Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af modificeret rekombinant faktor VIII (OBI-1) hos forsøgspersoner med medfødt hæmofili A

17. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Effekt og sikkerhed af B-domæne slettet rekombinant porcin faktor VIII (OBI-1) i behandlingen af ​​patienter med medfødt hæmofili A med faktor VIII-hæmmere

Denne undersøgelse skal teste, om undersøgelseslægemidlet (OBI-1) er sikkert og effektivt til behandling af alvorlige blødningsepisoder hos mennesker med medfødt hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
  • Sydafrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informeret samtykke/samtykke fra deltager og/eller deltagers forælder eller juridiske repræsentant.
  • Deltagere med medfødt hæmofili A med human faktor VIII-hæmmer ≤30 BU vurderet inden for 90 dage før studiestart.
  • Har tidligere eller i øjeblikket udvist suboptimal hæmostatisk respons på bypassmidler til behandling af blødningsepisoder; suboptimal respons bestemmes af investigator, men inkluderer minimalt ingen eller minimal tegn på respons efter mindst to doser bypass-midler, enten for den aktuelle eller en historisk blødningsepisode.
  • Har en anti-OBI-1-titer ≤ 10 BU
  • Har en alvorlig eller livstruende blødningsepisode; eller kræver en kirurgisk procedure, der kan føre til en alvorlig blødningsepisode, hvis den ikke kontrolleres godt.
  • Er villig og i stand til at følge alle instruktioner og deltage i alle studiebesøg.

  • Har ingen anden signifikant hæmostatisk abnormitet og:

    • Blodplader ≥100.000/mm-kuberet
    • Protrombintid < 15 sekunder
    • INR < 1,3
  • Deltagere, der tager antitrombotika (såsom clopidogrel, heparin eller heparinanalog), kan inkluderes, forudsat at der er gået tre halveringstider af midlet siden sidste dosis af midlet.

Ekskluderingskriterier:

  • Hæmodynamisk ustabil efter blodtransfusion, væskegenoplivning og farmakologisk eller volumenerstatningspressorterapi. Denne hæmodynamiske ustabilitet er karakteriseret ved symptomatisk hypotension, der resulterer i vital organdysfunktion, såsom hjerteiskæmi, oliguri (urinvolumen <0,5 ml/kg i de foregående seks timer), centralnervesystemets hypoperfusion manifesteret ved mental statusændring såsom forvirring (medmindre hovedet skade eller intrakraniel blødning er til stede), pulmonal kompromittering og/eller acidose (manifisteret ved pH og laktatniveauer).
  • Blødningsepisoden vurderes til at forsvinde af sig selv, hvis den ikke behandles.
  • Brug af hæmofilimedicin: rekombinant faktor VIIa inden for 3 timer før OBI-1 administration eller aktiveret prothrombin kompleks koncentrat (aPCC) behandling inden for 6 timer før OBI-1 administration
  • Tidligere blødningsforstyrrelse i anamnesen end medfødt hæmofili A
  • Kendt stor følsomhed (anafylaktoide reaktioner) over for svine- eller hamsterprodukter. Eksempler omfatter terapeutika af svineoprindelse (f.eks. tidligere markedsført porcin faktor VIII, Hyate-C®) og rekombinante terapeutika fremstillet ud fra hamsterceller (f.eks. Humira®, Advate® og Enbrel®).
  • Modtog enhver anden undersøgelsesbehandling inden for 30 dage efter den første OBI-1-behandling.
  • Forventet behov for behandling eller udstyr under undersøgelsen, der kan forstyrre evalueringen af ​​sikkerheden eller effektiviteten af ​​OBI-1, eller hvis sikkerhed eller virkning kan blive påvirket af OBI-1.
  • Planlægger at blive far til et barn under studiet
  • Har unormale baseline-fund, enhver anden medicinsk tilstand eller laboratoriefund, der efter investigatorens mening kan bringe deltagerens sikkerhed i fare eller mindske chancen for at opnå tilfredsstillende data, der er nødvendige for at nå målene for undersøgelsen.
  • Manglende evne eller vilje til at overholde undersøgelsesdesignet, protokolkravene eller opfølgningsprocedurerne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: OBI-1
Biologisk: OBI-1
intravenøs infusion, op til hver 2.-3. time i de første 24 timers behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af alvorlige blødningsepisoder, der reagerer på OBI-1
Tidsramme: 24 timer efter behandlingsstart
Denne undersøgelse blev afsluttet tidligt og indskrev kun én deltager. På grund af bekymring for, at deltageren risikerer at blive genidentificeret, offentliggøres undersøgelsesresultaterne ikke. Beslutningen om at afslutte denne undersøgelse var ikke relateret til nogen bekymring for sikkerhed og/eller virkning af OBI-1 i indikationen beskrevet i OBI-1-302-studiet (medfødt hæmofili A).
24 timer efter behandlingsstart

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Samlet andel af alvorlige blødningsepisoder kontrolleret med succes med OBI-1-terapi, som vurderet af efterforskeren.
Tidsramme: Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Andel af blødningsepisoder, der reagerer på OBI-1-terapi på angivne vurderingstidspunkter efter påbegyndelse af terapi, som vurderet af investigator
Tidsramme: Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Hyppighed af infusioner af OBI-1 er nødvendig for at kontrollere kvalificerede blødningsepisoder.
Tidsramme: Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Samlet dosis af OBI-1 kræves for at kontrollere kvalificerede blødningsepisoder.
Tidsramme: Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Samlet antal infusioner af OBI-1, der kræves for at kontrollere kvalificerede blødningsepisoder.
Tidsramme: Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Korrelation mellem respons på OBI-1-terapi på specificerede tidspunkter og eventuel kontrol af alvorlige blødningsepisoder.
Tidsramme: Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Korrelation mellem anti-OBI-1-antistoftiterne før infusion, den samlede dosis af OBI-1, resultatet efter 24 timer og den eventuelle kontrol af blødningsepisoden.
Tidsramme: Ramme: Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Ramme: Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Korrelation mellem anti-OBI-1-antistoftitre før infusion og gendannelse af OBI-1.
Tidsramme: Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Restitutions- og eliminationshastighedsparametre for OBI-1 hos forsøgspersoner med inhibitorer behandlet med OBI-1-terapi.
Tidsramme: Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Effektvurdering af OBI-1 hos deltagere med anti-human faktor VIII-titre >30 Bethesda-enheder (BU)
Tidsramme: Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Anti-human faktor VIII-antistoftiter.
Tidsramme: Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Anti-OBI-1 antistoftiter.
Tidsramme: Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Anti-værtscelleprotein Baby Hamster Nyre (BHK) Antistoftiter.
Tidsramme: Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis
Gennem 90 dage ± 7 dage efter den endelige OBI-1 dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Baxalta now part of Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. oktober 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
29. juli 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. september 2011

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. september 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. april 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • OBI-1-302

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger