Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed og tolerabilitet af ACZ885 hos pædiatriske patienter med følgende kryopyrin-associerede periodiske syndromer: Familiært koldt autoinflammatorisk syndrom, Muckle-Wells syndrom eller neonatalt opstået multisystem inflammatorisk sygdom

28. februar 2017 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et etårigt åbent multicenterforsøg for at vurdere effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Canakinumab (ACZ885) og effektiviteten og sikkerheden af ​​børnevaccinationer hos patienter i alderen 4 år eller yngre med kryopyrinassocierede periodiske syndromer (CAPS)

Dette forsøg vil vurdere sikkerheden, effektiviteten og tolerabiliteten af ​​ACZ885 hos patienter i alderen 4 år og yngre med kryopyrinassocierede periodiske syndromer (CAPS)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgien, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrig, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Spanien, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • St. Augustin, Tyskland, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige patienter, der er 28 dage op til 60 måneder gamle på tidspunktet for screeningsbesøget.
  2. Kropsvægt > eller = 2,5 kg.
  3. Forældre eller værges skriftlige informerede samtykke er påkrævet, før der udføres nogen vurdering for patienter.
  4. Ved start af undersøgelsen skal patienter have en klinisk diagnose af FCAS, MWS eller NOMID og symptomer, der kræver farmakologisk intervention. Forudgående aftale mellem investigator og Novartis om undersøgelsesberettigelse er påkrævet for patienter, som ikke har en tilgængelig molekylær diagnose af NALP3-mutationer (enten test er ikke udført, eller test udført, men negativ) ved studiestart. For de patienter, der ikke er blevet molekylært testet for NALP3-mutationer, bør molekylær testning udføres i løbet af undersøgelsen.
  5. Til patienter behandlet med et IL-1-blokerende middel (dvs. anakinra, rilonacept), bør disse behandlinger seponeres før baseline-besøget, og patienterne skal påvise aktiv sygdom før behandlingen.
  6. Patienter, der er planlagt til at modtage en immunisering, i henhold til deres lokale vaccinationsretningslinjer, med en inaktiveret vaccine, skal være villige til at deltage i vurderingsskemaet for vaccinerede patienter.

Ekskluderingskriterier:

  1. For tidligt fødte nyfødte, for hvem deltagelse i undersøgelsen efter Investigators vurdering ikke anses for passende.
  2. Anamnese med tilbagevendende og/eller tegn på aktive bakterie-, svampe- eller virusinfektioner (inklusive HIV).
  3. Patienter med immundefekt eller behandling med immunsuppressive lægemidler.
  4. Levende vaccinationer inden for < eller = 3 måneder før screening. Ingen levende vaccinationer vil være tilladt i løbet af denne undersøgelse og op til 3 måneder efter den sidste dosis.

  5. Patienter med øget risiko for tuberkulose (TB) infektion i henhold til følgende risikofaktorer:

    • Patienter med nylig tæt kontakt med personer, der vides at have aktiv lunge-TB-sygdom
    • Udenlandskfødte patienter fra lande med høj forekomst af tuberkulose
    • Patienter med nylig tuberkuloseinfektion (inklusive børn > 6 måneder med en positiv PPD-test [defineret som en induration på mindst 10 mm])
    • Patienter med nyresygdom i slutstadiet
    • Patienter med diabetes mellitus
    • Patienter i immunsuppressiv behandling
    • Patienter med hæmatologisk cancer.
  6. Deltagelse i et andet forsøg inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider af forsøgsforbindelsen (alt efter hvad der er længst).
  7. Familiære og sociale forhold, der gør regelmæssig lægelig vurdering ikke mulig.
  8. Pædiatriske patienter med neutropeni (absolut neutrofiltal [ANC] < 1,5 x 10 til 9./l)

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Canakinumab
Canakinumab s.c. injektion (2 mg/kg) blev administreret hver 8. uge.
Medicin: ACZ885

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere i alderen 4 år eller yngre med mindst ét ​​komplet svar i uge 56
Tidsramme: Uge 56
Komplet respons blev defineret som klinisk remission og serologisk remission. Klinisk remission blev defineret som lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet som fraværende eller minimal (ved hjælp af en 5-punkts skala fra fraværende til svær) og vurdering af hudsygdom som fraværende eller minimal (ved anvendelse af en 5-punkts skala fra fraværende til svær). Serologisk remission blev defineret som C-reaktivt protein (CRP) eller serumamyloid A-protein (SAA) til at være mindre end henholdsvis (<) 15 milligram pr. liter (mg/L) og <10 mg/L.
Uge 56

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere på 2 år eller yngre med mindst ét ​​komplet svar i uge 56
Tidsramme: Uge 56
Komplet respons blev defineret som klinisk remission og serologisk remission. Klinisk remission blev defineret som lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet som fraværende eller minimal (ved hjælp af en 5-punkts skala fra fraværende til svær) og vurdering af hudsygdom som fraværende eller minimal (ved anvendelse af en 5-punkts skala fra fraværende til svær). Serologisk remission blev defineret som CRP eller SAA til at være henholdsvis <15 mg/L og <10 mg/L.
Uge 56
Procentdel af deltagere med definerede karakterer i lægens globale vurderingsscore i uge 56
Tidsramme: Uge 56
Deltagerne blev vurderet baseret af lægen på Physician's Global Assessment målt på en 5-punkts skala for autoinflammatorisk sygdomsaktivitet som: 0 = Ingen/fraværende; 1 = Minimal; 2 = Mild; 3 = Moderat; 4 = Svær.
Uge 56
Procentdel af deltagere med definerede karakterer i lægevurdering af hudsygdom i uge 56
Tidsramme: Uge 56
Deltagerne blev vurderet af lægen for hudsygdomme (urticarial hududslæt) målt på en 5-punkts skala som: 0 = Ingen/fraværende; 1 = Minimal; 2 = Mild; 3 = Moderat; 4 = Svær.
Uge 56
Ændring fra baseline i koncentrationer af C--reaktivt protein (CRP) og serumamyloid A (SAA) i uge 56
Tidsramme: Baseline, uge ​​56
CRP og SAA blev brugt som inflammatoriske markører. Målniveaukoncentrationerne for CRP og SAA var henholdsvis ≤15 mg/L og ≤10 mg/L. Negativ ændring i koncentrationen af ​​inflammatoriske markører indikerede forbedring.
Baseline, uge ​​56
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 (start af studiebehandling) op til uge 56 (slut af undersøgelse)
Bivirkninger (AE'er) blev defineret som enhver ugunstig og utilsigtet diagnose, symptom, tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), syndrom eller sygdom, som enten opstår under undersøgelsen, har været fraværende ved baseline eller, hvis de er til stede ved baseline, ser ud til at forværres. . Alvorlige bivirkninger (SAE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterer i døden, er livstruende, kræver (eller forlænger) hospitalsindlæggelse, forårsager vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, resulterer i medfødte anomalier eller fødselsdefekter, eller er andre tilstande, som efterforskernes vurdering repræsenterer betydelige farer.
Dag 1 (start af studiebehandling) op til uge 56 (slut af undersøgelse)
Procentdel af deltagere, der modtager en samtidig vaccination under undersøgelsen
Tidsramme: Dag 1 (start af studiebehandling) til uge 56 (slut af undersøgelse)
Deltagerne modtog en af ​​de følgende inaktiverede vacciner i henhold til immuniseringsprogrammet: Corynebacterium diphtheria, Bordetella pertussis, Neisseria meningitidis, Clostridium tetani, Influenza type A, Influenza type B, Haemophilus influenza B, Streptococcus pneumoniae eller Hepatitis B blev bestemt.
Dag 1 (start af studiebehandling) til uge 56 (slut af undersøgelse)
Antal vaccinationstilfælde med beskyttende antistofniveauer efter immunisering med inaktiverede vacciner
Tidsramme: Dag -14 (forudgående vaccination), dag 0 (vaccination), dag 28, dag 57 (efter vaccination)
Deltagere, som modtog inaktiverede vacciner under undersøgelsen, blev vurderet for deres evne til at opnå beskyttende antistofniveauer mod vaccinen (antigenet) efter immunisering. Deltagernes vaccinationer blev ikke vurderet for respons, hvis antistoftiteren allerede var tilstrækkelig ved præ-dosis og opretholdt under undersøgelsen.
Dag -14 (forudgående vaccination), dag 0 (vaccination), dag 28, dag 57 (efter vaccination)
Antal deltagere med anti-canakinumab-antistoffer i uge 56
Tidsramme: Uge 56 (Uddannelsesslut)
Immunogenicitetsvurdering omfattede bestemmelse af anti-canakinumab (ACZ885) antistoffer i serumprøver ved brug af BIAcore-system, med påvisning baseret på overfladeplasmonresonansteknik.
Uge 56 (Uddannelsesslut)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. februar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. februar 2011

Først opslået (Skøn)

24. februar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. februar 2017

Sidst verificeret

1. februar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CACZ885D2307
  • 2009-016859-22

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiært koldt autoinflammatorisk syndrom

  • Novartis Pharmaceuticals
    Afsluttet
    Kliniske resultater og sikkerhed: En registerundersøgelse af Ilaris (Canakinumab) patienter (B-Confident)
    Kryopyrin-associerede periodiske syndromer (CAPS) | Familiær Cold Autoinflam Syn (FCAS) | Muckle-wells Syn (MWS) | Neonatal debut multisystem inflammationssygdom (NOMID)
    Schweiz, Forenede Stater, Tyskland, Norge, Østrig
  • Alport Syndrome Foundation
    Pulse Infoframe Inc
    Rekruttering
    ASF Alport Syndrome Registry
    Alport syndrom | Tynd kældermembransygdom | Arvelig nefritis
    Forenede Stater
  • Stefan Lujinschi
    Carol Davila University of Medicine and Pharmacy; Institutul Clinic Fundeni
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Albuminuri-sænkende effekt af Dapagliflozin, Spironolacton og deres kombination hos voksne patienter med Alport-syndrom (COMBINE-ALPORT) (COMBINE-ALPORT)
    Alport syndrom | Tynd kældermembransygdom | Alport nefropati
    Rumænien
  • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori,...
    Istituto Nazionale Tumori IRCCS - Fondazione G. Pascale; IRCCS Ospedale...
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Familial Adenomatous Poliposys Italian Network (Rete Italiana Poliposi Adenomatosa Familiare) (RIPAF)
    Kolorektal cancer | Turcot syndrom | Desmoid Tumor | Duodenalt adenom | Familiær adenomatøs polypose (FAP) | Desmoid-type fibromatose | Arveligt kolorektal kræftsyndrom | Gardners syndrom | Attenueret Familial Adenomatøs Polyposis (AFAP) | MUTYH-associeret polyposis (MAP) | Non-APC/MUTYH-associeret polyposis... og andre forhold
    Italien
  • Yale University
    National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Patogenetisk grundlag for aortopati og aortaklapsygdom (TAA)
    Aortaklapsygdom | Marfan syndrom | Bikuspidal aortaklap | Thorax aortaaneurisme | Thorax aortadissektion | Turners syndrom | Vaskulært Ehlers-Danlos syndrom | Familiær thorax aortaaneurisme og aortadissektion | PHACE syndrom | Aortopatier | Thorax aorta sygdom | Brækning af thorax aorta | Ascenderende aortasygdom | Descending... og andre forhold
    Forenede Stater
  • Novartis Pharmaceuticals
    Rekruttering
    Ilaris nis i Korea (REASSURE)
    Kryopyrin-associerede periodiske syndromer (CAPS) | Systemisk juvenil idiopatisk arthritis (sJIA) | Arvelige periodiske febersyndromer | Colchicine Resistance Familial Mediterranean Fever (CRFMF) | TNF -receptor tilknyttet periodisk syndrom (fælder) | Hyper-Igd-syndrom / mevalonatkinasemangel (HIDS...
    Sydkorea
  • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...
    Rekruttering
    Naturhistorisk undersøgelse af patienter med overskydende androgen
    Medfødt binyrehyperplasi (CAH) | Familial Male-Limited Precocious Puberty (FMPP)
    Forenede Stater
  • Columbia University
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
    Rekruttering
    North American Mitochondrial Disease Consortium Patient Registry and Biorepository (NAMDC) (NAMDC)
    Mitokondrielle sygdomme | Mitokondrielle lidelser | Mitokondrielle genetiske lidelser | Lidelse af mitokondrielle respiratoriske kædekomplekser | Deletion og duplikering af mitokondrielt DNA
    Forenede Stater, Canada
  • University of Pennsylvania
    University of South Florida; Duke University
    Rekruttering
    Vaskulitis Graviditetsregister (V-PREG)
    Vaskulitis | Wegeners granulomatose | Systemisk vaskulitis | Eosinofil granulomatose med polyangiitis (EGPA) | Churg-Strauss Syndrom (CSS) | Kryoglobulinemisk vaskulitis | Behcets sygdom | CNS vaskulitis | IgA vaskulitis | Granulomatose med polyangiitis (GPA) | Mikroskopisk polyangiitis (MPA) | Polyarteritis Nodosa... og andre forhold
    Forenede Stater
  • Peter Merkel
    National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Klinisk transkriptomi ved systemisk vaskulitis (CUTIS) (CUTIS)
    Vaskulitis | Eosinofil granulomatose med polyangiitis (EGPA) | Kryoglobulinemisk vaskulitis (CV) | Lægemiddelinduceret vaskulitis | IgA vaskulitis | Isoleret kutan vaskulitis | Granulomatose med polyangiitis (GPA) | Mikroskopisk polyangiitis (MPA) | Polyarteritis Nodosa (PAN) | Urticarial vaskulitis
    Forenede Stater, Canada

Kliniske forsøg med ACZ885

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner