Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Plasma Large-Volume Exchange RCT (PLEX-RCT)

16. april 2013 opdateret af: Dr William F Clark, London Health Sciences Centre

Plasma Large-Volume Exchange Randomized Controlled Trial (PLEX-RCT)

Trombotisk trombocytopeni purpura/hæmolytisk uremisk syndrom (TTP/HUS) er en sjælden, livstruende lidelse. TTP/HUS forårsager dannelse af flere blodpropper, som forhindrer blod i at nå hjernen og nyrerne. TTP/HUS påvirker 3-5 personer per million om året. Alle kan udvikle TTP/HUS, men det er mest almindeligt blandt 30-40-årige, og kvinder har dobbelt så stor risiko for at få sygdommen som mænd. TTP/HUS udvikler sig nogle gange som følge af medicinbrug, graviditet eller kræft; for størstedelen af ​​patienterne (80%) er årsagen til TTP/HUS dog ukendt. I 1991 opdagede forskere, at plasmaudveksling var bedre end plasmainfusion ved behandling af idiopatisk TTP/HUS. Under plasmaudskiftning fjernes patientens blodplasma og erstattes med sundt blodplasma. Uden plasmaudveksling er overlevelsesraten for TTP/HUS ekstremt lav, med færre end 5% af patienterne, der overlever. Behandling af TTP/HUS med plasmaudveksling forbedrede overlevelsesraten til 80 %. Selvom dette repræsenterer en dramatisk forbedring, søger forskere stadig efter metoder til at forbedre overlevelsen. Der er ikke sket større fremskridt i behandlingen af ​​TTP/HUS i de seneste 20 år. Nyere forskning tyder på, at højdosis plasmaudveksling kan forbedre overlevelsen af ​​TTP/HUS-patienter. Efterforskerne vil udføre et randomiseret kontrolleret forsøg for at teste, om behandling af TTP/HUS-patienter med højdosis versus standarddosis plasmaudveksling forbedrer behandlingsresponsen. Efterforskerne vil rekruttere 150 patienter med TTP/HUS fra 9 centre på tværs af Canada over tre år. Efterforskerne vil evaluere, om højdosis plasmaudskiftning forbedrer behandlingsresponsen, overlevelsen, og om det reducerer antallet og volumen af ​​plasmaudskiftningsprocedurer og varigheden af ​​hospitalsophold.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Baggrund: Trombotisk trombocytopeni purpura/hæmolytisk uremisk syndrom (TTP/HUS) er en sjælden blodsygdom med en høj dødelighed på >95 %, når den ikke behandles. I 1991 opdagede forskere, at behandling af TTP/HUS med plasmaudveksling vs. plasmainfusion forbedrede overlevelsesraten dramatisk, fra 60 % til 80 %. Den optimale plasmadosis til behandling af TTP/HUS er ukendt; nyere forskning tyder dog på, at højdosis plasmaudveksling kan forbedre overlevelsen hos patienter med TTP/HUS.

Hypotese: Behandling af TTP/HUS med højdosis versus standarddosis plasmaudveksling vil signifikant reducere det sammensatte resultat af 1) behandlingssvigt på dag 5 og/eller 2) manglende respons eller død efter 2 uger.

Metoder: Efterforskerne vil udføre et randomiseret, kontrolleret multicenterforsøg med parallelgruppe. Efterforskerne forventer at rekruttere 150 kvalificerede patienter med idiopatisk TTP/HUS fra 9 centre på tværs af Canada over 2,25 år. Patienterne vil blive randomiseret til at modtage højdosis plasmaudskiftning (125 ml/kg/dag op til 10 L/dag plasmavolumen) eller standarddosis plasmaudskiftning (50-75 ml/kg/dag; ca. 1-1,5 plasmavolumen) . Det primære sammensatte resultat inkluderer behandlingssvigt på dag 5 eller manglende respons eller død af enhver årsag efter 2 uger. Sekundære udfald omfatter de individuelle komponenter af det primære resultat, manglende respons eller død af enhver årsag i måned 1 og måned 6, dage til remission, varighed af hospitalsophold, antal og volumen af ​​plasmaudskiftningsbehandlinger og omkostningsminimering.

Forskningsteam: Vores multicenterteam er en del af Canadian Apheresis Group, som blev etableret i 1980 og i øjeblikket opererer i 30 centre over hele Canada. Samlet behandler Canadian Apheresis Group 150 TTP/HUS-patienter hvert år. Vores team omfatter erfarne hæmatologer, nefrologer, epidemiologer og en biostatistiker. Efterforskerne har med succes samarbejdet om adskillige projekter og har en fremragende publikationsrekord (>50 publikationer på tværs af mere end 15 tidsskrifter, herunder New England Journal of Medicine).

Tidslinje og budget: Fordi TTP/HUS er en relativt sjælden lidelse (en forældreløs sygdom), vil efterforskerne rekruttere patienter over 2,25 år fra hele Canada for at opnå en tilstrækkelig stor stikprøvestørrelse. En omkostningsminimeringsundersøgelse vil blive udført i samarbejde med RCT for at give indsigt i potentielle omkostninger.

Fremtidige retningslinjer: Hvis efterforskerne kan påvise, at højdosis plasmaudveksling væsentligt forbedrer det primære resultat, vil efterforskerne fortsætte et multinationalt samarbejde med amerikanske, kinesiske og europæiske centre for at undersøge andre vigtige resultater, herunder optimal dosering, omkostningseffektivitet og overlevelse .

Implikationer: Denne undersøgelse har potentialet til at blive det første store fremskridt inden for behandling af TTP/HUS i tyve år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • Central Facility

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder > 18 år
  2. Første præsentation af TTP/HUS

  3. Opfyld alle følgende diagnostiske kriterier:

    • Blodpladeantal < 150 x 109 /L
    • Mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi (blodfilm med fragmentering af røde blodlegemer)
    • LDH > 1,25 X de øvre grænser for normalen
    • Ingen alternativ diagnose

Ekskluderingskriterier:

  1. Sekundær TTP/HUS
  2. Tilbagefaldende TTP/HUS
  3. Overfølsomhed over for blodprodukt
  4. Patienten har modtaget 2 eller flere plasmaudskiftningsbehandlinger siden symptom startede i løbet af den sidste 1 uge
  5. Modtaget medicin, herunder cyclosporin, cyclophosphamid, rituximab til behandling af TTP/HUS
  6. Andre årsager til trombocytopeni end TTP/HUS

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Standarddosis plasmaudskiftning
50-75 ml/kg/dag
Procedure: Plasma udveksling
Plasmaudveksling er en blodrensningsteknik, der fjerner plasma fra blodet og erstatter det med donorplasma.
EKSPERIMENTEL: Højdosis plasmaudveksling
125 ml/kg/dag op til 10 L/dag
Procedure: Plasma udveksling
Plasmaudveksling er en blodrensningsteknik, der fjerner plasma fra blodet og erstatter det med donorplasma.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
behandlingssvigt på dag 5 og/eller 2) manglende respons eller død efter 2 uger
Tidsramme: baseline til to uger
LDH >1,25 x den øvre normalgrænse på dag 5 og <50 % fald fra startværdien, eller initialt blodpladetal <50 x 109/L med <100 % stigning på dag 5, eller initialt blodpladetal 50-99 x 109/ L med <50 % stigning på dag 5, eller initialt blodpladetal 100-150 x 109/L med dag 5 <150x 109/L, eller LDH >1,25 x den øvre grænse for normal efter 2 uger, eller trombocyttal <150 x 109/L efter 2 uger, eller vedvarende eller nye neurologiske symptomer efter 2 uger
baseline til to uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: 1 måned; 6 måneder,
dødelighed af alle årsager 1 måned og 6 måneder efter behandlingsstart
1 måned; 6 måneder,

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

London Health Sciences Centre

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2012

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. december 2014

Studieafslutning (FORVENTET)

1. marts 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. september 2011

Først opslået (SKØN)

13. september 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

17. april 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. april 2013

Sidst verificeret

1. april 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 259509

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Purpura, trombotisk trombocytopenisk

Kliniske forsøg med Plasma udveksling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner