Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label undersøgelse af GSK2402968 i forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi

21. marts 2017 opdateret af: GlaxoSmithKline

En åben udvidelsesundersøgelse af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af GSK2402968 hos personer med Duchenne muskeldystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at udforske langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af GSK2402968 hos DMD-personer, som tidligere har deltaget i enten DMD114117 eller DMD114044.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
233

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1125ABD
        • GSK Investigational Site
  • Australien
    • New South Wales
      • WEstmead, New South Wales, Australien, 2145
        • GSK Investigational Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • GSK Investigational Site
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • GSK Investigational Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • GSK Investigational Site
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21941-490
        • GSK Investigational Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 80250-060
        • GSK Investigational Site
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • GSK Investigational Site
    • São Paulo
      • Ribeirao Preto, São Paulo, Brasilien, 14048-900
        • GSK Investigational Site
      • Santo Andre, São Paulo, Brasilien, 09060-650
        • GSK Investigational Site
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • GSK Investigational Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • GSK Investigational Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • GSK Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • GSK Investigational Site
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330074
        • GSK Investigational Site
    • Región De La Araucania
      • Temuco, Región De La Araucania, Chile
        • GSK Investigational Site
    • Región Metro De Santiago
      • Santiago, Región Metro De Santiago, Chile, 7500539
        • GSK Investigational Site
  • Danmark
      • Koebenhavn Oe, Danmark, 2100
        • GSK Investigational Site
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125412
        • GSK Investigational Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • GSK Investigational Site
      • Newcastle-upon-Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • GSK Investigational Site
  • Frankrig
      • Bordeaux cedex, Frankrig, 33076
        • GSK Investigational Site
      • Lille cedex, Frankrig, 59037
        • GSK Investigational Site
      • Marseille cedex 5, Frankrig, 13385
        • GSK Investigational Site
      • Montpellier cedex 5, Frankrig, 34295
        • GSK Investigational Site
      • Nantes cedex 01, Frankrig, 44093
        • GSK Investigational Site
      • Paris, Frankrig, 75013
        • GSK Investigational Site
      • Paris cedex 15, Frankrig, 75743
        • GSK Investigational Site
      • Pau cedex, Frankrig, 64046
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse cedex 9, Frankrig, 31059
        • GSK Investigational Site
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • GSK Investigational Site
      • Nijmegen, Holland, 6525 GC
        • GSK Investigational Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • GSK Investigational Site
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Ferrara, Emilia-Romagna, Italien, 44100
        • GSK Investigational Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • GSK Investigational Site
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • GSK Investigational Site
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98125
        • GSK Investigational Site
  • Japan
      • Hyogo, Japan, 650-0017
        • GSK Investigational Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • GSK Investigational Site
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • GSK Investigational Site
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • GSK Investigational Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • GSK Investigational Site
  • Norge
      • Oslo, Norge, 0027
        • GSK Investigational Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • GSK Investigational Site
  • Spanien
      • Esplugues de Llobregat. Barcelona, Spanien, 08950
        • GSK Investigational Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • GSK Investigational Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • GSK Investigational Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80708
        • GSK Investigational Site
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 613 00
        • GSK Investigational Site
      • Praha 5, Tjekkiet
        • GSK Investigational Site
  • Tyskland
    • Baden-Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 79106
        • GSK Investigational Site
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Tyskland, 80337
        • GSK Investigational Site
    • Niedersachsen
      • Goettingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 45122
        • GSK Investigational Site
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
        • GSK Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1095
        • GSK Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tidligere deltagelse i enten DMD114117 eller DMD114044
  • Fortsat brug af glukokortikoider
  • Villig og i stand til at overholde alle protokolkrav
  • Kan give informeret samtykke
  • Franskfag: Kun berettiget til optagelse, hvis den enten er tilknyttet eller modtager af en social sikringskategori.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har oplevet en alvorlig uønsket hændelse, eller som opfyldte sikkerhedsstopkriterier, der forbliver uafklarede fra DMD114117 eller DMD114044, som efter investigatorens opfattelse kunne have været tilskrevet undersøgelsesmedicin og er i gang,
  • Brug af antikoagulantia, antitrombotika eller trombocythæmmende midler, tidligere behandling med forsøgsmedicin, undtagen GSK2402968, inden for 1 måned efter den første administration af undersøgelsesmedicin,
  • Aktuel eller forventet deltagelse i eventuelle kliniske undersøgelser,
  • Anamnese med betydelig medicinsk lidelse, som kan forvirre fortolkningen af ​​enten effekt- eller sikkerhedsdata, f.eks. nuværende historie med nyre- eller leversygdom/svækkelse, historie med inflammatorisk sygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Kontinuerlig dosering
GSK2402968 6mg/kg/uge
Medicin: GSK2402968
6mg/kg/uge
EKSPERIMENTEL: Intermitterende dosering
GSK2402968 6mg/kg/uge
Medicin: GSK2402968
6mg/kg/uge
NO_INTERVENTION: Naturhistorisk observation
Formålet med denne arm vil være at udforske DMD sygdomsprogression i et naturalistisk miljø, når aktiv behandling er ophørt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Forskelle mellem 6MWD ved baseline og uge 104
Tidsramme: 104 uger
104 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Tidsindstillede funktionstest
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Muskelstyrke
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Nordstjerne ambulerende vurderingsresultater
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Kreatinkinase Serumkoncentrationer
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Lungefunktion
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Pædiatrisk livskvalitet Neuromuskulært modul
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Kliniker Global Impression of Improvement
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Health Utilities Index
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Hyppighed af utilsigtede fald under 6 minutters gangafstandstest
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Vurdering af funktionelle resultater
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Tid til store sygdomsmilepæle
Tidsramme: 104 uger
104 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
GlaxoSmithKline

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2011

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. november 2011

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. november 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. marts 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 114349

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger