Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1/2 studie u zdravých dobrovolníků a účastníků s autosomálně dominantní retinitis pigmentosa (RHO-adRP)

14. září 2026 aktualizováno: Octant, Inc.

Fáze 1/2, první studie u lidí pro posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti přípravku OCT-980 u zdravých dobrovolníků a účastníků s autosomálně dominantní retinitis pigmentosa

Tato integrovaná klinická studie fáze 1/2 má za cíl vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD) a účinnost přípravku OCT-980 u zdravých dobrovolníků a účastníků s RHO-adRP.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Společnost Octant, Inc. vyhodnocuje OCT-980, což je orální malá molekula korigující látka pro léčbu pacientů s rhodopsinem (RHO) asociovanou autozomálně dominantní retinitis pigmentosa (RHO-adRP). Pro RHO-adRP, onemocnění sítnice charakterizované progresivní ztrátou zraku, neexistuje známý lék ani aktuálně schválená terapie.

Tato studie se skládá z fáze 1a, která bude provedena v Austrálii; a fáze 1b/2, která bude provedena v USA.

Studie fáze 1a bude jednorázová, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná eskalace dávky (SAD +/- účinek jídla) pro vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky (PK) OCT-980 u zdravých dobrovolníků.

Studie fáze 1b/2 bude otevřená, multicentrická eskalace vícero dávkování (MAD) pro vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK), farmakodynamiky (PD) a účinnosti vícero eskalovaných dávek OCT-980 po dobu až 48 týdnů u účastníků s genetickou diagnózou rhodopsinem asociované autozomálně dominantní retinitis pigmentosa (RP).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

18

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Zařazení

Fáze 1a (escalace jednotlivé vzestupné dávky u zdravých dobrovolníků) Zařazení:

  • Být v dobrém celkovém zdravotním stavu, jak určí zkoušející
  • Muž nebo žena ve věku 18 až 65 let (včetně) v době podepsání informovaného souhlasu
  • Mít tělesnou hmotnost >50 kg s indexem tělesné hmotnosti (BMI) od 18,0 do 35,0 kg/m^2 (včetně) při screeningu
  • Mít dostatečný žilní přístup k odběru krve pro farmakokinetickou analýzu a vzorky pro bezpečnostní laboratoř
  • Účastníci v kohortě 2b budou požádáni o účast v další kohortě pro studium vlivu potravy a musí být schopni zkonzumovat jídlo s vysokým obsahem tuku v časovém období specifikovaném protokolem a ochotni zkonzumovat 100 % jídla s vysokým obsahem tuku

Fáze 1b/2 (escalace více vzestupných dávek u pacientů s RHO-adRP) Zařazení:

  • Účastníci musí mít diagnózu rhodopsinem asociované autosomálně dominantní retinitis pigmentosa potvrzenou genetickým testem provedeným v souladu s příslušnými národními požadavky
  • Muž nebo žena ve věku 18 až 65 let (včetně) v době podepsání informovaného souhlasu
  • Mít tělesnou hmotnost >50 kg s indexem tělesné hmotnosti (BMI) od 18,0 do 35,0 kg/m^2 (včetně) při screeningu
  • Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) pomocí studie Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) > 70
  • Kromě diagnózy RHO-adRP být v dobrém celkovém zdravotním stavu, jak určí zkoušející
  • Mít dostatečný žilní přístup k odběru krve pro farmakokinetickou analýzu a vzorky pro bezpečnostní laboratoř

Fáze 1a (escalace jednotlivé vzestupné dávky u zdravých dobrovolníků) Vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojí
  • Přítomnost jakéhokoli významného očního nebo mimoočního onemocnění/poruchy
  • Celková anamnéza oční chirurgie
  • Anamnéza velké operace, vážného traumatu nebo zlomeniny kosti do 12 týdnů před první dávkou zkoušeného přípravku nebo plánovaná operace do 4 týdnů po ukončení studie

Fáze 1b/2 (escalace více vzestupných dávek u pacientů s RHO-adRP) Vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojí
  • Přítomnost jakéhokoli jiného významného očního (jiného než RHO-adRP) a mimoočního onemocnění/poruchy
  • Celková anamnéza oční chirurgie
  • Jakákoli předchozí nebo současná oftalmologická genová terapie
  • Anamnéza velké operace, vážného traumatu nebo zlomeniny kosti do 12 týdnů před první dávkou zkoušeného přípravku nebo plánovaná operace do 4 týdnů po ukončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 1
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Lék: Phase 1b/2: Cohort 1 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Experimentální: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 2
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Lék: Phase 1b/2: Cohort 2 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Experimentální: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 3
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Lék: Phase 1b/2: Cohort 3 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Experimentální: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 4
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Lék: Phase 1b/2: Cohort 4 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol
Experimentální: Phase 1b/2: OCT-980 Cohort 5
OCT-980 tablets administered orally once daily.
Lék: Phase 1b/2: Cohort 5 - OCT-980 Tablet
OCT-980 tablets administered orally once daily at dose levels specified in the protocol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Safety and tolerability of multiple doses (Phase 1b/2) of OCT-980 in participants with a genetic diagnosis of RHO-adRP.
Časové okno: Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)
Time Frame: From Baseline to Week 60 (Ph 1b/2)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Octant, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

13. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OCT-980-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit