Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos tidligere behandlede pædiatriske forsøgspersoner med hæmofili B

11. marts 2021 opdateret af: Medexus Pharma, Inc.
Undersøgelsens primære mål er at evaluere farmakokinetikken, sikkerheden (akutte virkninger forbundet med infusioner og inhibitorudvikling) og effektiviteten (gennembrudsblødning og kontrol af blødninger under profylakse) af IB1001 hos tidligere behandlede pædiatriske personer med hæmofili B.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • Indien
      • Kolkata, Indien, 700073
        • AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
      • Ludhiana, Indien, 141008
        • Christian Medical College and Hospital
      • Pune, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, Indien, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
      • Vadodara, Indien, 390003
        • Bhailal Amin General Hospital
      • Vellore, Indien, 632004
        • Christian Medical College

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonens forælder eller værge skal give skriftligt, Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)-godkendt informeret samtykke og være villig til at foretage de påkrævede undersøgelsesbesøg og følge instruktioner, mens de er tilmeldt undersøgelsen. For forsøgspersoner ≥7 år indhentes samtykke, hvis institutionen kræver det. For forsøgspersoner under 7 år er juridisk samtykke ikke rimeligt at opnå.
  2. Svær (faktor IX-aktivitet ≤2 IE/dL) hæmofili B-patienter, der aktuelt kræves behandling med minimum 2 blødningsepisoder, der kræver faktor IX-behandling over de foregående 6 måneder eller 4 blødningsepisoder i løbet af de foregående 12 måneder; forsøgspersoner i profylakse med et blødningsmønster svarende til det ovenfor påvist før påbegyndelse af profylakse
  3. Immunkompetent (CD4-tal >400/mm3) og modtager ikke immunmodulerende eller kemoterapeutiske midler
  4. Tidligere behandlede patienter med minimum 50 eksponeringsdage for et faktor IX præparat
  5. Blodpladetal mindst 150.000/mm3
  6. Leverfunktion: alanintransaminase [ALT] og aspartattransaminase [AST] ≤2 gange den øvre grænse for normalområdet
  7. Total bilirubin ≤1,5 ​​gange den øvre grænse for normalområdet
  8. Nyrefunktion: serumkreatinin ≤1,25 gange den øvre grænse for normalområdet
  9. Villighed til at deltage i forsøget i cirka 6 måneder (50 eksponeringer)
  10. Alder ≤12 år
  11. Hæmoglobin ≥7 g/dL på tidspunktet for blodprøvetagningen

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med faktor IX-hæmmer ≥0,6 Bethesda-enheder (BU)
  2. Eksistensen af ​​en anden koagulationsforstyrrelse
  3. Tegn på trombotisk sygdom, fibrinolyse eller dissemineret intravaskulær koagulation (DIC)
  4. Brug af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før studiestart
  5. På medicin, der kan påvirke hæmostase, såsom aspirin
  6. Historie om dårlig compliance, en alvorlig medicinsk eller social tilstand eller enhver anden omstændighed, der efter investigatorens mening ville forstyrre deltagelse eller overholdelse af undersøgelsesprotokollen
  7. Anamnese med bivirkning af enten plasma-afledt faktor IX eller rekombinant faktor IX, der interfererede med forsøgspersonens evne til at behandle blødningsepisoder med et faktor IX-produkt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: IB1001
Biologisk: IB1001
Andre navne:
  • Rekombinant faktor IX
  • IXINITY

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal krævede infusioner til blødningskontrol
Tidsramme: Behandlingsundersøgelse: mindst 50 ED (ca. 6 måneder); faktisk gennemsnitlig emnevarighed: 39,7 ± 12,4 måneder
Behandlingsundersøgelse: mindst 50 ED (ca. 6 måneder); faktisk gennemsnitlig emnevarighed: 39,7 ± 12,4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Område under kurven (0-inf)
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion

Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter:

Præ-infusion, post-infusion efter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Terminal halveringstid
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion

Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter:

Præ-infusion, post-infusion efter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Koncentration (maks.)
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion

Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter:

Præ-infusion, post-infusion efter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Inkrementel genopretning
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion

Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter:

Præ-infusion, post-infusion efter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Klarering
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion

Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter:

Præ-infusion, post-infusion efter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Distributionsvolumen (steady state)
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion

Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter:

Præ-infusion, post-infusion efter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Årlig blødningsrate
Tidsramme: Behandlingsundersøgelse: mindst 50 ED (ca. 6 måneder); faktisk gennemsnitlig emnevarighed: 41,7+/- 11,7 måneder
Foranstaltningen blev vurderet under behandlingsundersøgelsen
Behandlingsundersøgelse: mindst 50 ED (ca. 6 måneder); faktisk gennemsnitlig emnevarighed: 41,7+/- 11,7 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medexus Pharma, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. januar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. januar 2011

Først opslået (Skøn)

7. januar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IB1001-02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med IB1001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner