Fáze 1/2 studie u zdravých dobrovolníků a účastníků s autosomálně dominantní retinitis pigmentosa (RHO-adRP)
Fáze 1/2, první studie u lidí pro posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti přípravku OCT-980 u zdravých dobrovolníků a účastníků s autosomálně dominantní retinitis pigmentosa
This integrated Ph1/2 clinical study is to assess the safety, tolerability and pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD) and efficacy of OCT-980 in healthy volunteers and participants with RHO-adRP.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Octant, Inc. is evaluating OCT-980, an oral small molecule corrector for the treatment of patients with rhodopsin (RHO)-associated autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP). There is no known cure and no currently approved therapy for RHO-adRP, a disease of the retina characterized by progressive loss of vision.
This study is comprised of a Phase 1a in healthy volunteers, which was conducted in Australia and is now complete.
The phase 1b/2 study is an open-label, multi-center multiple ascending dose escalation (MAD) to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and efficacy of multiple-ascending doses of OCT-980 for up to 48 weeks, in participants with a genetic diagnosis of Rhodopsin-associated, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa (RP).
RHO-adRP participants are currently being recruited for the phase 1b/2 study in the US.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Octant adRP Clinical Operations
- Telefonní číslo: +1-510-500-5956
- E-mail: adrpclinicaltrials@octant.bio
Studijní místa
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Nábor
- Casey Eye Institute
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Lesley Everett, MD
-
Kontakt:
- Brian Heimdahl, BA
- Telefonní číslo: 503-494-9771
- E-mail: heimdahb@ohsu.edu
-
Kontakt:
- Aidan Flieger
- E-mail: flieger@ohsu.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231-5080
- Nábor
- Retina Foundation of the Southwest
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Mark Pennesi, MD
-
Kontakt:
- Charlene Nwajei
- E-mail: cnwajei@retinafoundation.org
-
Kontakt:
- Jennifer Herrera
- E-mail: jherrera@retinafoundation.org
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Phase 1b/2 is active. Inclusion
Phase 1b/2 (Multiple Ascending Dose Escalation in RHO-adRP Patients) Inclusion:
- Participants must have a diagnosis of Rhodopsin-associated, autosomal dominant Retinitis Pigmentosa confirmed by a genetic test that is implemented in accordance with the relevant national requirements
- Male or female greater than or equal to age 18 (inclusive) at the time of signing the informed consent form
- Have a body weight >50kg, with a body mass index (BMI) from 18.0 to 35.0 kg/m^2 (inclusive) at screening
- Best Corrected Visual Acuity (BCVA) using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 55
- Other than their diagnosis of RHO-adRP, be in good general health, as determined by the Investigator
- Have sufficient venous access to allow blood sampling for pharmacokinetic analysis and safety laboratory samples
Phase 1b/2 (Multiple Ascending Dose Escalation in RHO-adRP Patients) Exclusion:
- Females who are pregnant or breastfeeding
- Evidence of any other significant ocular (other than RHO-adRP) and non-ocular disease/ disorder
- Lifetime history of ocular surgery
- Any prior or current ophthalmologic gene therapy
- Has a history of major surgery, severe trauma, or bone fracture within 12 weeks before the first dose of the investigational product or planned surgery within 4 weeks after the end of the study
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
|
Experimentální: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
|
Experimentální: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
|
Experimentální: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
|
Experimentální: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily. |
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
Časové okno: Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
|
Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- OCT-980-101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .