Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Eltrombopag hos patienter med svær og meget svær aplastisk anæmi

12. september 2017 opdateret af: University of Utah
Efterforskernes hypotese er, at eltrombopag givet til patienter med moderat til meget svær aplastisk anæmi vil resultere i en stigning i trombocyttallet. Forskerne antager, at hos patienter med moderat til meget svær aplastisk anæmi, vil behandling med eltrombopag føre til færre blodpladetransfusioner, røde blodlegemer og færre blødninger. Efterforskerne antager, at hos patienter med moderat til meget svær aplastisk anæmi, vil eltrombopag have en acceptabel toksicitetsrate på <3 % ved doser, der resulterer i øget trombocyttal. Endelig antager efterforskerne, at plasma-eltrombopag-niveauer i perifert blod vil korrelere med forbedret blodpladetal.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • I stand til at give skriftligt informeret samtykke og enhver anden godkendelse, der kræves af lokal lovgivning (f.eks. beskyttede sundhedsoplysninger [PHI])
  • Har svær eller meget svær aplastisk anæmi eller moderat aplastisk anæmi med blodpladetal, der er faldet til under 20.000/μl
  • Har moderat, svær eller meget svær aplastisk anæmi med moderat blødning under eller efter et kirurgisk indgreb (inklusive knoglemarvsbiopsi, lumbalpunktur, thoracentese, paracentese, portplacering, dermal biopsi) eller minimal mukokutan blødning ellers noteret
  • Personer med nuværende eller tidligere eksponering for godkendte lægemidler til behandling af aplastisk anæmi vil ikke blive udelukket; disse omfatter, men er muligvis ikke begrænset til, anti-thymocytglobulin (ATG), cyclosporin, kortikosteroider og G-CSF.

Ekskluderingskriterier:

  • Har diagnosen Fanconi anæmi
  • Har en infektion, der ikke reagerer tilstrækkeligt på passende behandling
  • Har paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) klonstørrelse i neutrofiler på mere end eller lig med 50 %
  • Har kendt HIV-positivitet
  • Har kreatinin og/eller blodurinstofnitrogen (BUN) ≥2 gange den øvre grænse for normal
  • Har serumbilirubin ≥ 1,5 gange den øvre normalgrænse eller ≥ 4,0 gange den øvre normalgrænse, hvis patienten er blevet behandlet med ATG inden for tre uger efter screening.
  • Har AST og/eller ALAT ≥ 3 gange den øvre normalgrænse
  • Har overfølsomhed over for eltrombopag eller dets komponenter
  • Få kemoterapi givet mindre end eller lig med 14 dage før påbegyndelse af undersøgelsesmedicinen. Dette inkluderer ikke immunsuppressive midler og vækstfaktor som beskrevet ovenfor
  • er kvinder og ammer eller er gravide eller er uvillige til at tage p-piller eller afholde sig fra graviditet, hvis de er i den fødedygtige alder
  • Er ude af stand til at forstå undersøgelsens karakter af undersøgelsen eller give informeret samtykke
  • Har en anamnese med arteriel eller venøs trombose inden for det sidste 1 år (undtagen dem, der skyldes indlagte linier)
  • Har en ECOG-ydelsesstatus på 3 eller højere
  • Har haft behandling med Campath inden for 6 måneder efter indtræden i undersøgelsen
  • Har allerede eksisterende kardiovaskulær sygdom (kongestiv hjerteinsufficiens med New York Heart Association [NYHA] grad III/IV), arytmi, der vides at øge risikoen for tromboemboliske hændelser (f.eks. atrieflimren), ustabil angina eller QTc > 450 msek (QTc 480 msek for forsøgspersoner med bundt grenblok) eller myokardieinfarkt inden for de foregående 6 måneder) ved studiestart
  • Har haft anden TPO-R agonist medicin i de foregående 4 uger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eltrombopag
Enkeltarmsstudie. Dosiseskalering.
Medicin: Eltrombopag
Oral eltrombopag 150 mg/dag gennem munden startende på dag 1 med dosisændring over 12 uger til et maksimum på 300 mg/dag bestemt ved trombocyttal

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med blodpladerespons
Tidsramme: op til 12 uger
Defineret som et stabilt trombocyttal på 50.000/μl eller mere i en hvilken som helst 4-ugers periode inden for de mulige 12 uger under undersøgelsen, og inklusive maksimale trombocyttal opnået hos patienter med moderat til meget svær aplastisk anæmi.
op til 12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodpladetælling to gange baseline.
Tidsramme: Mellem uge 1-12.
Andel af forsøgspersoner, der opnår trombocyttal mindst det dobbelte af deres basislinjeværdi på et hvilket som helst tidspunkt, mens de er i undersøgelsesmedicin, hos patienter med moderat til meget svær aplastisk anæmi.
Mellem uge 1-12.
Hæmatologiske laboratorier
Tidsramme: 12 uger
Sammenhæng mellem brug af eltrombopag og respons i hæmoglobin, hæmatokrit, totalt antal hvide blodlegemer og absolut antal neutrofile celler skal evalueres ved maksimal hæmoglobin, hæmatokrit, totalt antal hvide blodlegemer og absolut antal neutrofiler opnået hos patienter med moderat til meget svær aplastisk anæmi
12 uger
Antal patienter med AE til at måle toksicitet ved hjælp af NCI CTCAE
Tidsramme: 12 uger
Evalueres ugentligt, op til 12 uger. Sammenhæng mellem brug af eltrombopag, dosis og tolerabilitet hos patienter med moderat til meget svær aplastisk anæmi
12 uger
Karakterisering af PK-profilen af ​​Eltrombopag hos patienter med moderat til meget svær aplastisk anæmi. Evalueret med AUC, Cmax, Cmin, Tmax.
Tidsramme: Uge 2, 6 og 12
Prøver til farmakokinetisk analyse vil blive indsamlet som et bundniveau uge 2, 6 og 12, før dosis af eltrombopag. Yderligere PK-niveau udtaget 2, 4 og 6 timer efter dosis ved det planlagte besøg i uge 2.
Uge 2, 6 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Utah

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Novartis

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: George M Rodgers, M.D., University of Utah

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. september 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. oktober 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. oktober 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. oktober 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. september 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HCI54443
  • ELT115895 (Anden identifikator: Novartis)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger