Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En noninferiority-undersøgelse af Alglucosidase Alfa fremstillet på 160 L og 4000 L-skalaen i behandlingsnaive patienter med infantil-debut Pompe-sygdom

14. december 2015 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et fase 3/4, prospektivt, multinationalt, åbent, noninferioritetsstudie af Alglucosidase Alfa fremstillet på 160 L og 4000 L skalaer i behandlingsnaive patienter med infantil-debuterende Pompe-sygdom

En undersøgelse for at påvise sammenlignelig sikkerhed, virkning og farmakokinetik (PK) af alglucosidase alfa fremstillet på 160 liter (L) og 4000 L skalaer hos deltagere, som var blevet diagnosticeret med Pompes sygdom. Deltagerne blev behandlet med alglucosidase alfa 160 L skala produkt i USA (USA) og 4000 L skala produkt i regionerne uden for USA.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
4

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Tyskland
      • Geiben, Tyskland
      • Mainz, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerens forælder/værge var villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke.
  • Deltageren kan være mindre end eller lig med 12 måneder gammel.
  • Deltageren kan have dokumenteret GAA-enzymmangel fra blod, hud eller muskelvæv.
  • Deltageren kan være naiv over for behandling med alglucosidase alfa.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren var negativ med krydsreaktivt immunologisk materiale.
  • Deltageren havde brug for invasiv ventilatorstøtte på tidspunktet for tilmeldingen.
  • Deltageren havde dekompenseret klinisk hjertesvigt.
  • Deltageren havde en større medfødt abnormitet, ekskl. hjertehypertrofi.
  • Deltageren havde en klinisk signifikant organsygdom (eksklusive tegn og symptomer på Pompes sygdom).
  • Deltageren modtog i øjeblikket ethvert forsøgsprodukt.
  • Deltageren deltog i et andet klinisk studie.
  • Deltageren og/eller patientens forælder/værge var ikke i stand til at overholde kravene i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Alglucosidase Alfa 4000 L materiale (ikke-amerikanske deltagere)
Alglucosidase alfa 4000 L materiale i 52 uger.
Biologisk: alglucosidase alfa
Intravenøs (IV) infusion af alglucosidase alfa (4000 l materiale) 20 mg/kg hver anden uge (QOW)
Andre navne:
  • Lumizyme
Biologisk: alglucosidase alfa
IV infusion af alglucosidase alfa (160 L materiale) 20 mg/kg QOW.
Andre navne:
  • Myozym
Aktiv komparator: Alglucosidase Alfa 160 L materiale (deltagere i USA)
Alglucosidase alfa 160 L materiale i 52 uger.
Biologisk: alglucosidase alfa
Intravenøs (IV) infusion af alglucosidase alfa (4000 l materiale) 20 mg/kg hver anden uge (QOW)
Andre navne:
  • Lumizyme
Biologisk: alglucosidase alfa
IV infusion af alglucosidase alfa (160 L materiale) 20 mg/kg QOW.
Andre navne:
  • Myozym

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hjertefunktion i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Hjertefunktionen blev målt ved den venstre ventrikulære masse Z-score (LVM-Z). Z-score angiver antallet af standardafvigelser (SD) fra gennemsnittet i en normalfordeling. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald og positiv ændring fra baseline indikerer en stigning i LVM Z-score. Normalområdet er -2 til 2, og større end 2 kan indikere venstre ventrikulær hypertrofi.
Baseline, uge ​​52

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med estimeret sandsynlighed for overlevelse
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Antal deltagere med Invasiv Ventilator-fri overlevelse
Tidsramme: Op til uge 52
Invasiv ventilatorfri overlevelse blev defineret som den tid, hvori deltageren er i live og ikke invasivt ventileret. Antal deltagere med invasiv ventilatorfri overlevelse blev rapporteret.
Op til uge 52
Ændring fra baseline i motorisk udviklingsstatus i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Motorisk udviklingsstatus blev vurderet ved bruttomotorisk funktionsmål - 88 skala (GMFM-88) total procentscore. GMFM-88 er et mål med 88 elementer til at detektere grovmotorisk funktion. Den består af 5 kategorier: liggende og rullende; siddende; kravler og knæler; stående; gå, løbe og hoppe. Hvert element blev scoret på en 4-punkts Likert-skala (0 = kan ikke udføres; 1 = starter [<10 % af opgaven]; 2 = fuldfører delvist [10 % til <100 % af opgaven]; 3 = opgaveafslutning) . Scoren for hver dimension blev udtrykt som en procentdel af den maksimale score for den dimension. Samlet score spænder fra 0 % til 100 %, hvor højere score indikerer bedre motoriske funktioner.
Baseline, uge ​​52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. maj 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. maj 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. januar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. december 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger