Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neoadjuvant Pimicotinib Combined With Surgery Versus Upfront Surgery for Diffuse Tenosynovial Giant Cell Tumor (NEXPERT)

12. července 2026 aktualizováno: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Neoadjuvant Pimicotinib Combined With Surgery Versus Upfront Surgery for Diffuse Tenosynovial Giant Cell Tumor: A Randomized, Open-label Trial

Tenosynovial giant cell tumor (TGCT) is a rare neoplasm predominantly occurring in young and middle-aged adults, characterized by high recurrence and high disability rates. Surgery represents the first-line treatment at present. Although surgical resection can eradicate lesions, repeated surgical interventions constitute the major disease-related burden. Particularly for patients with diffuse-type TGCT (D-TGCT), postoperative recurrence rates can exceed 50%.

Pimicotinib is a highly selective colony-stimulating factor 1 receptor (CSF1R) inhibitor. The phase III MANEUVER trial has verified its prominent tumor shrinkage effect and symptomatic improvement in patients with unresectable, symptomatic TGCT, with an objective response rate (ORR) of 54%. In addition, pimicotinib demonstrates a favorable safety profile; most adverse events are mild in severity, mainly including pruritus, edema, fatigue and elevated creatine kinase, without severe hepatotoxicity.

Neoadjuvant therapy followed by surgery falls within the scope of multimodal treatment, which is mostly applied to recurrent and refractory cases rather than the standard upfront regimen for treatment-naive patients. Clinical case reports and real-world observations have preliminarily validated the feasibility and clinical value of sequential systemic targeted therapy followed by surgical resection. To date, systematic and standardized clinical data regarding neoadjuvant strategies remain scarce, especially randomized controlled evidence comparing neoadjuvant targeted therapy plus surgery versus primary upfront surgery. This study aims to compare the efficacy and safety of neoadjuvant pimicotinib combined with surgery versus upfront primary surgery in the management of D-TGCT, so as to generate evidence-based rationale for developing more effective and safe therapeutic regimens for D-TGCT.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

84

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310000
        • Department of Orthopedics, The Second Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  • Male or female subjects aged ≥18 years
  • Histologically confirmed tenosynovial giant cell tumor (TGCT)
  • Resectable diffuse tenosynovial giant cell tumor (D-TGCT) were determined by multidisciplinary team (MDT) discussion.
  • Measurable disease as defined by Response Evaluation Criteria In Solid Tumors (RECIST) v1.1 with at least one lesion of ≥2 cm
  • Symptomatic disease with a worst pain of at least 4 or/and a worst stiffness of at least 4 (based on a scale of 0-10 with 10 describing the worst condition) prior to randomization Adequate organ and bone marrow function
  • Adequate organ function and bone marrow function
  • Willing and able to complete patient-reported outcome (PRO) assessments throughout the study.

Exclusion Criteria:

  • Prior treatment with highly selective Colony-Stimulating Factor 1 (CSF1)/ Colony-Stimulating Factor 1 Receptor (CSF1R) inhibitors before randomization
  • Presence of another malignancy requiring active treatment, in the investigator's judgment, which may interfere with study participation or results
  • Known metastatic TGCT
  • Severe concomitant arthropathy, severe illness, or uncontrolled infection in the affected joint
  • Significant factors affecting oral drug absorption
  • Concomitant use of strong Cytochrome P450 3A4 (CYP3A4) inhibitors or inducers within 14 days before randomization
  • Impaired cardiac function or severe cardiac disease
  • Known active Human Immunodeficiency Virus (HIV) infection, active hepatitis B, active hepatitis C, or active tuberculosis before randomization
  • Known active liver or biliary disease, or other conditions that may cause abnormal liver function tests during the study
  • Pregnant or lactating female (pregnancy defined as from conception until termination)
  • Fertile males or non-sterilized females who do not agree to use effective contraception from at least 14 days before randomization until 6 months after the last dose of study drug
  • Other serious comorbidities that, in the investigator's judgment, may affect protocol compliance, interfere with interpretation of study results, or increase the patient's risk of safety events

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Neoadjuvant Therapy plus Surgery
Patients take neoadjuvant pimicotinib first, then undergo subsequent surgical resection of the lesion.
Lék: Pimicotinib
Pimicotinib 50 mg orally once daily for 12 consecutive weeks.
Postup: Tumor resection surgery
Open surgery will be performed based on patient and tumor characteristics discussed at the multidisciplinary team (MDT) meeting. The specific surgical plan will be determined by the surgeon based on clinical judgment. Surgical procedures will follow national guidelines.
Aktivní komparátor: Upfront Surgery
Patients undergo surgical tumor resection right after study enrollment.
Postup: Tumor resection surgery
Open surgery will be performed based on patient and tumor characteristics discussed at the multidisciplinary team (MDT) meeting. The specific surgical plan will be determined by the surgeon based on clinical judgment. Surgical procedures will follow national guidelines.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Event-free survival
Časové okno: 2 years
Events are defined as disease progression precluding planned surgery, local recurrence, distant metastasis, treatment discontinuation due to adverse events, or death from any cause.
2 years

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Local recurrence rate
Časové okno: 2 year
2 year
Surgical complication rate
Časové okno: 2 years
2 years
Change in range of motion
Časové okno: 2 years
2 years
Change in Brief Pain Inventory (BPI)
Časové okno: 2 years
Score range: 0-10; Higher scores mean more severe pain and greater life interference; lower scores mean pain relief.
2 years
Change in stiffness Numerical Rating Scale (NRS)
Časové okno: 2 years
Score range: 0-10; Higher score means worse joint stiffness; reduced score indicates improvement.
2 years
Change in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-Physical Function (PROMIS-PF) score
Časové okno: 2 years
This PROMIS Physical Function short form contains items with 5-point Likert response (1=unable to do, 5=no difficulty at all).The raw score from these responses is then converted to a standardized T-score on a scale of 0 to 100, with a mean of 50 and a standard deviation of 10. The total score is the final T-score. Higher T-score indicates better physical function.
2 years

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. října 2027

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. července 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. července 2026

První zveřejněno (Aktuální)

16. července 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2026-0643

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tenosynovální obří buněčný nádor, difúzní

Klinické studie na Pimicotinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Canada

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit