Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie noninferiority alglukozydazy alfa wytwarzanej w skalach 160 l i 4000 l u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym

14 grudnia 2015 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Faza 3/4, prospektywne, międzynarodowe, otwarte badanie równoważności alglukozydazy alfa wytwarzanej w skalach 160 l i 4000 l u wcześniej nieleczonych pacjentów z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym

Badanie mające na celu wykazanie porównywalnego bezpieczeństwa, skuteczności i farmakokinetyki (PK) alglukozydazy alfa wytwarzanej w skalach 160 litrów (L) i 4000 L u uczestników, u których zdiagnozowano chorobę Pompego o początku niemowlęcym. Uczestnicy byli leczeni alglukozydazą alfa produktem w skali 160 L w Stanach Zjednoczonych (USA) i produktem w skali 4000 L w regionach poza USA.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
4

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Geiben, Niemcy
      • Mainz, Niemcy
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rodzic/opiekun prawny uczestnika był chętny i mógł wyrazić świadomą zgodę.
  • Uczestnik może mieć mniej niż 12 miesięcy.
  • Uczestnik mógł mieć udokumentowany niedobór enzymu GAA we krwi, skórze lub tkance mięśniowej.
  • Uczestnik mógł nie być wcześniej leczony alglukozydazą alfa.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik był reaktywny krzyżowo z ujemnym materiałem immunologicznym.
  • Uczestnik wymagał inwazyjnego wsparcia respiratora w momencie rejestracji.
  • Uczestnik miał zdekompensowaną kliniczną niewydolność serca.
  • Uczestnik miał poważną wadę wrodzoną, z wyłączeniem przerostu serca.
  • Uczestnik miał klinicznie istotną chorobę narządową (z wyłączeniem objawów przedmiotowych i podmiotowych choroby Pompego).
  • Uczestnik otrzymywał obecnie jakikolwiek badany produkt.
  • Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym.
  • Uczestnik i/lub rodzic/opiekun prawny pacjenta nie był w stanie spełnić wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Materiał Alglucosidase Alfa 4000 L (uczestnicy spoza USA)
Alglukozydaza alfa 4000 L materiał przez 52 tygodnie.
Biologiczny: alglukozydaza alfa
Infuzja dożylna (IV) alglukozydazy alfa (4000 l materiału) 20 mg/kg mc. co drugi tydzień (QOW)
Inne nazwy:
  • Lumizym
Biologiczny: alglukozydaza alfa
Wlew dożylny alglukozydazy alfa (160 l materiału) 20 mg/kg QOW.
Inne nazwy:
  • Myozym
Aktywny komparator: Materiał Alglucosidase Alfa 160 L (uczestnicy z USA)
Alglukozydaza alfa 160 L materiał przez 52 tygodnie.
Biologiczny: alglukozydaza alfa
Infuzja dożylna (IV) alglukozydazy alfa (4000 l materiału) 20 mg/kg mc. co drugi tydzień (QOW)
Inne nazwy:
  • Lumizym
Biologiczny: alglukozydaza alfa
Wlew dożylny alglukozydazy alfa (160 l materiału) 20 mg/kg QOW.
Inne nazwy:
  • Myozym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana czynności serca w stosunku do wartości wyjściowych w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Czynność serca mierzono za pomocą wskaźnika Z-score masy lewej komory (LVM-Z). Wyniki Z wskazują liczbę odchyleń standardowych (SD) od średniej w rozkładzie normalnym. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na spadek, a dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na wzrost wskaźnika Z-score LVM. Normalny zakres to -2 do 2, a więcej niż 2 może wskazywać na przerost lewej komory.
Punkt wyjściowy, tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników z szacowanym prawdopodobieństwem przeżycia
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Liczba uczestników z inwazyjnym przeżyciem bez respiratora
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Przeżycie bez respiratora inwazyjnego zdefiniowano jako czas, w którym uczestnik żyje i nie jest wentylowany inwazyjnie. Zgłoszono liczbę uczestników z inwazyjnym przeżyciem bez respiratora.
Do tygodnia 52
Zmiana stanu rozwoju motorycznego w stosunku do wartości wyjściowych w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Stan rozwoju motorycznego oceniano za pomocą całkowitej oceny funkcji motorycznych w skali 88 (GMFM-88). GMFM-88 to 88-itemowa miara do wykrywania funkcji dużej motoryki. Składa się z 5 kategorii: leżąca i tocząca się; posiedzenie; czołganie się i klęczenie; na stojąco; chodzenie, bieganie i skakanie. Każda pozycja została oceniona na 4-punktowej skali Likerta (0 = nie może wykonać; 1 = inicjuje [<10% zadania]; 2 = częściowo wykonuje [10% do <100% zadania]; 3 = ukończenie zadania) . Wynik dla każdego wymiaru został wyrażony jako procent maksymalnego wyniku dla tego wymiaru. Całkowity wynik waha się od 0% do 100%, gdzie wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcje motoryczne.
Punkt wyjściowy, tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 maja 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 maja 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 maja 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 stycznia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 grudnia 2015

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami