Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3 undersøgelse af bezafibrat i kombination med ursodeoxycholsyre i primær biliær cirrhose (BEZURSO)

23. februar 2023 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multicenter, randomiseret, dobbeltblindet placebokontrolleret forsøg med bezafibrat til behandling af primær biliær cirrhose hos patienter med ufuldstændig respons på ursodesoxycholsyreterapi.

Primær biliær cirrhose (PBC) er en kronisk kolestatisk leversygdom, der i sidste ende fører til leversvigt og død i slutstadiet, medmindre der udføres levertransplantation (LT). Ursodeoxycholsyre (UDCA) indgivet oralt i en daglig dosis på 13-15 mg/kg er i øjeblikket det eneste lægemiddel, der er godkendt til behandling af PBC. UDCA forbedrer konsekvent biokemiske levertests, forlænger overlevelse uden LT og forsinker histologisk progression såvel som forekomsten af ​​portal hypertension. Imidlertid viser en betydelig andel (40%) af patienter behandlet med UDCA en ufuldstændig biokemisk respons og forbliver i høj risiko for død eller LT. Der er derfor behov for udvikling af nye behandlinger i kombination med UDCA. Der findes adskillige kandidater, blandt andet Bezafibrate. Bezafibrat tilhører fibraternes farmakologiske klasse, som er udviklet for 4 årtier siden til behandling af blandet hyperlipidæmi. Bezafibrate er billigt, bredt tilgængeligt og godt tolereret. Der er nu en betydelig mængde indicier, der understøtter, at fibrater, og især Bezafibrate, tolereres godt og kan forbedre biokemiske levertests hos patienter med PBC med ufuldstændig respons på UDCA. På trods af flere positive vellykkede pilotundersøgelser er der dog stadig ingen fase 3 randomiserede placebokontrollerede forsøg med fibrater til behandling af PBC. Formålet med denne protokol er derfor at udføre et sådant forsøg i en udvalgt population af patienter med PBC baseret på et ufuldstændigt biokemisk respons efter 6 måneders UDCA-behandling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, randomiseret (behandling vil blive tildelt ved en tilfældighed), placebokontrolleret (et inaktivt stof vil blive sammenlignet med testlægemidlet for at se, om lægemidlet har en reel effekt), parallelgruppe (to eller flere grupper). af patienter vil modtage forskellige behandlinger) undersøgelse, der vil vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​bezafibrat hos patienter med primær biliær cirrhose (PBC), som havde en utilstrækkelig biokemisk respons på ursodeoxycholsyre, som defineret af Paris II-kriterierne. Bezafibrat 400 mg eller placebo vil blive administreret dagligt i kombination med ursodeoxycholsyre (UDCA) 13-15 mg/kg/d i 24 måneder. Patientsikkerheden vil blive overvåget. Det primære endepunkt vil være procentdelen af ​​patienter med en fuldstændig normalisering af følgende biokemiske tests: alkalisk fosfatase, aminotransferaser, total bilirubin, serumalbumin og protrombinindeks. Sekundære endepunkter vil omfatte procentdelen af ​​lægemiddelrelaterede bivirkninger, overlevelsesrater uden levertransplantation eller leverdekompensation, tidsforløb for ikke-invasive leverfibrosemålinger (Fibroscan, serumhyaluronsyre), tidsforløb for leverhistologiske parametre (fibrosestadium, nekro). -inflammatorisk grad, ductopeni) vurderet på perkutane biopsiprøver, tidsforløb for endoskopiske, ultralyds- og biokemiske træk ved portal hypertension, tidsforløb af pruritus og livskvalitet ved hjælp af validerede skalaer.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
100

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Hepatology department - Hopital Saint Antoine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder > 18
  • Patient med PBC defineret af 2 ud af 3 af følgende kriterier Positivt antimitokondrielt antistof type M2. Abnorme serum alkaliske fosfataser (ALP > 1,5N) og aminotransferase (AST eller ALT > 1N) aktiviteter.

Histologiske leverskader i overensstemmelse med PBC fra biopsiprøver på mindst 10 mm.

  • Patient behandlet med UDCA i en dosis på 13 til 15 mg/kg/d (i overensstemmelse med AMM)
  • Patienter, der viser et ufuldstændigt biokemisk respons på UDCA som defineret ved: ALP > 1,5N eller AST > 1,5N eller total bilirubin >17 µmol/l (med konjugeret bilirubin > 8 µmol/l) efter ≥ 3 måneders UDCA ved dosis på 13 - 15 mg/kg/dag.

Ekskluderingskriterier:

  • Usigneret samtykke.
  • Patient uden socialforsikring eller med en statslig assistent
  • Ascites eller gastrointestinal blødning (eller historie med disse)
  • Serum total bilirubinæmi > 50 μmol/L (3 mg/dl) (prøve < 3 måneder)
  • Serumalbuminæmi < 35 g/l (prøve < 3 måneder)
  • Protrombinindeks < 70 % (prøve < 3 måneder)
  • Blodpladeantal < 100000/mm3 (prøve < 3 måneder)
  • Behandling med kortikosteroider, immunsuppressive midler, fibrater (eller andre PPAR-agonister) eller statin inden for de sidste 3 måneder
  • Enhver komorbiditet, der er modtagelig for at forårsage nedsat leverfunktion (HBV, HCV eller HIV seropositivitet; overdrevent alkoholforbrug; hæmokromatose, Wilsons sygdom, α1 antitrypsin mangel; cøliaki; ukontrolleret dysthyroidisme; autoimmun hepatitis, inflammatorisk colitis)
  • Enhver alvorlig komorbiditet, der reducerer den forventede levetid
  • Intolerance eller overfølsomhed over for fibrater, over for en af ​​disse komponenter eller andre fibrater generelt
  • Kendt lysfølsomhedsreaktion over for fibrater
  • Graviditet eller ønske om graviditet
  • Amning
  • Nyresvigt (clearance af kreatinin < 60 ml/min)
  • Patient med medfødt galaktosæmi, glukosemalabsorptionssyndrom, laktasemangel på grund af tilstedeværelsen af ​​laktose i tabletter af bezafibrat 400 mg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Bezafibrate
400 mg/dag
Medicin: Bezafibrate
Placebo komparator: Placebo
1 tablet/dag
Medicin: placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med fuldstændig biokemisk respons.
Tidsramme: 24 måneder
Normalisering af leverbiokemiske tests (aminotransferaser (AST, ALT), alkalisk fosfatase, blodalbumin, blodbilirubin og protrombinindeks).
24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med biologisk eller klinisk bivirkning.
Tidsramme: 24 måneder
Forøgelse af ALT, AST eller CPK > 5N
24 måneder
Procentdel af patienter med fuldstændig biokemisk respons.
Tidsramme: 12 måneder
Procentdel af patienter med fuldstændig biokemisk respons ved 12. måned.
12 måneder
Udvikling af pruritus.
Tidsramme: 24 måneder
Pruritus måles via visuel analog skala hver 3. måned fra måned 0 til måned 24
24 måneder
Vurdering af trætheden og livskvaliteten.
Tidsramme: 24 måneder
Målt via fransk spørgeskemaversion af NHP (Nottingham Health Profile) hver 12. måned fra måned 0 til måned 24
24 måneder
Udvikling af surrogatmarkører for leverfibrose.
Tidsramme: 24 måneder
vurdering af hyaluronsyreserumkoncentration og forbigående leverelastografi (Fibroscan®)
24 måneder
Udvikling af portal hypertension markører.
Tidsramme: 24 måneder
Forekomst af ascites, fald i trombocyttallet under 150.000/mm3 eller mere end 30 % af dets begyndelsesværdi, udvikling af ultralydsdata fra splanchnic cirkulationen, forekomst eller størrelsesprogression af øsofagusvaricer (endoskopi)
24 måneder
Histologisk evolution: Histopatologisk undersøgelse af biologisk prøve før indskrivning og ved afslutningen af ​​undersøgelsen.
Tidsramme: 24 måneder
Kvantificering af fibrosen og de inflammatoriske og destruktive skader.
24 måneder
Udvikling af de biologiske markører for leverfunktionen eller at være i de sædvanlige prognostiske scores (Mayo, Child, MELD).
Tidsramme: 24 måneder
Blodalbumin, protrombintid, INR, blodbilirubin, kreatininniveau i blodet.
24 måneder
Overlevelse uden transplantation og nedsat leverfunktion.
Tidsramme: 24 måneder
Forekomst af ascites, en fordøjelsesvariceblødning, en hepatisk encefalopati eller en fordobling af det samlede blodbilirubin, der overstiger tærsklen på 50 µmol/L (3 mg/dl).
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Christophe Corpechot, Doctor, Assistance Publique

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. oktober 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. juli 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. juli 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. august 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
27. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. februar 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • P100109
  • AOM 10291 (Anden identifikator: Assistance Publique)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger