Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Alirocumab hos deltagere med autosomal dominant hyperkolesterolæmi (ADH) og Gain-of-Function Mutations (GOFm) af proprotein Convertase Subtilisin Kexin 9 (PCSK9) genet eller tab af funktionsmutationer (LOFm) af apolipoproteinet (Apo) B Gene

4. juni 2020 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

Et fase 2-pilotstudie med en randomiseret dobbeltblind behandlingsfase til evaluering af farmakodynamikken og sikkerheden af ​​Alirocumab hos patienter med autosomal dominant hyperkolesterolæmi og Gain-of-Function-mutationer i 1 eller begge alleler af PCSK9-genet eller funktionstabsmutationer i 1 eller flere alleler af funktionstabsmutationer B-genet

Det primære formål med studiet er at vurdere den farmakodynamiske (PD) effekt af alirocumab på serum low density lipoprotein kolesterol (LDL-C) i løbet af 14 uger med subkutan (SC) administreret alirocumab hos patienter med autosomal dominant hyperkolesterolæmi (ADH) og gain- of-function mutation (GOFm) i 1 eller begge alleler af proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) genet eller med tab-of-function mutation (LOFm) i 1 eller flere alleler af apolipoprotein (ApoB) genet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Frankrig
      • Nantes, Cedex, Frankrig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Inklusionskriterier omfatter, men er ikke begrænset til, følgende:

  1. Mellem 18 og 70 år inklusive
  2. En historie med molekylært bekræftet PCSK9 GOFm for kohorte 1 og en historie med molekylært bekræftet PCSK9 GOFm eller ApoB LOFm
  3. Plasma LDL-kolesterolniveauer ≥70 mg/dL ved screeningsbesøget på et lipidsænkende behandlingsregime (LLT) stabilt i mindst 28 dage

Ekskluderingskriterier:

Eksklusionskriterier omfatter, men er ikke begrænset til, følgende:

  1. Serumtriglycerider >350 mg/dL ved screeningsbesøget
  2. Kendt for at være positiv for human immundefektvirus (HIV), hepatitis B-virus eller hepatitis C-virus
  3. Gravide eller ammende kvinder.
  4. Seksuelt aktiv mand eller kvinde i den fødedygtige alder, som ikke er villig til at anvende tilstrækkelig prævention under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GOFm PCSK9 (Kohorte 1): Alirocumab fra dag 1
Deltagere med gain-of-function mutation (GOFm) i proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) gen (kohorte 1): Alirocumab 150 mg subkutan (SC) injektion i uge 0 (dag 1), uge ​​2 (dag 15) , uge ​​4, 6 og 10 (matchende placebo i uge 8, 12 og 14) under den dobbeltblindede periode (gruppe A). Efterfølgende har deltagerne mulighed for at fortsætte i en åben forlængelsesperiode med 150 mg alirocumab SC to gange om ugen (Q2W) i yderligere 3 år.
Medicin: Alirocumab
SC-injektion i maven
Andre navne:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Medicin: Placebo
SC-injektion i maven
Eksperimentel: GOFm PCSK9 (Kohorte 1): Alirocumab fra dag 15
Deltagere med gain-of-function mutation (GOFm) i proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) gen (kohorte 1): Alirocumab 150 mg subkutan (SC) injektion i uge 2 (dag 15), uge ​​4, 6, 8 og 12 ([matchende placebo ved uge 0 (dag 1), 10 og 14]) under den dobbeltblindede periode (gruppe B). Efterfølgende har deltagerne mulighed for at fortsætte i en åben forlængelsesperiode med 150 mg alirocumab SC to gange om ugen (Q2W) i yderligere 3 år.
Medicin: Alirocumab
SC-injektion i maven
Andre navne:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Medicin: Placebo
SC-injektion i maven
Eksperimentel: GOFm PCSK9 eller LOFm ApoB (Kohorte 2): Alirocumab fra dag 1
Deltagere med gain-of-function mutation (GOFm) i proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) genet eller tab-of-function mutation (LOFm) i apolipoprotein (Apo) B genet (Cohort 2): Alirocumab 150 mg subkutan (SC) injektion i uge 0 (dag 1), uge ​​2 (dag 15), uge ​​4, 6 og 10 (matchende placebo i uge 8, 12 og 14) i den dobbeltblindede periode (gruppe C). Efterfølgende har deltagerne mulighed for at fortsætte i en åben forlængelsesperiode med 150 mg alirocumab SC to gange om ugen (Q2W) i yderligere 3 år.
Medicin: Alirocumab
SC-injektion i maven
Andre navne:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Medicin: Placebo
SC-injektion i maven
Eksperimentel: GOFm PCSK9 eller LOFm ApoB (Kohorte 2): Alirocumab fra dag 15
Deltagere med gain-of-function mutation (GOFm) i proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) gen eller tab-of-function mutation (LOFm) i apolipoprotein (Apo) B-gen (kohorte 2): Alirocumab 150 mg subkutant ( SC) injektion i uge 2 (dag 15), uge ​​4, 6, 8 og 12 ([matchende placebo i uge 0 (dag 1), 10 og 14]) i den dobbeltblindede periode (gruppe D). Efterfølgende har deltagerne mulighed for at fortsætte i en åben forlængelsesperiode med 150 mg alirocumab SC to gange om ugen (Q2W) i yderligere 3 år.
Medicin: Alirocumab
SC-injektion i maven
Andre navne:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Medicin: Placebo
SC-injektion i maven

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i målt serum lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline til dag 15
Tidsramme: Baseline til dag 15
På dag 15 havde deltagerne i gruppe A og C fået 1 subkutan (SC) dosis på 150 mg alirocumab, og deltagere i gruppe B og D havde fået 1 SC dosis placebo. [Baseline justerede mindste kvadraters (LS) middelværdier og standardfejl blev opnået ved hjælp af analyse af kovarians (ANCOVA) model, der specificerede behandlingsarmen som den faste effekt og den basislinje målte LDL-C værdi som en kovariat.]
Baseline til dag 15

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i apolipoprotein (Apo) B100 fra baseline til dag 15
Tidsramme: Baseline til dag 15
Baseline justerede LS-middelværdier og standardfejl blev opnået ved brug af den samme ANCOVA-model som for det primære endepunkt, idet behandlingsarmen specificeredes som den faste effekt og parameterværdien som en kovariat.
Baseline til dag 15
Procentvis ændring i ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) fra baseline til dag 15
Tidsramme: Baseline til dag 15
Baseline til dag 15
Procentvis ændring i totalt kolesterol (Total-C) fra baseline til dag 15
Tidsramme: Baseline til dag 15
Baseline til dag 15
Procent ændring i apolipoprotein (Apo) B100/ApoA-1-forhold fra baseline til dag 15
Tidsramme: Baseline til dag 15
Baseline til dag 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. juni 2014

Studieafslutning (Faktiske)

28. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. maj 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. maj 2012

Først opslået (Skøn)

24. maj 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2020

Sidst verificeret

1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R727-CL-1018

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alirocumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner