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Eine Nichtunterlegenheitsstudie von Alglucosidase Alfa, hergestellt im 160-l- und 4000-l-Maßstab bei behandlungsnaiven Patienten mit infantilem Morbus Pompe

14. Dezember 2015 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine prospektive, multinationale, offene Phase-3/4-Studie zur Nichtunterlegenheit von Alglucosidase Alfa, hergestellt im 160-l- und 4000-l-Maßstab bei therapienaiven Patienten mit infantilem Morbus Pompe

Eine Studie zum Nachweis vergleichbarer Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik (PK) von Alglucosidase alfa, hergestellt in den Maßstäben 160 Liter (L) und 4000 L, bei Teilnehmern, bei denen ein Morbus Pompe im infantilen Stadium diagnostiziert wurde. Die Teilnehmer wurden in den Vereinigten Staaten (USA) mit einem Produkt im 160-Liter-Maßstab von Alglucosidase alfa und in den Regionen außerhalb der USA mit einem 4000-Liter-Produkt behandelt.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
4

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Geiben, Deutschland
      • Mainz, Deutschland
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Elternteil/Erziehungsberechtigte des Teilnehmers war bereit und in der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben.
  • Der Teilnehmer darf höchstens 12 Monate alt sein.
  • Der Teilnehmer hat möglicherweise einen GAA-Enzymmangel in Blut, Haut oder Muskelgewebe dokumentiert.
  • Der Teilnehmer ist möglicherweise nicht mit der Behandlung mit Alglucosidase alfa vertraut.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer war negativ für kreuzreaktives immunologisches Material.
  • Der Teilnehmer benötigte zum Zeitpunkt der Einschreibung eine invasive Beatmungsunterstützung.
  • Der Teilnehmer hatte eine dekompensierte klinische Herzinsuffizienz.
  • Der Teilnehmer hatte eine schwere angeborene Anomalie, mit Ausnahme einer Herzhypertrophie.
  • Der Teilnehmer hatte eine klinisch bedeutsame Organerkrankung (mit Ausnahme der Anzeichen und Symptome von Morbus Pompe).
  • Der Teilnehmer erhielt derzeit ein Prüfpräparat.
  • Der Teilnehmer nahm an einer anderen klinischen Studie teil.
  • Der Teilnehmer und/oder der Elternteil/Erziehungsberechtigte des Patienten waren nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Alglucosidase Alfa 4000 L-Material (Teilnehmer außerhalb der USA)
Alglucosidase alfa 4000 L Material für 52 Wochen.
Biologisch: Alglucosidase alfa
Intravenöse (IV) Infusion von Alglucosidase alfa (4000 l Material) 20 mg/kg alle zwei Wochen (QOW)
Andere Namen:
  • Lumizyme
Biologisch: Alglucosidase alfa
IV-Infusion von Alglucosidase alfa (160 l Material) 20 mg/kg QOW.
Andere Namen:
  • Myozym
Aktiver Komparator: Alglucosidase Alfa 160 L-Material (US-Teilnehmer)
Alglucosidase alfa 160 L Material für 52 Wochen.
Biologisch: Alglucosidase alfa
Intravenöse (IV) Infusion von Alglucosidase alfa (4000 l Material) 20 mg/kg alle zwei Wochen (QOW)
Andere Namen:
  • Lumizyme
Biologisch: Alglucosidase alfa
IV-Infusion von Alglucosidase alfa (160 l Material) 20 mg/kg QOW.
Andere Namen:
  • Myozym

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Herzfunktion gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Die Herzfunktion wurde anhand des linksventrikulären Masse-Z-Scores (LVM-Z) gemessen. Z-Scores geben die Anzahl der Standardabweichungen (SD) vom Mittelwert in einer Normalverteilung an. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme hin, eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert auf einen Anstieg des LVM-Z-Scores. Der normale Bereich liegt bei -2 bis 2 und mehr als 2 kann auf eine linksventrikuläre Hypertrophie hinweisen.
Ausgangswert, Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit geschätzter Überlebenswahrscheinlichkeit
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit invasivem beatmungsfreiem Überleben
Zeitfenster: Bis Woche 52
Das invasive beatmungsfreie Überleben wurde als die Zeit definiert, in der der Teilnehmer am Leben war und nicht invasiv beatmet wurde. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit einem Überleben ohne invasive Beatmung gemeldet.
Bis Woche 52
Änderung des motorischen Entwicklungsstatus gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Der motorische Entwicklungsstatus wurde anhand der Gesamtprozentwerte der Bruttomotorikfunktion – Skala 88 (GMFM-88) beurteilt. GMFM-88 ist ein 88-Punkte-Maß zur Erkennung der grobmotorischen Funktion. Es besteht aus 5 Kategorien: Liegen und Rollen; Sitzung; Krabbeln und Knien; Stehen; Gehen, Laufen und Springen. Jeder Punkt wurde auf einer 4-Punkte-Likert-Skala bewertet (0 = kann nicht erledigt werden; 1 = initiiert [<10 % der Aufgabe]; 2 = schließt [10 % bis <100 % der Aufgabe] teilweise ab; 3 = Abschluss der Aufgabe) . Die Punktzahl für jede Dimension wurde als Prozentsatz der maximalen Punktzahl für diese Dimension ausgedrückt. Der Gesamtwert reicht von 0 % bis 100 %, wobei höhere Werte auf bessere motorische Funktionen hinweisen.
Ausgangswert, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Mai 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Mai 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. Mai 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. Januar 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. Dezember 2015

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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