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Uno studio di non inferiorità dell'alglucosidasi alfa prodotto su scale da 160 L e 4000 L in pazienti naïve al trattamento con malattia di Pompe ad esordio infantile

14 dicembre 2015 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di fase 3/4, prospettico, multinazionale, in aperto, di non inferiorità dell'alglucosidasi alfa prodotto su scale da 160 L e 4000 L in pazienti naïve al trattamento con malattia di Pompe ad esordio infantile

Uno studio per dimostrare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica (PK) comparabili dell'alglucosidasi alfa prodotta nelle scale da 160 litri (L) e 4000 L nei partecipanti a cui era stata diagnosticata la malattia di Pompe ad esordio infantile. I partecipanti sono stati trattati con alglucosidasi alfa prodotto in scala 160 L negli Stati Uniti (USA) e prodotto in scala 4000 L nelle regioni al di fuori degli Stati Uniti.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
4

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Geiben, Germania
      • Mainz, Germania
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Cambridge, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il genitore/tutore legale del partecipante era disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato.
  • Il partecipante potrebbe avere un'età inferiore o uguale a 12 mesi.
  • Il partecipante potrebbe aver documentato la carenza dell'enzima GAA dal sangue, dalla pelle o dal tessuto muscolare.
  • Il partecipante potrebbe essere naïve al trattamento con alglucosidasi alfa.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante era negativo al materiale immunologico cross-reattivo.
  • Il partecipante ha richiesto il supporto del ventilatore invasivo al momento dell'arruolamento.
  • Il partecipante presentava insufficienza cardiaca clinica scompensata.
  • Il partecipante presentava una grave anomalia congenita, esclusa l'ipertrofia cardiaca.
  • Il partecipante aveva una malattia d'organo clinicamente significativa (esclusi i segni e i sintomi della malattia di Pompe).
  • Il partecipante stava attualmente ricevendo qualsiasi prodotto sperimentale.
  • Il partecipante stava partecipando a un altro studio clinico.
  • Il partecipante e/o il genitore/tutore legale del paziente non è stato in grado di aderire ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Materiale Alglucosidase Alfa 4000 L (partecipanti non statunitensi)
Materiale Alglucosidase alfa 4000 L per 52 settimane.
Biologico: alglucosidasi alfa
Infusione endovenosa (IV) di alglucosidasi alfa (4000 L di materiale) 20 mg/kg a settimane alterne (QOW)
Altri nomi:
  • Lumizyme
Biologico: alglucosidasi alfa
Infusione endovenosa di alglucosidasi alfa (160 L di materiale) 20 mg/kg QOW.
Altri nomi:
  • Miozima
Comparatore attivo: Materiale Alglucosidase Alfa 160 L (partecipanti USA)
Alglucosidase alfa 160 L di materiale per 52 settimane.
Biologico: alglucosidasi alfa
Infusione endovenosa (IV) di alglucosidasi alfa (4000 L di materiale) 20 mg/kg a settimane alterne (QOW)
Altri nomi:
  • Lumizyme
Biologico: alglucosidasi alfa
Infusione endovenosa di alglucosidasi alfa (160 L di materiale) 20 mg/kg QOW.
Altri nomi:
  • Miozima

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della funzione cardiaca alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
La funzione cardiaca è stata misurata dal punteggio Z della massa ventricolare sinistra (LVM-Z). I punteggi Z indicano il numero di deviazioni standard (SD) dalla media in una distribuzione normale. Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione e una variazione positiva rispetto al basale indica un aumento del punteggio Z LVM. L'intervallo normale è compreso tra -2 e 2 e maggiore di 2 può indicare ipertrofia ventricolare sinistra.
Basale, settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con probabilità stimata di sopravvivenza
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con sopravvivenza senza ventilazione invasiva
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
La sopravvivenza senza ventilazione invasiva è stata definita come il tempo durante il quale il partecipante è vivo e non ventilato in modo invasivo. È stato riportato il numero di partecipanti con sopravvivenza libera da ventilazione invasiva.
Fino alla settimana 52
Modifica rispetto al basale nello stato di sviluppo motorio alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Lo stato di sviluppo motorio è stato valutato dai punteggi percentuali totali della Gross Motor Function Measure - 88 Scale (GMFM-88). GMFM-88 è una misura di 88 elementi per rilevare la funzione motoria lorda. Si compone di 5 categorie: sdraiato e rotolante; seduta; gattonare e inginocchiarsi; in piedi; camminare, correre e saltare. Ogni elemento è stato valutato su una scala Likert a 4 punti (0 = non può fare; 1 = inizia [<10% dell'attività]; 2 = completa parzialmente [dal 10% a <100% dell'attività]; 3 = completamento dell'attività) . Il punteggio per ogni dimensione è stato espresso come percentuale del punteggio massimo per quella dimensione. Il punteggio totale varia da 0% a 100%, dove punteggi più alti indicano migliori funzioni motorie.
Basale, settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 maggio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 maggio 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 maggio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 gennaio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 dicembre 2015

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AGLU07510
  • 2011-005595-42 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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