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Estudo de Fase 3 de Bezafibrato em Combinação com Ácido Ursodesoxicólico na Cirrose Biliar Primária (BEZURSO)

23 de fevereiro de 2023 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego controlado por placebo de bezafibrato para o tratamento de cirrose biliar primária em pacientes com resposta incompleta à terapia com ácido ursodesoxicólico.

A cirrose biliar primária (PBC) é uma doença hepática colestática crônica que eventualmente leva à insuficiência hepática terminal e à morte, a menos que o transplante de fígado (LT) seja realizado. O ácido ursodesoxicólico (UDCA) administrado por via oral na dose diária de 13-15 mg/kg é atualmente o único fármaco aprovado para o tratamento da CBP. O UDCA melhora consistentemente os testes bioquímicos do fígado, prolonga a sobrevida sem TH e retarda a progressão histológica, bem como a ocorrência de hipertensão portal. No entanto, uma proporção significativa (40%) dos pacientes tratados com UDCA mostra uma resposta bioquímica incompleta e permanece com alto risco de morte ou TH. O desenvolvimento de novos tratamentos em combinação com UDCA é, portanto, necessário. Existem vários candidatos entre os quais está o Bezafibrato. O bezafibrato pertence à classe farmacológica dos fibratos, desenvolvida há 4 décadas para o tratamento da hiperlipidemia mista. O bezafibrato é barato, amplamente disponível e bem tolerado. Existe agora um corpo substancial de evidências circunstanciais que suportam que os fibratos, e o bezafibrato em particular, são bem tolerados e podem melhorar os testes bioquímicos do fígado em pacientes com PBC com resposta incompleta ao UDCA. No entanto, apesar de vários estudos piloto positivos e bem-sucedidos, ainda não há estudos randomizados controlados por placebo de fase 3 de fibratos para o tratamento de PBC. O objetivo deste protocolo é, portanto, conduzir tal ensaio em uma população selecionada de pacientes com PBC com base em uma resposta bioquímica incompleta após 6 meses de terapia com UDCA.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um multicêntrico, randomizado (o tratamento será atribuído ao acaso), controlado por placebo (uma substância inativa será comparada com a droga de teste para ver se a droga tem um efeito real), grupo paralelo (dois ou mais grupos de pacientes receberão diferentes tratamentos) que avaliará a eficácia e a segurança do bezafibrato em pacientes com cirrose biliar primária (PBC) que tiveram uma resposta bioquímica inadequada ao ácido ursodesoxicólico, conforme definido pelos critérios de Paris II. Bezafibrato 400 mg ou placebo será administrado diariamente em combinação com ácido ursodesoxicólico (UDCA) 13-15 mg/kg/d por 24 meses. A segurança do paciente será monitorada. O ponto final primário será a porcentagem de pacientes com normalização completa dos seguintes testes bioquímicos: fosfatase alcalina, aminotransferases, bilirrubina total, albumina sérica e índice de protrombina. Os desfechos secundários incluirão a porcentagem de eventos adversos relacionados ao medicamento, taxas de sobrevivência sem transplante de fígado ou descompensação hepática, curso de tempo de medições não invasivas de fibrose hepática (Fibroscan, ácido hialurônico sérico), curso de tempo de parâmetros histológicos hepáticos (estágio de fibrose, necrose -grau inflamatório, ductopenia) avaliados em espécimes de biópsia percutânea, curso de tempo de endoscopia, ultra-som e características bioquímicas de hipertensão portal, tempo de prurido e qualidade de vida usando escalas validadas.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
100

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75012
        • Hepatology department - Hopital Saint Antoine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade > 18
  • Paciente com PBC definido por 2 em 3 dos seguintes critérios Anticorpo antimitocondrial positivo tipo M2. Fosfatases alcalinas séricas anormais (ALP > 1,5N) e atividades de aminotransferases (AST ou ALT > 1N).

Lesões hepáticas histológicas consistentes com PBC de espécimes de biópsia de pelo menos 10 mm.

  • Paciente tratado com UDCA na dose de 13 a 15 mg/kg/d (compatível com o AMM)
  • Pacientes apresentando uma resposta bioquímica incompleta ao UDCA conforme definido por: ALP > 1,5N ou AST > 1,5N ou bilirrubina total >17 µmol/l (com bilirrubina conjugada > 8 µmol/l) após ≥ 3 meses de UDCA na dose de 13 - 15 mg/kg/dia.

Critério de exclusão:

  • Consentimento não assinado.
  • Paciente sem seguro social ou com assistente médico do estado
  • Ascite ou sangramento gastrointestinal (ou história destes)
  • Bilirrubinemia total sérica > 50 μmols/L (3 mg/dl) (amostra < 3 meses)
  • Albuminemia sérica < 35 g/l (amostra < 3 meses)
  • Índice de protrombina < 70% (amostra < 3 meses)
  • Contagem de plaquetas < 100.000/mm3 (amostra < 3 meses)
  • Tratamento com corticosteroides, agentes imunossupressores, fibratos (ou outros agonistas do PPAR) ou estatina nos últimos 3 meses
  • Qualquer comorbidade suscetível a causar insuficiência hepática (soropositividade para HBV, HCV ou HIV; consumo excessivo de álcool; hemocromatose, doença de Wilson, deficiência de α1 antitripsina; doença celíaca; distireoidismo descontrolado; hepatite autoimune, colite inflamatória)
  • Qualquer comorbidade grave diminuindo a expectativa de vida
  • Intolerância ou hipersensibilidade aos fibratos, a um destes componentes ou a outros fibratos em geral
  • Reação de fotossensibilidade conhecida a fibratos
  • Gravidez ou desejo de gravidez
  • Amamentação
  • Insuficiência renal (depuração de creatinina < 60 ml/mn)
  • Paciente com galactosemia congênita, síndrome de má absorção de glicose, deficiência de lactase devido à presença de lactose em comprimidos de bezafibrato 400 mg

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Bezafibrato
400 mg/dia
Medicamento: Bezafibrato
Comparador de Placebo: Placebo
1 comprimido/ dia
Medicamento: placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes com resposta bioquímica completa.
Prazo: 24 meses
A normalização dos testes bioquímicos hepáticos (aminotransferases (AST, ALT), Fosfatase Alcalina, Albumina sanguínea, bilirrubina sanguínea e índice de protrombina).
24 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes com reação adversa biológica ou clínica.
Prazo: 24 meses
Aumento de ALT, AST ou CPK > 5N
24 meses
Porcentagem de pacientes com resposta bioquímica completa.
Prazo: 12 meses
Porcentagem de pacientes com resposta bioquímica completa no Mês 12.
12 meses
Evolução do prurido.
Prazo: 24 meses
O prurido é medido por meio de escala visual analógica a cada 3 meses, do mês 0 ao mês 24
24 meses
Avaliação da fadiga e da qualidade de vida.
Prazo: 24 meses
Medido através da versão do questionário francês do NHP (Nottingham Health Profile) a cada 12 meses, do mês 0 ao mês 24
24 meses
Evolução dos marcadores substitutos da fibrose hepática.
Prazo: 24 meses
avaliação da concentração sérica de ácido hialurônico e elastografia transitória hepática (Fibroscan®)
24 meses
Evolução dos marcadores de hipertensão portal.
Prazo: 24 meses
Ocorrência de ascite, diminuição da contagem de plaquetas abaixo de 150000/mm3 ou de mais de 30% do seu valor inicial, evolução dos dados ultrassonográficos da circulação esplâncnica, ocorrência ou progressão de tamanho de varizes esofágicas (endoscopia)
24 meses
Evolução histológica: Exame histopatológico da amostra biológica antes da inscrição e no final do estudo.
Prazo: 24 meses
Quantificação da fibrose e das lesões inflamatórias e destrutivas.
24 meses
Evolução dos marcadores biológicos da função hepática ou estar nos escores prognósticos usuais (Mayo, Child, MELD).
Prazo: 24 meses
Albumina sanguínea, tempo de protrombina, INR, bilirrubina sanguínea, nível sanguíneo de creatinina.
24 meses
Sobrevida sem transplante e comprometimento hepático.
Prazo: 24 meses
Ocorrência de ascite, sangramento digestivo por varizes, encefalopatia hepática ou duplicação da bilirrubina total no sangue excedendo o limite de 50 µmols/L (3 mg/dl).
24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Christophe Corpechot, Doctor, Assistance Publique

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
15 de outubro de 2012

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de dezembro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de dezembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
30 de julho de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
31 de julho de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
1 de agosto de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
27 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de fevereiro de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • P100109
  • AOM 10291 (Outro identificador: Assistance Publique)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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