 0 valeur minimale à une valeur maximale de 92. Des scores plus élevés indiquent un meilleur bien-être spirituel.
Ligne de base, 3, 6 et 12 mois après l'intervention
Plan de soins avancé pour l'enfant atteint de maladies rares situés dans le dossier de santé électronique (DSE).
Délai: Base et 1 an
La documentation d'un plan de soins avancé pour l'enfant atteint de maladies rares dans le dossier de santé électronique et la préférence décisionnelle - pour poursuivre tous les traitements, pour poursuivre tous les traitements à l'exception des exceptions, pour fournir des soins de confort uniquement.
Base et 1 an
Utilisation des soins de santé des enfants: initiation des consultations en soins palliatifs
Délai: Baseline, 3, 6, 12 mois.
Utilisation d'une forme d'abstraction de données standardisée pour compter l'initiation des consultations en soins palliatifs pendant l'étude.
Baseline, 3, 6, 12 mois.
Trouble anxieux généralisé-7 (GAD-7)
Délai: Base de base, 3, 6, 12 mois
Indicateur de qualité de vie en ce qui concerne les symptômes de la santé émotionnelle-anxiété. 7 articles. Des scores plus élevés indiquent une plus grande anxiété.
Base de base, 3, 6, 12 mois
Questionnaire de santé des patients-9 (PHQ-9)
Délai: Base de base, 3, 6, 12 mois
Indicateur de qualité de vie en ce qui concerne les symptômes émotionnels de la santé-dépressifs. 9 articles. Les scores HIGER indiquent des symptômes de dépression plus élevés. Une réponse oui à la question 9 (auto-harcar) déclenchera une référence.
Base de base, 3, 6, 12 mois
Utilisation des soins de santé des enfants: # des jours en soins palliatifs avant la mort.
Délai: Base de base, 3, 6, 12 mois
Utilisation d'un formulaire d'abstraction de données standardisé pour compter le nombre de jours dans les soins palliatifs avant la mort.
Base de base, 3, 6, 12 mois
Utilisation des soins de santé des enfants: # des hospitalisations pendant la participation de l'étude
Délai: Base de base, 3, 6, 12 mois
Utilisation d'un formulaire d'abstraction de données standardisé pour compter le nombre de jours hospitalisés pendant l'étude.
Base de base, 3, 6, 12 mois
Utilisation des soins de santé des enfants: # des visites des services d'urgence lors de la participation à l'étude
Délai: Base de base, 3, 6, 12 mois
L'utilisation d'un formulaire d'abstraction de données standardisé pour compter le nombre de jours a utilisé le service d'urgence pendant l'étude.
Base de base, 3, 6, 12 mois
Utilisation des soins de santé des enfants: # des jours dans l'unité de soins intensifs (USI)
Délai: Base de base, 3, 6, 12 mois
L'utilisation d'un formulaire d'abstraction de données standardisé pour compter le nombre de jours a été admise aux soins intensifs au cours de l'étude.
Base de base, 3, 6, 12 mois
Utilisation des soins de santé des enfants: # des chirurgies
Délai: Base de base, 3, 6, 12 mois
En utilisant une forme d'abstraction de données standardisée pour compter le nombre de chirurgies au cours de l'étude.
Base de base, 3, 6, 12 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Questionnaire démographique
Délai: Base de base
Âge des soignants familiaux, personne de soutien et enfant.
Base de base
Mesure de processus: questionnaire de satisfaction
Délai: Semaine 4
Étude de mesure de processus spécifique pour évaluer les événements indésirables et le bénéfice / la charge de la participation. 13 articles. Des scores plus élevés indiquent une plus grande satisfaction. Les éléments sont sur une échelle de Likert à 5 points, de fortement en désaccord à fortement d'accord. 6 articles étaient négatifs (se sentaient peur, trop à gérer, nocifs, en colère, tristes, blessants) et 7 éléments étaient positifs (utiles, utiles, chargés de mon esprit, satisfaits, quelque chose que je devais faire, courageux, valable). Chaque sous-échelle est notée séparément. Un score plus élevé pour une échelle positive était un meilleur résultat. Un score plus élevé pour l'échelle négative a été un résultat moins bien.
Semaine 4
Mesure de processus: stress des rôles
Délai: Base de base, 3, 6, 12 mois
Échelle visuelle analogique 0-100. "À quel point est-il stressant pour vous de prendre des décisions médicales pour votre enfant?" 1 article.
Base de base, 3, 6, 12 mois
Mesure brève de la spiritualité et de la religion multidimensionnelle (brève MMR)
Délai: Base de base, 3, 6, 12 mois
Les réponses à 5 éléments de nos recherches antérieures seront utilisées pour tester les effets du modérateur: «À quelle fréquence allez-vous aux services religieux? À quelle fréquence ressentez-vous la présence de Dieu? À quelle fréquence priez-vous en privé? Vous identifiez-vous comme une personne religieuse? Vous identifiez-vous comme une personne spirituelle? " Les réponses sont sur une échelle de Likert à 5 points. Des scores plus élevés ont indiqué une plus grande participation aux services religieux, etc.
Base de base, 3, 6, 12 mois
BRICS (Brésil, Russie, Inde, Chine, Afrique du Sud) Institut national de recherche infirmière (NINR) Déterminants sociaux de la santé (SDOH)
Délai: Base de base, 3, 6, 12 mois
Ninr / National Institute of Health: "Les SDOH sont les conditions dans lesquelles les gens naissent, grandissent, vivent, travaillaient et âge…." 32 articles. Score de connexion sociale (à quelle fréquence, parlez au téléphone avec la famille, les amis, les voisins; se réunir; assister aux services religieux ou religieux; appartenir à des clubs ou aux organisations; statut de partenaire conjugal) et au niveau de pauvreté fédéral de 2023 pour le revenu des ménages. L'assurance maladie et l'insécurité du logement seront utilisées dans l'analyse secondaire.
Base de base, 3, 6, 12 mois
Administration des ressources et services de santé (HRSA) Analyseur de subventions en matière de santé rurale
Délai: Base de base, 3, 6, 12 mois
Cadre urbain vs rural. L'adresse du participant est entrée dans l'analyseur en ligne, et il détermine s'il s'agit d'un cadre rural ou urbain qui sera enregistré dans la base de données.
Base de base, 3, 6, 12 mois
Thermomètre à alerte de soignant (chat)
Délai: Sessions 1 et 2 - 2 et 3-4 semaines après la base
Mesure les besoins en soins palliatifs de l'enfant et de la famille: le chat est un outil complet basé sur des preuves comprenant 12 questions (grands zones de besoin de soutien), utilisés pour identifier deux domaines des besoins de soutien non satisfaits, la situation actuelle de bienveillance et la santé et le bien-être du soignant. Il existe un système de notation des feux de circulation afin que les soignants puissent évaluer leur besoin de soutien comme vert (faible), ambre (moyen) et rouge (élevé) indiquant le niveau de besoin et le risque potentiel que chaque alerte poses sur la situation de soins. Administré uniquement aux participants à l'intervention.
Sessions 1 et 2 - 2 et 3-4 semaines après la base
Questionnaire démographique - Sexe
Délai: Ligne de base.
Sexe d'enfant, soignant familial et personne de soutien.
Ligne de base.
Questionnaire démographique - Race
Délai: Ligne de base.
Race d'enfant, soignant familial et personne de soutien
Ligne de base.
Questionnaire démographique - Ethnicité
Délai: Ligne de base.
L'origine ethnique de l'enfant, les soignants familiaux et la personne de soutien.
Ligne de base.
Questionnaire démographique - État matrimonial.
Délai: Ligne de base.
État matrimonial des soignants familiaux et de la personne de soutien.
Ligne de base.
Questionnaire démographique - Éducation.
Délai: Ligne de base.
Éducation des soignants familiaux et de la personne de soutien.
Ligne de base.
Questionnaire démographique - Pauvreté fédéral.
Délai: Ligne de base.
Revenu supérieur ou inférieur au niveau de pauvreté fédéral de 2025. Le nombre de personnes vivant dans le revenu des ménages et des ménages sera collectée pour calculer ces données.
Ligne de base.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's National Research Institute

Collaborateurs

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Stanford University
Akron Children's Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Maureen E Lyon, PhD, Children's National Research Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 octobre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

2 février 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

2 août 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 avril 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 avril 2025

Première publication (Réel)

22 avril 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • R01HD117137-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • 1R01HD117137-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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