Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ø-celletransplantation alene og CD34+-donor-knoglemarvscelle-infusion ved type 1-diabetes mellitus

29. marts 2017 opdateret af: Rodolfo Alejandro, University of Miami

Ø-celletransplantation alene og CD34+-beriget donorknoglemarvscelleinfusion hos patienter med type 1-diabetes mellitus; Steroidfrit regime

SPECIFIKKE MÅL:

  • At vende hyperglykæmi og insulinafhængighed hos patienter med type 1 diabetes mellitus ved øcelletransplantation.
  • At inducere en tilstand af donorspecifik tolerance og eliminere behovet for kontinuerlig immunsuppressiv terapi ved samtidig transplantation af donorknoglemarvsceller med øer og udnyttelse af det monoklonale antistof Campath-1H til induktion af immunsuppression.
  • At vurdere langsigtet funktion af vellykkede øcelletransplantationer hos patienter med type 1 diabetes mellitus.
  • For at bestemme, om den naturlige historie af de mikrovaskulære, makrovaskulære og neuropatiske komplikationer er ændret efter vellykket transplantation af øen

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I vores nuværende protokol (IRB #2000/0024) er det immunsuppressive regime, bestående af induktion med daclizumab og vedligeholdelsesterapi med sirolimus og tacrolimus, blevet kombineret med infusion af CD34+ berigede donorknoglemarvsstamceller i et forsøg på at skabe en kimærisk tilstand og dermed fremkalde donortolerance. Denne strategi blev testet ved at evaluere transplantatoverlevelse efter fjernelse af al immunsuppressiv medicin efter et år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Diabetes Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter mellem 18 og 65 år
  2. Patienter med type 1 diabetes mellitus i mere end 5 års varighed

  3. En eller flere af følgende:

    • Hypoglykæmi-ubevidsthed - bedømt ud fra historie med blodsukker <54 på glukometer uden symptomer og/eller hypoglykæmiske episoder, der kræver hjælp fra enten familie, glukagonadministration eller akuttjenester
    • Dårlig diabeteskontrol (HbA1c>8 % eller >2 besøg/år på hospitalet til behandling af ketoacidose) på trods af intensiv insulinbehandling
    • Progressive komplikationer af type 1 diabetes mellitus
  4. Body Mass Index (BMI) ≤26

Ekskluderingskriterier:

  1. Ubehandlet proliferativ diabetisk retinopati;
  2. HbA1C > 12%;
  3. Insulinbehov > 1,0 u/kg/d
  4. Stimuleret eller basalt C-peptid > 0,3 ng/ml
  5. Kreatininclearance < 60 og/eller serumkreatinin konsekvent > 1,5 mg/dl;
  6. Makroalbuminuri > 300mg albumin på 24 timer
  7. Tilstedeværelse af panelreaktive antistoffer > 20 %;
  8. Tidligere/samtidig organtransplantation (undtagen mislykket øcelletransplantation);
  9. Enhver medicinsk tilstand, der kræver kronisk brug af steroider;
  10. Malignitet eller tidligere malignitet (undtagen ikke-melanomatøs hudkræft);
  11. røntgenbevis for lungeinfektion;
  12. Aktive infektioner;
  13. Positiv tuberkulintest (medmindre bevis for tilstrækkelig behandling for latent tuberkulose kan fremlægges)
  14. Aktiv mavesår,
  15. Galdesten og/eller portalhypertension og/eller hæmangiom på leverultralyd;
  16. Serologiske tegn på HIV, HBV (HBsAg+ og/eller HBcAb+ og/eller HBsAb+ uden bevis for vaccination), HTLV-1 eller HCV;
  17. Negativ serologi for Epstein Barr-virus (EBV) eller tegn på akut infektion (IgM>IgG);
  18. unormal leverfunktionstest;
  19. Anæmi (hæmoglobin <12,0 g/dl);
  20. Hyperlipidæmi (fastende totalkolesterol >240mg/dl og/eller fastende triglycerider >200mg/dl og/eller fastende LDL-kolesterol>140mg/dl);
  21. Body Mass Index over 26 og/eller vægt >80 kg;
  22. Prostataspecifikt antigen (PSA) > 4 ng/ml;
  23. Ustabil kardiovaskulær status (herunder positiv stressekkokardiografi, hvis > 35 år);
  24. Aktivt alkohol- eller stofmisbrug;
  25. Seksuelt aktive kvinder, som ikke er: a) postmenopausale, b) kirurgisk sterile eller c) ikke bruger en acceptabel præventionsmetode (orale præventionsmidler, Norplant, Depo-Provera og barriereudstyr er acceptable; kondomer, der bruges alene er ikke acceptable. );
  26. Positiv graviditetstest eller hensigt om fremtidig graviditet, eller mandlige forsøgspersoners hensigt om at formere sig.
  27. Enhver tilstand eller omstændigheder, der gør det usikkert at gennemgå en øcelletransplantation.
  28. Anamnese med tidligere transplantation eller tidligere knoglemarvsinfusion.
  29. Vedvarende leukopeni (antal hvide blodlegemer <3.000/mm3

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ø-transplantation og knoglemarv
Administration af øer og infusion af CD34-berigede knoglemarvsceller hos personer med type 1-diabetes, nedsat bevidsthed om hypoglykæmi og svær hypoglykæmi.
Biologisk: Ø-transplantation og knoglemarv
Ø-transplantation og CD34-knoglemarvsinfusion hos personer med type 1-diabetes.
Andre navne:
  • Ø
  • type 1 DM
  • Knoglemarv

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Opnåelsen af ​​vedvarende ø-funktion efter ophør af immunsuppression.
Tidsramme: for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen
Immunsuppression blev aldrig afbrudt. Patienter valgt til at flytte til andre forsøg for at modtage yderligere ø-infusioner. Da immunsuppression aldrig blev afbrudt, var vi ikke i stand til at evaluere det primære endepunkt.
for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen
En reduktion eller fravær af afvisningsepisoder
Tidsramme: for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen
Antal afstødelsesepisoder efter transplantation. Immunsuppression blev aldrig afbrudt. Patienter valgt til at flytte til andre forsøg for at modtage yderligere ø-infusioner. Da immunsuppression aldrig blev afbrudt, var vi ikke i stand til at evaluere det primære endepunkt.
for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med basalt C-peptid større end 0,5 ng/ml
Tidsramme: for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen
Antal forsøgspersoner med basalt C-peptid større end 0,5 ng/ml før fravænning af immunsuppression;
for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen
Antal forsøgspersoner med reduktion af alvorlig hypoglykæmi og forbedring af hypoglykæmibevidsthed
Tidsramme: for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen
Antal forsøgspersoner med reduktion af episoder med alvorlig hypoglykæmi og tilstedeværelse af bevidsthed om hypoglykæmi
for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Miami

Samarbejdspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Diabetes Research Institute Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Rodolfo Alejandro, MD, Diabetes Research Institute University of Miami

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2000

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. april 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. april 2006

Først opslået (Skøn)

18. april 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2017

Sidst verificeret

1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2000/0024
  • R01DK056953 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Enkeltarmede få emner.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Type 1 diabetes mellitus

Kliniske forsøg med Ø-transplantation og knoglemarv

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner