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Sicurezza e tollerabilità di Patisiran (ALN-TTR02) nell'amiloidosi da transtiretina (TTR)

17 aprile 2024 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, in aperto, multidose, con aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica delle infusioni endovenose di ALN-TTR02 in pazienti con amiloidosi TTR

Si trattava di uno studio a dose multipla, dose escalation progettato per determinare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di patisiran (ALN-TTR02) nei partecipanti con amiloidosi mediata da transtiretina (TTR) (ATTR).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
29

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Accesso esteso

Accesso esteso

Un modo per i pazienti con malattie o condizioni gravi che non possono partecipare a una sperimentazione clinica per ottenere l'accesso a un prodotto medico che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Chiamato anche uso compassionevole. Esistono diversi tipi di accesso esteso.
Non più disponibile

Non più disponibile

  • Disponibile: l'accesso esteso è attualmente disponibile per questo trattamento sperimentale e i pazienti che non partecipano allo studio clinico potrebbero essere in grado di accedere al farmaco, al biologico o al dispositivo medico in fase di studio.
  • Non più disponibile: l'accesso esteso era disponibile per questo intervento in precedenza, ma non è attualmente disponibile e non sarà disponibile in futuro.
  • Temporaneamente non disponibile: l'accesso esteso non è attualmente disponibile per questo intervento, ma dovrebbe esserlo in futuro.
  • Approvato per il marketing: l'intervento è stato approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per l'uso da parte del pubblico.
 al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Le Kremlin-bicetre, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Munster, Germania
        • Clinical Trial Site
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portogallo
        • Clinical Trial Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Spagna
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
        • Clinical Trial Site
  • Svezia
      • Umeå, Svezia
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • L'indice di massa corporea deve essere compreso tra 17 kg/m^2 e ≤ 33 kg/m^2;
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo, non possono allattare e devono usare un metodo contraccettivo appropriato;
  • I maschi accettano di usare un metodo contraccettivo appropriato;
  • Diagnosi di amiloidosi TTR;
  • Conta ematica, funzionalità epatica e renale adeguate;
  • Disposti a fornire il consenso informato scritto e sono disposti a rispettare i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Stato positivo noto al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o infezione batterica, virale, parassitaria o fungina sistemica nota o sospetta;
  • - Ricevuto un agente sperimentale, diverso da tafamidis o diflunisal, entro 30 giorni prima della somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio;
  • Precedente trapianto di fegato;
  • Scarsa funzionalità cardiaca;
  • Considerato non idoneo allo studio dal Principal Investigator;
  • Dipendente o familiare dello sponsor o del personale del sito dello studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Patisiran (ALN-TTR02)
Verranno somministrate due somministrazioni di patisiran una volta ogni 4 settimane [Q4W]) in 4 coorti sequenziali con dosi crescenti seguite da coorti facoltative con un regime di dosaggio alternativo (una volta ogni 3 settimane [Q3W]) e un regime di premedicazione alternativo.
Droga: Patisiran
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di patisiran come infusione endovenosa (IV) il giorno 0 e il giorno 28 (Q4W). Le coorti facoltative hanno ricevuto un regime di dosaggio alternativo (una volta ogni 3 settimane [Q3W]: Giorno 0 e Giorno 21) e un regime di premedicazione alternativo.
Altri nomi:
  • ALN-TTR02

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e interruzione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Fino a 56 giorni dopo la prima dose
Il numero di partecipanti che hanno manifestato almeno un evento avverso (AE), almeno un evento avverso grave (SAE) e interruzione del farmaco in studio (per qualsiasi motivo).
Fino a 56 giorni dopo la prima dose

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della proteina transtiretina sierica (TTR).
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 21/28 e al giorno 42/56 a seconda del regime posologico (Q3W/Q4W)
Viene riportata la variazione percentuale del TTR rispetto ai livelli pretrattamento/basale. Per i bracci con un regime di dosaggio di Q4W, i campioni di proteine ​​TTR sono stati misurati nei giorni 28 e 56. Per i bracci con un regime di dosaggio di Q3W, i campioni di proteine ​​TTR sono stati misurati nei giorni 21 e 42.
Dal basale al giorno 21/28 e al giorno 42/56 a seconda del regime posologico (Q3W/Q4W)
Parametri farmacocinetici di Patisiran - Area sotto la curva di concentrazione dal tempo 0 all'ultimo punto temporale misurabile (AUC0-ultimo)
Lasso di tempo: Pre-dose, fine infusione e post-infusione a 5 minuti (min), 10 min, 30 min, 1 ora (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h e 48 h il Giorno 0 e il Giorno 21/28 a seconda del regime di dosaggio (Q3W/Q4W)
I profili farmacocinetici per patisiran (ALN-TTR02) sono stati determinati solo in base al dosaggio e alla frequenza di somministrazione, non ai regimi di premedicazione. Per i bracci con un regime di dosaggio di Q4W, i campioni PK sono stati prelevati nei giorni 0 e 28. Per il braccio con un regime di dosaggio di Q3W, i campioni PK sono stati prelevati nei giorni 0 e 21.
Pre-dose, fine infusione e post-infusione a 5 minuti (min), 10 min, 30 min, 1 ora (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h e 48 h il Giorno 0 e il Giorno 21/28 a seconda del regime di dosaggio (Q3W/Q4W)
Parametri farmacocinetici di Patisiran - Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Pre-dose, fine infusione e post-infusione a 5 minuti (min), 10 min, 30 min, 1 ora (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h e 48 h il Giorno 0 e il Giorno 21/28 a seconda del regime di dosaggio (Q3W/Q4W)
I profili farmacocinetici per patisiran (ALN-TTR02) sono stati determinati solo in base al dosaggio e alla frequenza di somministrazione, non ai regimi di premedicazione. Per i bracci con un regime di dosaggio di Q4W, i campioni PK sono stati prelevati nei giorni 0 e 28. Per il braccio con un regime di dosaggio di Q3W, i campioni PK sono stati prelevati nei giorni 0 e 21.
Pre-dose, fine infusione e post-infusione a 5 minuti (min), 10 min, 30 min, 1 ora (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h e 48 h il Giorno 0 e il Giorno 21/28 a seconda del regime di dosaggio (Q3W/Q4W)
Parametri farmacocinetici di Patisiran - Emivita di eliminazione beta (t1/2 beta)
Lasso di tempo: Pre-dose, fine infusione e post-infusione a 5 minuti (min), 10 min, 30 min, 1 ora (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h e 48 h il Giorno 0 e il Giorno 21/28 a seconda della frequenza di somministrazione
I profili farmacocinetici per patisiran sono stati determinati solo in base al dosaggio e alla frequenza di somministrazione, non ai regimi di premedicazione. Per i bracci con un regime di dosaggio di Q4W, i campioni PK sono stati prelevati nei giorni 0 e 28. Per il braccio con un regime di dosaggio di Q3W, i campioni PK sono stati prelevati nei giorni 0 e 21.
Pre-dose, fine infusione e post-infusione a 5 minuti (min), 10 min, 30 min, 1 ora (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h e 48 h il Giorno 0 e il Giorno 21/28 a seconda della frequenza di somministrazione
Parametri farmacocinetici di Patisiran - Clearance sistemica (CL)
Lasso di tempo: Pre-dose, fine infusione e post-infusione a 5 minuti (min), 10 min, 30 min, 1 ora (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h e 48 h il Giorno 0 e il Giorno 21/28 a seconda della frequenza di somministrazione
I profili farmacocinetici per patisiran sono stati determinati solo in base al dosaggio e alla frequenza di somministrazione, non ai regimi di premedicazione. Per i bracci con un regime di dosaggio di Q4W, i campioni PK sono stati prelevati nei giorni 0 e 28. Per il braccio con un regime di dosaggio di Q3W, i campioni PK sono stati prelevati nei giorni 0 e 21.
Pre-dose, fine infusione e post-infusione a 5 minuti (min), 10 min, 30 min, 1 ora (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h e 48 h il Giorno 0 e il Giorno 21/28 a seconda della frequenza di somministrazione
Parametri farmacocinetici di Patisiran - Volume apparente di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: Pre-dose, fine infusione e post-infusione a 5 minuti (min), 10 min, 30 min, 1 ora (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h e 48 h il Giorno 0 e il Giorno 21/28 a seconda della frequenza di somministrazione
I profili farmacocinetici per patisiran sono stati determinati solo in base al dosaggio e alla frequenza di somministrazione, non ai regimi di premedicazione. Per i bracci con un regime di dosaggio di Q4W, i campioni PK sono stati prelevati nei giorni 0 e 28. Per il braccio con un regime di dosaggio di Q3W, i campioni PK sono stati prelevati nei giorni 0 e 21.
Pre-dose, fine infusione e post-infusione a 5 minuti (min), 10 min, 30 min, 1 ora (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h e 48 h il Giorno 0 e il Giorno 21/28 a seconda della frequenza di somministrazione
Parametri farmacocinetici di Patisiran - Clearance renale (CLR)
Lasso di tempo: Pre-dose (entro 1 h dall'inizio della somministrazione pianificata) e post-infusione a 0-6 h (raggruppate) il Giorno 0 e il Giorno 21/28 a seconda della frequenza della somministrazione
I profili farmacocinetici per patisiran sono stati determinati solo in base al dosaggio e alla frequenza di somministrazione, non ai regimi di premedicazione. Per i bracci con un regime di dosaggio di Q4W, i campioni PK sono stati prelevati nei giorni 0 e 28. Per il braccio con un regime di dosaggio di Q3W, i campioni PK sono stati prelevati nei giorni 0 e 21.
Pre-dose (entro 1 h dall'inizio della somministrazione pianificata) e post-infusione a 0-6 h (raggruppate) il Giorno 0 e il Giorno 21/28 a seconda della frequenza della somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 giugno 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 giugno 2012

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 giugno 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 aprile 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALN-TTR02-002
  • 2012-000467-24 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

L'accesso ai dati anonimi dei singoli partecipanti che supportano questi risultati viene reso disponibile 12 mesi dopo il completamento dello studio e non meno di 12 mesi dopo che il prodotto e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e/o nell'UE.

I dati verranno forniti previa approvazione di una proposta di ricerca e l'esecuzione di un accordo di condivisione dei dati. Le richieste di accesso ai dati possono essere presentate tramite il sito www.vivli.org.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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