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Open-Label-Studie von GSK2402968 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

21. März 2017 aktualisiert von: GlaxoSmithKline

Eine offene Verlängerungsstudie zur langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von GSK2402968 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von GSK2402968 bei DMD-Patienten, die zuvor entweder an DMD114117 oder DMD114044 teilgenommen haben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
233

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinien, C1125ABD
        • GSK Investigational Site
  • Australien
    • New South Wales
      • WEstmead, New South Wales, Australien, 2145
        • GSK Investigational Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • GSK Investigational Site
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • GSK Investigational Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • GSK Investigational Site
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21941-490
        • GSK Investigational Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 80250-060
        • GSK Investigational Site
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • GSK Investigational Site
    • São Paulo
      • Ribeirao Preto, São Paulo, Brasilien, 14048-900
        • GSK Investigational Site
      • Santo Andre, São Paulo, Brasilien, 09060-650
        • GSK Investigational Site
      • Sao Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • GSK Investigational Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • GSK Investigational Site
  • Chile
      • Santiago, Chile, 8330074
        • GSK Investigational Site
    • Región De La Araucania
      • Temuco, Región De La Araucania, Chile
        • GSK Investigational Site
    • Región Metro De Santiago
      • Santiago, Región Metro De Santiago, Chile, 7500539
        • GSK Investigational Site
  • Deutschland
    • Baden-Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden-Wuerttemberg, Deutschland, 79106
        • GSK Investigational Site
    • Bayern
      • Muenchen, Bayern, Deutschland, 80337
        • GSK Investigational Site
    • Niedersachsen
      • Goettingen, Niedersachsen, Deutschland, 37075
        • GSK Investigational Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Essen, Nordrhein-Westfalen, Deutschland, 45122
        • GSK Investigational Site
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Deutschland, 24105
        • GSK Investigational Site
  • Dänemark
      • Koebenhavn Oe, Dänemark, 2100
        • GSK Investigational Site
  • Frankreich
      • Bordeaux cedex, Frankreich, 33076
        • GSK Investigational Site
      • Lille cedex, Frankreich, 59037
        • GSK Investigational Site
      • Marseille cedex 5, Frankreich, 13385
        • GSK Investigational Site
      • Montpellier cedex 5, Frankreich, 34295
        • GSK Investigational Site
      • Nantes cedex 01, Frankreich, 44093
        • GSK Investigational Site
      • Paris, Frankreich, 75013
        • GSK Investigational Site
      • Paris cedex 15, Frankreich, 75743
        • GSK Investigational Site
      • Pau cedex, Frankreich, 64046
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse cedex 9, Frankreich, 31059
        • GSK Investigational Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • GSK Investigational Site
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Ferrara, Emilia-Romagna, Italien, 44100
        • GSK Investigational Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • GSK Investigational Site
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • GSK Investigational Site
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98125
        • GSK Investigational Site
  • Japan
      • Hyogo, Japan, 650-0017
        • GSK Investigational Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • GSK Investigational Site
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • GSK Investigational Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • GSK Investigational Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • GSK Investigational Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • GSK Investigational Site
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von, 110-744
        • GSK Investigational Site
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • GSK Investigational Site
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GC
        • GSK Investigational Site
  • Norwegen
      • Oslo, Norwegen, 0027
        • GSK Investigational Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • GSK Investigational Site
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 125412
        • GSK Investigational Site
  • Spanien
      • Esplugues de Llobregat. Barcelona, Spanien, 08950
        • GSK Investigational Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • GSK Investigational Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • GSK Investigational Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80708
        • GSK Investigational Site
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • GSK Investigational Site
  • Tschechische Republik
      • Brno, Tschechische Republik, 613 00
        • GSK Investigational Site
      • Praha 5, Tschechische Republik
        • GSK Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1095
        • GSK Investigational Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • GSK Investigational Site
      • Newcastle-upon-Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • GSK Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Frühere Teilnahme an DMD114117 oder DMD114044
  • Fortgesetzte Anwendung von Glukokortikoiden
  • Bereit und in der Lage, alle Protokollanforderungen zu erfüllen
  • In der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben
  • Französische Staatsangehörige: Zur Aufnahme berechtigt sind nur Personen, die einer Sozialversicherungskategorie angehören oder Anspruch auf eine solche haben.

Ausschlusskriterien:

  • Der Proband erlitt ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis oder erfüllte die Sicherheitsstoppkriterien, die von DMD114117 oder DMD114044 noch nicht geklärt sind, was nach Meinung des Prüfarztes auf die Studienmedikation hätte zurückzuführen sein können und andauert,
  • Verwendung von Antikoagulanzien, Antithrombotika oder Thrombozytenaggregationshemmern, vorherige Behandlung mit Prüfpräparaten, außer GSK2402968, innerhalb von 1 Monat nach der ersten Verabreichung der Studienmedikation,
  • Aktuelle oder erwartete Teilnahme an klinischen Prüfstudien,
  • Vorgeschichte einer signifikanten medizinischen Störung, die die Interpretation von Wirksamkeits- oder Sicherheitsdaten verfälschen kann, z. aktuelle Vorgeschichte von Nieren- oder Lebererkrankungen/-beeinträchtigungen, Vorgeschichte von entzündlichen Erkrankungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: Kontinuierliche Dosierung
GSK2402968 6 mg/kg/Woche
Arzneimittel: GSK2402968
6mg/kg/Woche
EXPERIMENTAL: Intermittierende Dosierung
GSK2402968 6 mg/kg/Woche
Arzneimittel: GSK2402968
6mg/kg/Woche
KEIN_EINGRIFF: Naturgeschichtliche Beobachtung
Das Ziel dieses Arms wird es sein, das Fortschreiten der DMD-Krankheit in einer natürlichen Umgebung zu untersuchen, nachdem die aktive Behandlung beendet wurde

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Unterschiede zwischen der 6MWD zu Studienbeginn und Woche 104
Zeitfenster: 104 Wochen
104 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeitgesteuerte Funktionstests
Zeitfenster: 104 Wochen
104 Wochen
Muskelkraft
Zeitfenster: 104 Wochen
104 Wochen
North Star Ambulatory Assessment Scores
Zeitfenster: 104 Wochen
104 Wochen
Kreatinkinase-Serumkonzentrationen
Zeitfenster: 104 Wochen
104 Wochen
Lungenfunktion
Zeitfenster: 104 Wochen
104 Wochen
Neuromuskuläres Modul für pädiatrische Lebensqualität
Zeitfenster: 104Wochen
104Wochen
Allgemeiner Eindruck des Arztes von der Verbesserung
Zeitfenster: 104 Wochen
104 Wochen
Gesundheitsdienstleistungsindex
Zeitfenster: 104 Wochen
104 Wochen
Häufigkeit unbeabsichtigter Stürze während des 6-Minuten-Gehstreckentests
Zeitfenster: 104 Wochen
104 Wochen
Funktionale Ergebnisbewertung
Zeitfenster: 104 Wochen
104 Wochen
Zeit bis zu wichtigen Krankheitsmeilensteinen
Zeitfenster: 104 Wochen
104 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
GlaxoSmithKline

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. September 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. November 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. November 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. November 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. März 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. März 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 114349

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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