Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En noninferiority-undersøgelse af Alglucosidase Alfa fremstillet på 160 L og 4000 L-skalaen i behandlingsnaive patienter med infantil-debut Pompe-sygdom

14. december 2015 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et fase 3/4, prospektivt, multinationalt, åbent, noninferioritetsstudie af Alglucosidase Alfa fremstillet på 160 L og 4000 L skalaer i behandlingsnaive patienter med infantil-debuterende Pompe-sygdom

En undersøgelse for at påvise sammenlignelig sikkerhed, virkning og farmakokinetik (PK) af alglucosidase alfa fremstillet på 160 liter (L) og 4000 L skalaer hos deltagere, som var blevet diagnosticeret med Pompes sygdom. Deltagerne blev behandlet med alglucosidase alfa 160 L skala produkt i USA (USA) og 4000 L skala produkt i regionerne uden for USA.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Forenede Stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Forenede Stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Tyskland
      • Geiben, Tyskland
      • Mainz, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerens forælder/værge var villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke.
  • Deltageren kan være mindre end eller lig med 12 måneder gammel.
  • Deltageren kan have dokumenteret GAA-enzymmangel fra blod, hud eller muskelvæv.
  • Deltageren kan være naiv over for behandling med alglucosidase alfa.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren var negativ med krydsreaktivt immunologisk materiale.
  • Deltageren havde brug for invasiv ventilatorstøtte på tidspunktet for tilmeldingen.
  • Deltageren havde dekompenseret klinisk hjertesvigt.
  • Deltageren havde en større medfødt abnormitet, ekskl. hjertehypertrofi.
  • Deltageren havde en klinisk signifikant organsygdom (eksklusive tegn og symptomer på Pompes sygdom).
  • Deltageren modtog i øjeblikket ethvert forsøgsprodukt.
  • Deltageren deltog i et andet klinisk studie.
  • Deltageren og/eller patientens forælder/værge var ikke i stand til at overholde kravene i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alglucosidase Alfa 4000 L materiale (ikke-amerikanske deltagere)
Alglucosidase alfa 4000 L materiale i 52 uger.
Biologisk: alglucosidase alfa
Intravenøs (IV) infusion af alglucosidase alfa (4000 l materiale) 20 mg/kg hver anden uge (QOW)
Andre navne:
  • Lumizyme
Biologisk: alglucosidase alfa
IV infusion af alglucosidase alfa (160 L materiale) 20 mg/kg QOW.
Andre navne:
  • Myozym
Aktiv komparator: Alglucosidase Alfa 160 L materiale (deltagere i USA)
Alglucosidase alfa 160 L materiale i 52 uger.
Biologisk: alglucosidase alfa
Intravenøs (IV) infusion af alglucosidase alfa (4000 l materiale) 20 mg/kg hver anden uge (QOW)
Andre navne:
  • Lumizyme
Biologisk: alglucosidase alfa
IV infusion af alglucosidase alfa (160 L materiale) 20 mg/kg QOW.
Andre navne:
  • Myozym

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hjertefunktion i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Hjertefunktionen blev målt ved den venstre ventrikulære masse Z-score (LVM-Z). Z-score angiver antallet af standardafvigelser (SD) fra gennemsnittet i en normalfordeling. En negativ ændring fra baseline indikerer et fald og positiv ændring fra baseline indikerer en stigning i LVM Z-score. Normalområdet er -2 til 2, og større end 2 kan indikere venstre ventrikulær hypertrofi.
Baseline, uge ​​52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med estimeret sandsynlighed for overlevelse
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Antal deltagere med Invasiv Ventilator-fri overlevelse
Tidsramme: Op til uge 52
Invasiv ventilatorfri overlevelse blev defineret som den tid, hvori deltageren er i live og ikke invasivt ventileret. Antal deltagere med invasiv ventilatorfri overlevelse blev rapporteret.
Op til uge 52
Ændring fra baseline i motorisk udviklingsstatus i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Motorisk udviklingsstatus blev vurderet ved bruttomotorisk funktionsmål - 88 skala (GMFM-88) total procentscore. GMFM-88 er et mål med 88 elementer til at detektere grovmotorisk funktion. Den består af 5 kategorier: liggende og rullende; siddende; kravler og knæler; stående; gå, løbe og hoppe. Hvert element blev scoret på en 4-punkts Likert-skala (0 = kan ikke udføres; 1 = starter [<10 % af opgaven]; 2 = fuldfører delvist [10 % til <100 % af opgaven]; 3 = opgaveafslutning) . Scoren for hver dimension blev udtrykt som en procentdel af den maksimale score for den dimension. Samlet score spænder fra 0 % til 100 %, hvor højere score indikerer bedre motoriske funktioner.
Baseline, uge ​​52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. maj 2012

Først opslået (Skøn)

14. maj 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

18. januar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. december 2015

Sidst verificeret

1. december 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Glykogenose 2

Kliniske forsøg med alglucosidase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner