Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Reversering af type 1-diabetes efter den er etableret

16. juli 2019 opdateret af: University of Florida

Reversering af type 1-diabetes, efter at den er etableret: En pilot-sikkerheds- og gennemførlighedsundersøgelse af anti-thymocytglobulin (Thymoglobulin®) og pegyleret GCSF (Neulasta®) i etableret type 1-diabetes

Det primære formål med denne undersøgelse er at afgøre, om det er sikkert at give kombinationsbehandlingen bestående af Thymoglobulin® (ATG) og Neulasta® (GCSF) til patienter med etableret type 1-diabetes (T1D), og sekundært, om ATG og GCSF vil bevare insulin. produktion.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, placebokontrolleret fase I/II forsøg. Potentielle forsøgspersoner vil blive screenet via en 4 timers blandet måltid tolerancetest for at vurdere resterende beta-celle (C-peptid) funktion. Hvis C-peptidniveauet på noget tidspunkt er ≥ 0,1 pmol/ml, og forsøgspersonen opfylder de yderligere inklusions- og eksklusionskriterier, vil de være berettiget til randomisering og tilmelding. Studiet vil blive randomiseret 2:1, således at 17 forsøgspersoner vil modtage aktiv terapi og 8 vil modtage placebo. Forsøgspersoner skal modtage Thymoglobulin®/Neulasta® eller placebo inden for 8 uger efter randomisering. Thymoglobulin® (2,5 mg/kg)/placebo vil blive givet som 0,5 mg/kg IV på dag 1 og 2 mg/kg på dag 2. Seks doser Neulasta® (6 mg/dosis)/placebo vil blive givet som standardbehandling hver 2. uge, med den første dosis før udskrivning efter Thymoglobulin®-infusionen. Komplet metabolisk panel (CMP) og fuldstændig blodtælling (CBC) vil blive udført ved screeningsbesøget, lige før påbegyndelse af studielægemidlet, dagligt under Thymoglobulin®-infusionsindlæggelsen og ved opfølgningsbesøg. Efter udskrivelsen vil der blive foretaget daglige telefonopkald til forsøgspersonerne i løbet af de første 5 dage af terapien og ugentligt derefter. Derudover vil ugentlige telefonopkald i måneden efter afsluttet behandling blive brugt til at dokumentere bivirkninger. Derefter vil der blive ringet hver anden uge.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
25

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143-0748
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045-6511
        • Barbara Davis Center for Childhood Diabetes
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-0296
        • University of Florida

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 45 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal være > 12 år < 45
  • Skal have en diagnose på T1D af mere end 4 måneders varighed, med en øvre grænse på 2 år, Rekrutterer nu kun for dem, der er diagnosticeret over 1 år, men mindre end 2 år.
  • Skal have mindst ét ​​diabetesrelateret autoantistof til stede (f.eks. ø-celle-autoantigen (ICA), GAD, ZnT8 eller ø-antigen 2 (IA2) autoantistoffer)
  • Skal have stimulerede C-peptidniveauer ≥ 0,1 pmol/ml (0,3ng/ml) målt under en blandet måltidstolerancetest (MMTT), udført mindst 4 måneder efter diagnosen diabetes og inden for 8 uger efter randomisering
  • Skal være EBV PCR negativ inden for to uger efter randomisering, hvis EBV seronegativ ved screening
  • Vær mindst 6 uger fra sidste levende immunisering
  • Vær villig til at give afkald på levende vacciner i 3 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
  • Vær villig til at overholde intensiv diabetesbehandling
  • Normale screeningsværdier for fuldstændig blodtælling (CBC), nyrefunktion og elektrolytter (CMP).

Ekskluderingskriterier:

  • Være immundefekt eller have klinisk signifikant kronisk lymfopeni: (Leukopeni (< 3.000 leukocytter/μL), neutropeni (<1.500 neutrofiler/μL), lymfopeni (<800 lymfocytter/μL) eller trombocytopeni (<125.000 blodplader).
  • Har en kronisk infektion på tidspunktet for randomisering
  • Har en positiv PPD
  • Vær i øjeblikket gravid eller ammende, eller forvent at blive gravid inden for de næste to år
  • Kræver brug af andre immunsuppressive midler
  • Har serologiske tegn på nuværende eller tidligere hiv-, tuberkulose-, hepatitis B- eller hepatitis C-infektion
  • Har komplicerede medicinske problemer eller unormale kliniske laboratorieresultater, der forstyrrer undersøgelsesgennemførelsen eller forårsager øget risiko for at inkludere allerede eksisterende hjertesygdom, kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL), seglcellesygdom, neurologiske eller blodtalsabnormiteter (f.eks. lymfopeni) leukopeni eller trombocytopeni)
  • Har en historie med maligniteter
  • Tegn på leverdysfunktion med angiotensin sensitivitetstest (AST) eller ALAT større end 3 gange den øvre normalgrænse
  • Tegn på nyreinsufficiens med kreatinin større end 1,5 gange den øvre normalgrænse
  • Vaccination med en levende virus inden for de sidste 6 uger
  • Nuværende brug af ikke-insulinlægemidler, der påvirker den glykæmiske kontrol
  • Aktiv deltagelse i et andet T1D-behandlingsstudie i de foregående 30 dage
  • Kendt allergi over for G-CSF eller ATG
  • Forudgående behandling med ATG eller kendt allergi over for kaninprodukter
  • Enhver tilstand, der efter investigators mening kan påvirke undersøgelsesdeltagelsen negativt eller kan kompromittere undersøgelsesresultaterne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: ENKELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Anti-thymocyt globin plus pegyleret GCSF
Forsøgspersonerne vil modtage en infusion af anti-thymocyt globin (ATG) efterfulgt af 6 doser pegyleret GCSF hver 2. uge i 10 uger.
Medicin: Anti-thymocyt globin (ATG)
Anti-thymocyt globin (ATG) vil blive givet som 0,5/mg/kg på dag 1 og 2mg/kg på dag 2.
Andre navne:
  • Thymoglobulin
Medicin: Pegyleret GCSF
6 doser pegyleret GCSF (6 mg/dosis) vil blive givet subkutant hver 2. uge begyndende efter ATG-infusionen.
Andre navne:
  • Neulasta
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Saltvandsinfusion vil blive givet på både dag 1 og dag 2 efterfulgt af placebo-injektion givet i identiske volumener i identiske sprøjter på identisk subkutan måde
Medicin: Placebo
Saltvandsinfusioner vil blive givet på dag 1 og dag 2 efterfulgt af placebo-injektioner givet i identiske volumener i identiske sprøjter
Andre navne:
  • Saltvandsinfusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i metabolisk funktions baseline til 12 måneder.
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Area Under Curve (AUC) C-peptidproduktion. Forsøgspersonerne gennemgik en 2 timers blandet måltidstolerancetest (MMTT) under anvendelse af en belastning på 6 ml/kg boost for at stimulere insulinproduktionen. Prøver blev opsamlet ved baseline, 10 minutter, 20 minutter, 30 minutter, 60 minutter, 90 minutter og 120 minutter. AUC blev derefter beregnet. Forsøgspersoner gentog MMTT ved baseline, 3, 6, 9 og 12 måneder efter ATG/GCSF eller placebo. Det primære resultat for undersøgelsen var ændringen over 12 måneder i AUC C-peptid (1 år - baseline) for dem, der fik ATG/GCSF versus ændringen i AUC C-peptid (1 år - baseline) for dem, der fik placebo
Baseline og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring i regulatoriske T-celler (Treg) baseline til 12 måneder
Tidsramme: Ændring i baseline til 12 måneder
Ændring i regulatoriske T-celler (Treg) baseline til 12 måneder
Ændring i baseline til 12 måneder
A1c
Tidsramme: Ændring i baseline til 12 måneder
Ændring i A1c-baseline til 12 måneder
Ændring i baseline til 12 måneder
Ændring i insulinbehov, baseline til 12 måneder
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 måneder
Ændring i insulinbehov, baseline til 12 måneder
Skift fra baseline til 12 måneder
Ændring i glutaminsyredecarboxylaseantistoffer (GADA) fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 måneder
Ændring i glutaminsyredecarboxylaseantistoffer (GADA) over 12 måneder
Skift fra baseline til 12 måneder
Ændring i insulinautoantistoffer (IAA) fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 måneder
Ændring i insulinautoantistoffer (IAA) over 12 måneder
Skift fra baseline til 12 måneder
Ændring i insulinom associerede 2 autoantistoffer (IA-2A) fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 måneder
Ændring i insulinomassocierede 2 autoantistoffer (IA-2A)
Skift fra baseline til 12 måneder
Ændring i zinktransporter 8 autoantistoffer (ZnT8A) fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 måneder
Ændring i zinktransporter 8 autoantistoffer (ZnT8A) over 12 måneder
Skift fra baseline til 12 måneder
Procentdel af neutrofiler
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 måneder
Ændring i neutrofiltal over 12 måneder
Skift fra baseline til 12 måneder
Ændring i hvidt blodtal (WBC) fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Skift fra baseline til 12 måneder
Ændring i WBC over 12 måneder
Skift fra baseline til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Florida

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Genzyme, a Sanofi Company
The Leona M. and Harry B. Helmsley Charitable Trust

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Michael J. Haller, MD, University of Florida Pediatric Endocrinology

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
16. juli 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. april 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. april 2010

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. april 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. august 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. juli 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • UF-ATG-GCSF001
  • IRB201702525 (ANDET: University of Florida)
  • 041-2010 (Univeristy of Florida)
  • OCR16038 (ANDET: University of Florida)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger