Obnova myokardiální energetiky v léčbě obstrukční hypertrofické kardiomyopatie (MERIT HCM)
Obnovení myokardiální energetiky při léčbě obstrukční hypertrofické kardiomyopatie
Hypertrofická kardiomyopatie (HCM) je nejčastější dědičné srdeční onemocnění, při kterém se srdeční svaly mohou ztlušťovat až do té míry, že blokují odtok krve ze srdce. Tento stav je spojen s chronickou ztrátou energie v srdečním svalu.
Donedávna byla zavedena nová třída léků (inhibitory srdeční myozinu), které přímo cílí na bílkoviny srdečního svalu (sarkomery), aby snížily sílu kontrakce a uvolnily překážku odtoku krve ze srdce. Ačkoli klinické studie ukázaly, že tato třída léků významně zlepšuje fyzickou kapacitu a příznaky pacientů, stále není jasné na základě malých publikovaných studií, zda tohoto zlepšení je dosaženo obnovením základní energetické rovnováhy v srdci.
Naše výzkumná studie si klade za cíl odpovědět na tuto otázku a prokázat mechanismy působení této třídy léků u populace s HCM s překážkou odtoku krve (jinak známou jako obstrukční HCM) pomocí specializované neinvazivní MRI techniky, která přesně měří energetický skóre srdce (konkrétně známý jako poměr PCr/ATP) u každého účastníka. Naším cílem je zjistit, jak je ovlivněn energetický skóre pacienta s obstrukční HCM a jak se zlepšuje v průběhu času s touto medikamentózní terapií. Pokud budou výsledky pozitivní, tento objev by mohl stanovit použití poměru PCr/ATP jako klíčového, objektivního biomarkeru pro sledování terapeutické odpovědi a informování o personalizovaných dávkovacích strategiích pro pacienty v budoucnu.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- věk alespoň 18 let a
- Potvrzená diagnóza oHCM, která není vysvětlena pouze abnormální zátěží, jako je významná hypertenze nebo chlopenní onemocnění
- Kvalifikace pro léčbu mavacamtenem projevem špičkového gradientu levostranného výtokového traktu (LVOT) ≥ 50 mmHg v klidu nebo při provokaci, symptomy funkční třídy II nebo III podle Newyorské kardiologické asociace (NYHA) a bazální ejekční frakce levé komory (LVEF) ≥ 55 %
Kritéria pro vyloučení:
- Fenokopie HCM, jako je srdeční amyloidóza nebo Fabryho choroba
- Podstoupení septální redukční terapie (myektomie nebo ablace) v předchozích 6 měsících
- Jakékoli kontraindikace mavacamtenu (např. bazální LVEF < 55 %, těhotenství/kojení)
- Neschopnost bezpečně podstoupit magnetickou rezonanci srdce, jako je přítomnost nekompatibilních kovových implantátů nebo těžká klaustrofobie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna poměru PCr/ATP
Časové okno: 24 týdnů
|
Hlavním cílem je zjistit, zda léčba mavakamtenem (inhibitor srdeční myozinu) významně zlepšuje energetickou hladinu srdečního svalu u pacientů s obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií, měřenou pomocí „energetického skóre“ (PCr/ATP) na specializovaném MRI skenu.
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 367806
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Hypertrofická kardiomyopatie (HCM)
-
Shanghai East HospitalZatím nenabírámeHCM - Hypertrofická kardiomyopatieČína
-
Rennes University HospitalZatím nenabíráme
-
Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai HospitalAktivní, ne náborHCM - Hypertrofická kardiomyopatieČína
-
Oregon Health and Science UniversityCytokinetics; Saint Lukes Hospital Mid America Heart InstituteNáborHypertrofická kardiomyopatie (HCM)Spojené státy
-
University of ManchesterZatím nenabírámeHypertrofická kardiomyopatie (HCM)Spojené království
-
Central State Medical AcademyFederal State Budgetary Institution, V. A. Almazov Federal North-West Medical...Zápis na pozvánkuHypertrofická kardiomyopatie (HCM)Rusko
-
University of ManchesterNáborHypertrofická kardiomyopatie (HCM)Spojené království
-
Deutsches Herzzentrum MuenchenNáborSrdeční selhání | Hypertrofická kardiomyopatie (HCM) | RASopatieNěmecko
-
UltraSightUkončenoEchokardiografie | Hypertrofická kardiomyopatie (HCM) | Zobrazování srdce | Obstrukční kardiomyopatie, hypertrofická | MavacamtenSpojené státy