Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Plasma Large-Volume Exchange RCT (PLEX-RCT)

16. april 2013 opdateret af: Dr William F Clark, London Health Sciences Centre

Plasma Large-Volume Exchange Randomized Controlled Trial (PLEX-RCT)

Trombotisk trombocytopeni purpura/hæmolytisk uremisk syndrom (TTP/HUS) er en sjælden, livstruende lidelse. TTP/HUS forårsager dannelse af flere blodpropper, som forhindrer blod i at nå hjernen og nyrerne. TTP/HUS påvirker 3-5 personer per million om året. Alle kan udvikle TTP/HUS, men det er mest almindeligt blandt 30-40-årige, og kvinder har dobbelt så stor risiko for at få sygdommen som mænd. TTP/HUS udvikler sig nogle gange som følge af medicinbrug, graviditet eller kræft; for størstedelen af ​​patienterne (80%) er årsagen til TTP/HUS dog ukendt. I 1991 opdagede forskere, at plasmaudveksling var bedre end plasmainfusion ved behandling af idiopatisk TTP/HUS. Under plasmaudskiftning fjernes patientens blodplasma og erstattes med sundt blodplasma. Uden plasmaudveksling er overlevelsesraten for TTP/HUS ekstremt lav, med færre end 5% af patienterne, der overlever. Behandling af TTP/HUS med plasmaudveksling forbedrede overlevelsesraten til 80 %. Selvom dette repræsenterer en dramatisk forbedring, søger forskere stadig efter metoder til at forbedre overlevelsen. Der er ikke sket større fremskridt i behandlingen af ​​TTP/HUS i de seneste 20 år. Nyere forskning tyder på, at højdosis plasmaudveksling kan forbedre overlevelsen af ​​TTP/HUS-patienter. Efterforskerne vil udføre et randomiseret kontrolleret forsøg for at teste, om behandling af TTP/HUS-patienter med højdosis versus standarddosis plasmaudveksling forbedrer behandlingsresponsen. Efterforskerne vil rekruttere 150 patienter med TTP/HUS fra 9 centre på tværs af Canada over tre år. Efterforskerne vil evaluere, om højdosis plasmaudskiftning forbedrer behandlingsresponsen, overlevelsen, og om det reducerer antallet og volumen af ​​plasmaudskiftningsprocedurer og varigheden af ​​hospitalsophold.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Baggrund: Trombotisk trombocytopeni purpura/hæmolytisk uremisk syndrom (TTP/HUS) er en sjælden blodsygdom med en høj dødelighed på >95 %, når den ikke behandles. I 1991 opdagede forskere, at behandling af TTP/HUS med plasmaudveksling vs. plasmainfusion forbedrede overlevelsesraten dramatisk, fra 60 % til 80 %. Den optimale plasmadosis til behandling af TTP/HUS er ukendt; nyere forskning tyder dog på, at højdosis plasmaudveksling kan forbedre overlevelsen hos patienter med TTP/HUS.

Hypotese: Behandling af TTP/HUS med højdosis versus standarddosis plasmaudveksling vil signifikant reducere det sammensatte resultat af 1) behandlingssvigt på dag 5 og/eller 2) manglende respons eller død efter 2 uger.

Metoder: Efterforskerne vil udføre et randomiseret, kontrolleret multicenterforsøg med parallelgruppe. Efterforskerne forventer at rekruttere 150 kvalificerede patienter med idiopatisk TTP/HUS fra 9 centre på tværs af Canada over 2,25 år. Patienterne vil blive randomiseret til at modtage højdosis plasmaudskiftning (125 ml/kg/dag op til 10 L/dag plasmavolumen) eller standarddosis plasmaudskiftning (50-75 ml/kg/dag; ca. 1-1,5 plasmavolumen) . Det primære sammensatte resultat inkluderer behandlingssvigt på dag 5 eller manglende respons eller død af enhver årsag efter 2 uger. Sekundære udfald omfatter de individuelle komponenter af det primære resultat, manglende respons eller død af enhver årsag i måned 1 og måned 6, dage til remission, varighed af hospitalsophold, antal og volumen af ​​plasmaudskiftningsbehandlinger og omkostningsminimering.

Forskningsteam: Vores multicenterteam er en del af Canadian Apheresis Group, som blev etableret i 1980 og i øjeblikket opererer i 30 centre over hele Canada. Samlet behandler Canadian Apheresis Group 150 TTP/HUS-patienter hvert år. Vores team omfatter erfarne hæmatologer, nefrologer, epidemiologer og en biostatistiker. Efterforskerne har med succes samarbejdet om adskillige projekter og har en fremragende publikationsrekord (>50 publikationer på tværs af mere end 15 tidsskrifter, herunder New England Journal of Medicine).

Tidslinje og budget: Fordi TTP/HUS er en relativt sjælden lidelse (en forældreløs sygdom), vil efterforskerne rekruttere patienter over 2,25 år fra hele Canada for at opnå en tilstrækkelig stor stikprøvestørrelse. En omkostningsminimeringsundersøgelse vil blive udført i samarbejde med RCT for at give indsigt i potentielle omkostninger.

Fremtidige retningslinjer: Hvis efterforskerne kan påvise, at højdosis plasmaudveksling væsentligt forbedrer det primære resultat, vil efterforskerne fortsætte et multinationalt samarbejde med amerikanske, kinesiske og europæiske centre for at undersøge andre vigtige resultater, herunder optimal dosering, omkostningseffektivitet og overlevelse .

Implikationer: Denne undersøgelse har potentialet til at blive det første store fremskridt inden for behandling af TTP/HUS i tyve år.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • Central Facility

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder > 18 år
  2. Første præsentation af TTP/HUS

  3. Opfyld alle følgende diagnostiske kriterier:

    • Blodpladeantal < 150 x 109 /L
    • Mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi (blodfilm med fragmentering af røde blodlegemer)
    • LDH > 1,25 X de øvre grænser for normalen
    • Ingen alternativ diagnose

Ekskluderingskriterier:

  1. Sekundær TTP/HUS
  2. Tilbagefaldende TTP/HUS
  3. Overfølsomhed over for blodprodukt
  4. Patienten har modtaget 2 eller flere plasmaudskiftningsbehandlinger siden symptom startede i løbet af den sidste 1 uge
  5. Modtaget medicin, herunder cyclosporin, cyclophosphamid, rituximab til behandling af TTP/HUS
  6. Andre årsager til trombocytopeni end TTP/HUS

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
ACTIVE_COMPARATOR: Standarddosis plasmaudskiftning
50-75 ml/kg/dag
Procedure: Plasma udveksling
Plasmaudveksling er en blodrensningsteknik, der fjerner plasma fra blodet og erstatter det med donorplasma.
EKSPERIMENTEL: Højdosis plasmaudveksling
125 ml/kg/dag op til 10 L/dag
Procedure: Plasma udveksling
Plasmaudveksling er en blodrensningsteknik, der fjerner plasma fra blodet og erstatter det med donorplasma.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
behandlingssvigt på dag 5 og/eller 2) manglende respons eller død efter 2 uger
Tidsramme: baseline til to uger
LDH >1,25 x den øvre normalgrænse på dag 5 og <50 % fald fra startværdien, eller initialt blodpladetal <50 x 109/L med <100 % stigning på dag 5, eller initialt blodpladetal 50-99 x 109/ L med <50 % stigning på dag 5, eller initialt blodpladetal 100-150 x 109/L med dag 5 <150x 109/L, eller LDH >1,25 x den øvre grænse for normal efter 2 uger, eller trombocyttal <150 x 109/L efter 2 uger, eller vedvarende eller nye neurologiske symptomer efter 2 uger
baseline til to uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: 1 måned; 6 måneder,
dødelighed af alle årsager 1 måned og 6 måneder efter behandlingsstart
1 måned; 6 måneder,

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
London Health Sciences Centre

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2012

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2014

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. september 2011

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. september 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. april 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. april 2013

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 259509

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger