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Studio in aperto di GSK2402968 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne

21 marzo 2017 aggiornato da: GlaxoSmithKline

Uno studio di estensione in aperto sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine di GSK2402968 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne

Lo scopo di questo studio è esplorare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di GSK2402968 in soggetti DMD che hanno precedentemente partecipato a DMD114117 o DMD114044.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
233

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1125ABD
        • GSK Investigational Site
  • Australia
    • New South Wales
      • WEstmead, New South Wales, Australia, 2145
        • GSK Investigational Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • GSK Investigational Site
  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • GSK Investigational Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • GSK Investigational Site
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 21941-490
        • GSK Investigational Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile, 80250-060
        • GSK Investigational Site
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90035-903
        • GSK Investigational Site
    • São Paulo
      • Ribeirao Preto, São Paulo, Brasile, 14048-900
        • GSK Investigational Site
      • Santo Andre, São Paulo, Brasile, 09060-650
        • GSK Investigational Site
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasile, 05403-000
        • GSK Investigational Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • GSK Investigational Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • GSK Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • GSK Investigational Site
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330074
        • GSK Investigational Site
    • Región De La Araucania
      • Temuco, Región De La Araucania, Chile
        • GSK Investigational Site
    • Región Metro De Santiago
      • Santiago, Región Metro De Santiago, Chile, 7500539
        • GSK Investigational Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 110-744
        • GSK Investigational Site
  • Danimarca
      • Koebenhavn Oe, Danimarca, 2100
        • GSK Investigational Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125412
        • GSK Investigational Site
  • Francia
      • Bordeaux cedex, Francia, 33076
        • GSK Investigational Site
      • Lille cedex, Francia, 59037
        • GSK Investigational Site
      • Marseille cedex 5, Francia, 13385
        • GSK Investigational Site
      • Montpellier cedex 5, Francia, 34295
        • GSK Investigational Site
      • Nantes cedex 01, Francia, 44093
        • GSK Investigational Site
      • Paris, Francia, 75013
        • GSK Investigational Site
      • Paris cedex 15, Francia, 75743
        • GSK Investigational Site
      • Pau cedex, Francia, 64046
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse cedex 9, Francia, 31059
        • GSK Investigational Site
  • Germania
    • Baden-Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Germania, 79106
        • GSK Investigational Site
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Germania, 80337
        • GSK Investigational Site
    • Niedersachsen
      • Goettingen, Niedersachsen, Germania, 37075
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Germania, 45122
        • GSK Investigational Site
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Germania, 24105
        • GSK Investigational Site
  • Giappone
      • Hyogo, Giappone, 650-0017
        • GSK Investigational Site
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • GSK Investigational Site
      • Saitama, Giappone, 349-0196
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Giappone, 187-8551
        • GSK Investigational Site
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91240
        • GSK Investigational Site
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Ferrara, Emilia-Romagna, Italia, 44100
        • GSK Investigational Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00165
        • GSK Investigational Site
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • GSK Investigational Site
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98125
        • GSK Investigational Site
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0027
        • GSK Investigational Site
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • GSK Investigational Site
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GC
        • GSK Investigational Site
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • GSK Investigational Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • GSK Investigational Site
      • Newcastle-upon-Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • GSK Investigational Site
  • Repubblica Ceca
      • Brno, Repubblica Ceca, 613 00
        • GSK Investigational Site
      • Praha 5, Repubblica Ceca
        • GSK Investigational Site
  • Spagna
      • Esplugues de Llobregat. Barcelona, Spagna, 08950
        • GSK Investigational Site
      • Madrid, Spagna, 28046
        • GSK Investigational Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • GSK Investigational Site
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • GSK Investigational Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80708
        • GSK Investigational Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1095
        • GSK Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Precedente partecipazione a DMD114117 o DMD114044
  • Uso continuato di glucocorticoidi
  • Disposto e in grado di rispettare tutti i requisiti del protocollo
  • In grado di dare il consenso informato
  • Soggetti francesi: Idonei all'inserimento solo se iscritti o beneficiari di una categoria previdenziale.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto ha sperimentato un evento avverso grave o che ha soddisfatto i criteri di interruzione di sicurezza che rimangono irrisolti da DMD114117 o DMD114044, che a parere dello sperimentatore potrebbe essere attribuibile al farmaco in studio ed è in corso,
  • Uso di anticoagulanti, antitrombotici o agenti antipiastrinici, precedente trattamento con farmaci sperimentali, eccetto GSK2402968, entro 1 mese dalla prima somministrazione del farmaco in studio,
  • Partecipazione attuale o prevista a studi clinici sperimentali,
  • Anamnesi di disturbo medico significativo che può confondere l'interpretazione dei dati di efficacia o di sicurezza, ad es. storia attuale di malattia/danno renale o epatico, storia di malattia infiammatoria.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Dosaggio continuo
GSK2402968 6 mg/kg/settimana
Droga: GSK2402968
6mg/kg/settimana
SPERIMENTALE: Dosaggio intermittente
GSK2402968 6 mg/kg/settimana
Droga: GSK2402968
6mg/kg/settimana
NESSUN_INTERVENTO: Osservazione di storia naturale
L'obiettivo di questo braccio sarà quello di esplorare la progressione della malattia DMD in un contesto naturalistico una volta interrotto il trattamento attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Differenze tra il 6MWD al basale e la settimana 104
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Prove di funzione temporizzate
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Forza muscolare
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Punteggi di valutazione ambulatoriale North Star
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Creatina chinasi Concentrazioni sieriche
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Funzione polmonare
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Modulo Pediatrico Qualità della Vita Neuromuscolare
Lasso di tempo: 104settimane
104settimane
Impressione globale del miglioramento da parte del medico
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Indice dei servizi sanitari
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Frequenza di cadute accidentali durante il test della distanza percorsa in 6 minuti
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Valutazione dei risultati funzionali
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Tempo per le principali pietre miliari della malattia
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
GlaxoSmithKline

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2011

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2014

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 novembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 novembre 2011

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 novembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 marzo 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 114349

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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