Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Plasma-utvekslings-RCT med stort volum (PLEX-RCT)

16. april 2013 oppdatert av: Dr William F Clark, London Health Sciences Centre

Plasma Large-Volume Exchange Randomized Controlled Trial (PLEX-RCT)

Trombotisk trombocytopeni purpura / hemolytisk uremisk syndrom (TTP/HUS) er en sjelden, livstruende lidelse. TTP/HUS fører til at flere blodpropper dannes, noe som hindrer blod i å nå hjernen og nyrene. TTP/HUS påvirker 3-5 personer per million per år. Alle kan utvikle TTP/HUS, men det er mest vanlig blant 30-40 åringer, og kvinner har dobbelt så stor sannsynlighet som menn for å få tilstanden. TTP/HUS utvikler seg noen ganger som et resultat av medisinbruk, graviditet eller kreft; For flertallet av pasientene (80 %) er imidlertid årsaken til TTP/HUS ukjent. I 1991 oppdaget forskere at plasmautveksling var overlegen plasmainfusjon ved behandling av idiopatisk TTP/HUS. Under plasmautveksling fjernes pasientens blodplasma og erstattes med friskt blodplasma. Uten plasmautveksling er overlevelsesraten for TTP/HUS ekstremt lav, med færre enn 5 % av pasientene som overlever. Behandling av TTP/HUS med plasmautveksling forbedret overlevelsesraten til 80 %. Selv om dette representerer en dramatisk forbedring, søker forskere fortsatt etter metoder for å forbedre overlevelsen. Ingen store fremskritt i behandling av TTP/HUS har skjedd de siste 20 årene. Nyere forskning tyder på at høydose plasmautveksling kan forbedre overlevelsen til TTP/HUS-pasienter. Etterforskerne vil gjennomføre en randomisert kontrollert studie for å teste om behandling av TTP/HUS-pasienter med høydose versus standarddose plasmautveksling forbedrer behandlingsresponsen. Etterforskerne vil rekruttere 150 pasienter med TTP/HUS fra 9 sentre over hele Canada over tre år. Etterforskerne vil evaluere om høydoseplasmautveksling forbedrer behandlingsresponsen, overlevelsen og om det reduserer antall og volumet av plasmautvekslingsprosedyrer og varigheten av sykehusoppholdet.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Bakgrunn: Trombotisk trombocytopeni purpura / hemolytisk uremisk syndrom (TTP/HUS) er en sjelden blodsykdom med en høy dødelighet på >95 % når den ikke behandles. I 1991 oppdaget forskere at behandling av TTP/HUS med plasmautveksling vs. plasmainfusjon forbedret overlevelsesraten dramatisk, fra 60 % til 80 %. Den optimale plasmadosen for behandling av TTP/HUS er ukjent; nyere forskning tyder imidlertid på at høydose plasmautveksling kan forbedre overlevelsen hos pasienter med TTP/HUS.

Hypotese: Behandling av TTP/HUS med høydose versus standarddose plasmautveksling vil signifikant redusere det sammensatte resultatet av 1) behandlingssvikt på dag 5 og/eller 2) manglende respons eller død etter 2 uker.

Metoder: Utforskerne vil gjennomføre en randomisert kontrollert multisenterstudie med parallellgruppe. Etterforskerne forventer å rekruttere 150 kvalifiserte pasienter med idiopatisk TTP/HUS fra 9 sentre over hele Canada over 2,25 år. Pasienter vil bli randomisert til å motta høydoseplasmautveksling (125 ml/kg/dag opp til 10 L/dag plasmavolum) eller standarddoseplasmautveksling (50-75 ml/kg/dag; ca. 1-1,5 plasmavolum) . Det primære sammensatte resultatet inkluderer behandlingssvikt på dag 5 eller manglende respons eller død uansett årsak etter 2 uker. Sekundære utfall inkluderer de individuelle komponentene av primærutfallet, manglende respons eller død av enhver årsak ved måned 1 og måned 6, dager til remisjon, varighet av sykehusopphold, antall og volum av plasmautvekslingsbehandlinger og kostnadsminimering.

Forskningsteam: Vårt multisenterteam er en del av Canadian Apheresis Group, som ble etablert i 1980 og for tiden opererer i 30 sentre over hele Canada. Til sammen behandler Canadian Apheresis Group 150 TTP/HUS-pasienter hvert år. Vårt team inkluderer erfarne hematologer, nefrologer, epidemiologer og en biostatistiker. Etterforskerne har samarbeidet med suksess om flere prosjekter og har en utmerket publikasjonsrekord (>50 publikasjoner fordelt på mer enn 15 tidsskrifter inkludert New England Journal of Medicine).

Tidslinje og budsjett: Fordi TTP/HUS er en relativt sjelden lidelse (en foreldreløs sykdom), vil etterforskerne rekruttere pasienter over 2,25 år fra hele Canada for å oppnå en tilstrekkelig stor prøvestørrelse. En kostnadsminimeringsstudie vil bli utført i samarbeid med RCT for å gi innsikt i potensielle kostnadskostnader.

Fremtidige retningslinjer: Hvis etterforskerne kan demonstrere at høydose plasmautveksling betydelig forbedrer det primære resultatet, vil etterforskerne arbeide for et multinasjonalt samarbeid med amerikanske, kinesiske og europeiske sentre for å undersøke andre viktige utfall inkludert optimal dosering, kostnadseffektivitet og overlevelse .

Implikasjoner: Denne studien har potensial til å bli det første store fremskrittet innen behandling av TTP/HUS på tjue år.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • Central Facility

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder > 18 år
  2. Første presentasjon av TTP/HUS

  3. Oppfyll alle følgende diagnostiske kriterier:

    • Blodplateantall < 150 x 109 /L
    • Mikroangiopatisk hemolytisk anemi (blodfilm med fragmentering av røde blodlegemer)
    • LDH > 1,25 X de øvre grensene for normalen
    • Ingen alternativ diagnose

Ekskluderingskriterier:

  1. Sekundær TTP/HUS
  2. Tilbakefallende TTP/HUS
  3. Overfølsomhet overfor blodprodukt
  4. Pasienten har mottatt 2 eller flere plasmautvekslingsbehandlinger siden symptom startet i løpet av den siste 1 uken
  5. Fikk medisiner, inkludert ciklosporin, cyklofosfamid, rituximab for behandling av TTP/HUS
  6. Andre årsaker til trombocytopeni enn TTP/HUS

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
ACTIVE_COMPARATOR: Standarddose plasmautveksling
50-75 ml/kg/dag
Fremgangsmåte: Plasmautveksling
Plasmautveksling er en blodrenseteknikk som fjerner plasma fra blodet og erstatter det med donorplasma.
EKSPERIMENTELL: Høydose plasmautveksling
125 ml/kg/dag opp til 10 L/dag
Fremgangsmåte: Plasmautveksling
Plasmautveksling er en blodrenseteknikk som fjerner plasma fra blodet og erstatter det med donorplasma.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
behandlingssvikt på dag 5 og/eller 2) manglende respons eller død etter 2 uker
Tidsramme: baseline til to uker
LDH >1,25 x øvre normalgrense på dag 5 og <50 % reduksjon fra startverdi, eller initialt antall blodplater <50 x 109/L med <100 % økning på dag 5, eller initialt antall blodplater 50-99 x 109/ L med <50 % økning på dag 5, eller initialt antall blodplater 100-150 x 109/l med dag 5 <150 x 109/L, eller LDH >1,25 x øvre normalgrense ved 2 uker, eller blodplateantall <150 x 109/L etter 2 uker, eller vedvarende eller nye nevrologiske symptomer etter 2 uker
baseline til to uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: 1 måned; 6 måneder,
dødelighet av alle årsaker 1 måned og 6 måneder etter behandlingsstart
1 måned; 6 måneder,

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
London Health Sciences Centre

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. april 2012

Primær fullføring (FORVENTES)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2014

Studiet fullført (FORVENTES)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mars 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
9. september 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. september 2011

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
13. september 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
17. april 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. april 2013

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. april 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 259509

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger