Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af Patisiran (ALN-TTR02) ved transthyretin (TTR) amyloidose

17. april 2024 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

Et fase 2, åbent, multidosis-, dosiseskaleringsforsøg til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​intravenøse infusioner af ALN-TTR02 hos patienter med TTR-amyloidose

Dette var et dosiseskaleringsstudie med flere doser designet til at bestemme sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik og farmakodynamik af patisiran (ALN-TTR02) hos deltagere med transthyretin (TTR) medieret amyloidose (ATTR).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
29

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Ikke længere tilgængelig

Ikke længere tilgængelig

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Le Kremlin-bicetre, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Frankrig
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Umeå, Sverige
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Munster, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kropsmasseindeks skal være mellem 17 kg/m^2 og ≤ 33 kg/m^2;
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, kan ikke amme og skal bruge passende prævention.
  • Mænd accepterer at bruge passende prævention;
  • Diagnose af TTR amyloidose;
  • Tilstrækkelige blodtal, lever- og nyrefunktion;
  • Er villig til at give skriftligt informeret samtykke og er villig til at overholde studiekravene.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt human immundefektvirus (HIV) positiv status eller kendt eller formodet systemisk bakteriel, viral, parasitisk eller svampeinfektion;
  • Modtog et forsøgsmiddel, andet end tafamidis eller diflunisal, inden for 30 dage før indgivelse af lægemiddel i første dosisstudie;
  • Tidligere levertransplantation;
  • Dårlig hjertefunktion;
  • Anses for uegnet til undersøgelsen af ​​hovedefterforskeren;
  • Medarbejder eller familiemedlem til sponsoren eller personalet på det kliniske studiested.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Patisiran (ALN-TTR02)
To administrationer af patisiran vil blive administreret én gang hver 4. uge [Q4W]) i 4 sekventielle kohorter med eskalerende doser efterfulgt af valgfri kohorter med et alternativt doseringsregime (en gang hver 3. uge [Q3W]) og et alternativt præmedicineringsregime.
Medicin: Patisiran
Deltagerne modtog en enkelt dosis patisiran som en intravenøs (IV) infusion på dag 0 og dag 28 (Q4W). Valgfrie kohorter modtog et alternativt doseringsregime (en gang hver 3. uge [Q3W]: Dag 0 og Dag 21) og et alternativt præmedicineringsregime.
Andre navne:
  • ALN-TTR02

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og seponering af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Op til 56 dage efter første dosis
Antallet af deltagere, der oplever mindst én uønsket hændelse (AE), mindst én alvorlig bivirkning (SAE) og seponering af undersøgelseslægemiddel (på grund af en hvilken som helst årsag).
Op til 56 dage efter første dosis

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i serum transthyretin (TTR) protein
Tidsramme: Baseline til dag 21/28 og dag 42/56 afhængigt af doseringsregimen (Q3W/Q4W)
Procentvis ændring af TTR i forhold til forbehandling/baseline niveauer er rapporteret. For arme med et doseringsregime af Q4W blev TTR-proteinprøver målt på dag 28 og 56. For armene med et doseringsregime af Q3W blev TTR-proteinprøver målt på dag 21 og 42.
Baseline til dag 21/28 og dag 42/56 afhængigt af doseringsregimen (Q3W/Q4W)
Farmakokinetiske parametre for Patisiran - Areal under koncentrationskurven fra tid 0 til sidste målbare tidspunkt (AUC0-sidste)
Tidsramme: Før dosis, afslutning af infusion og efter infusion efter 5 minutter (min), 10 minutter, 30 minutter, 1 time (t), 2 timer, 4 timer, 6 timer, 24 timer og 48 timer på dag 0 og dag 21/28 afhængig af doseringsregime (Q3W/Q4W)
Farmakokinetiske profiler for patisiran (ALN-TTR02) blev kun bestemt baseret på dosering og doseringshyppighed, ikke præmedicineringsregimer. For arme med et doseringsregime på Q4W blev PK-prøver taget på dag 0 og 28. For armen med et doseringsregime på Q3W blev PK-prøver taget på dag 0 og 21.
Før dosis, afslutning af infusion og efter infusion efter 5 minutter (min), 10 minutter, 30 minutter, 1 time (t), 2 timer, 4 timer, 6 timer, 24 timer og 48 timer på dag 0 og dag 21/28 afhængig af doseringsregime (Q3W/Q4W)
Farmakokinetiske parametre for Patisiran - Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Før dosis, afslutning af infusion og efter infusion efter 5 minutter (min), 10 minutter, 30 minutter, 1 time (t), 2 timer, 4 timer, 6 timer, 24 timer og 48 timer på dag 0 og dag 21/28 afhængig af doseringsregime (Q3W/Q4W)
Farmakokinetiske profiler for patisiran (ALN-TTR02) blev kun bestemt baseret på dosering og doseringshyppighed, ikke præmedicineringsregimer. For arme med et doseringsregime på Q4W blev PK-prøver taget på dag 0 og 28. For armen med et doseringsregime på Q3W blev PK-prøver taget på dag 0 og 21.
Før dosis, afslutning af infusion og efter infusion efter 5 minutter (min), 10 minutter, 30 minutter, 1 time (t), 2 timer, 4 timer, 6 timer, 24 timer og 48 timer på dag 0 og dag 21/28 afhængig af doseringsregime (Q3W/Q4W)
Farmakokinetiske parametre for Patisiran - Beta-elimineringshalveringstid (t1/2 Beta)
Tidsramme: Før dosis, afslutning af infusion og post-infusion efter 5 minutter (min), 10 minutter, 30 minutter, 1 time (t), 2 timer, 4 timer, 6 timer, 24 timer og 48 timer på dag 0 og dag 21/28 afhængig af doseringshyppighed
Farmakokinetiske profiler for patisiran blev kun bestemt baseret på dosering og doseringshyppighed, ikke præmedicineringsregimer. For arme med et doseringsregime på Q4W blev PK-prøver taget på dag 0 og 28. For armen med et doseringsregime på Q3W blev PK-prøver taget på dag 0 og 21.
Før dosis, afslutning af infusion og post-infusion efter 5 minutter (min), 10 minutter, 30 minutter, 1 time (t), 2 timer, 4 timer, 6 timer, 24 timer og 48 timer på dag 0 og dag 21/28 afhængig af doseringshyppighed
Farmakokinetiske parametre for Patisiran - Systemisk clearance (CL)
Tidsramme: Før dosis, afslutning af infusion og post-infusion efter 5 minutter (min), 10 minutter, 30 minutter, 1 time (t), 2 timer, 4 timer, 6 timer, 24 timer og 48 timer på dag 0 og dag 21/28 afhængig af doseringshyppighed
Farmakokinetiske profiler for patisiran blev kun bestemt baseret på dosering og doseringshyppighed, ikke præmedicineringsregimer. For arme med et doseringsregime på Q4W blev PK-prøver taget på dag 0 og 28. For armen med et doseringsregime på Q3W blev PK-prøver taget på dag 0 og 21.
Før dosis, afslutning af infusion og post-infusion efter 5 minutter (min), 10 minutter, 30 minutter, 1 time (t), 2 timer, 4 timer, 6 timer, 24 timer og 48 timer på dag 0 og dag 21/28 afhængig af doseringshyppighed
Farmakokinetiske parametre for Patisiran - tilsyneladende distributionsvolumen ved steady state (Vss)
Tidsramme: Før dosis, afslutning af infusion og post-infusion efter 5 minutter (min), 10 minutter, 30 minutter, 1 time (t), 2 timer, 4 timer, 6 timer, 24 timer og 48 timer på dag 0 og dag 21/28 afhængig af doseringshyppighed
Farmakokinetiske profiler for patisiran blev kun bestemt baseret på dosering og doseringshyppighed, ikke præmedicineringsregimer. For arme med et doseringsregime på Q4W blev PK-prøver taget på dag 0 og 28. For armen med et doseringsregime på Q3W blev PK-prøver taget på dag 0 og 21.
Før dosis, afslutning af infusion og post-infusion efter 5 minutter (min), 10 minutter, 30 minutter, 1 time (t), 2 timer, 4 timer, 6 timer, 24 timer og 48 timer på dag 0 og dag 21/28 afhængig af doseringshyppighed
Farmakokinetiske parametre for Patisiran - Renal Clearance (CLR)
Tidsramme: Før dosis (inden for 1 time efter planlagt doseringsstart) og post-infusion ved 0-6 timer (poolet) på dag 0 og dag 21/28 afhængig af doseringshyppighed
Farmakokinetiske profiler for patisiran blev kun bestemt baseret på dosering og doseringshyppighed, ikke præmedicineringsregimer. For arme med et doseringsregime på Q4W blev PK-prøver taget på dag 0 og 28. For armen med et doseringsregime på Q3W blev PK-prøver taget på dag 0 og 21.
Før dosis (inden for 1 time efter planlagt doseringsstart) og post-infusion ved 0-6 timer (poolet) på dag 0 og dag 21/28 afhængig af doseringshyppighed

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2013

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. juni 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. juni 2012

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. april 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALN-TTR02-002
  • 2012-000467-24 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede individuelle deltagerdata, der understøtter disse resultater, stilles til rådighed 12 måneder efter undersøgelsens afslutning og ikke mindre end 12 måneder efter, at produktet og indikationen er blevet godkendt i USA og/eller EU.

Data vil blive leveret betinget af godkendelse af et forskningsforslag og gennemførelse af en datadelingsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden www.vivli.org.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger