Effekt og sikkerhed af Eltrombopag hos patienter med svær og meget svær aplastisk anæmi

Inklusionskriterier:

• I stand til at give skriftligt informeret samtykke og enhver anden godkendelse, der kræves af lokal lovgivning (f.eks. beskyttede sundhedsoplysninger [PHI])
• Har svær eller meget svær aplastisk anæmi eller moderat aplastisk anæmi med blodpladetal, der er faldet til under 20.000/μl
• Har moderat, svær eller meget svær aplastisk anæmi med moderat blødning under eller efter et kirurgisk indgreb (inklusive knoglemarvsbiopsi, lumbalpunktur, thoracentese, paracentese, portplacering, dermal biopsi) eller minimal mukokutan blødning ellers noteret
• Personer med nuværende eller tidligere eksponering for godkendte lægemidler til behandling af aplastisk anæmi vil ikke blive udelukket; disse omfatter, men er muligvis ikke begrænset til, anti-thymocytglobulin (ATG), cyclosporin, kortikosteroider og G-CSF.

Ekskluderingskriterier:

• Har diagnosen Fanconi anæmi
• Har en infektion, der ikke reagerer tilstrækkeligt på passende behandling
• Har paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) klonstørrelse i neutrofiler på mere end eller lig med 50 %
• Har kendt HIV-positivitet
• Har kreatinin og/eller blodurinstofnitrogen (BUN) ≥2 gange den øvre grænse for normal
• Har serumbilirubin ≥ 1,5 gange den øvre normalgrænse eller ≥ 4,0 gange den øvre normalgrænse, hvis patienten er blevet behandlet med ATG inden for tre uger efter screening.
• Har AST og/eller ALAT ≥ 3 gange den øvre normalgrænse
• Har overfølsomhed over for eltrombopag eller dets komponenter
• Få kemoterapi givet mindre end eller lig med 14 dage før påbegyndelse af undersøgelsesmedicinen. Dette inkluderer ikke immunsuppressive midler og vækstfaktor som beskrevet ovenfor
• er kvinder og ammer eller er gravide eller er uvillige til at tage p-piller eller afholde sig fra graviditet, hvis de er i den fødedygtige alder
• Er ude af stand til at forstå undersøgelsens karakter af undersøgelsen eller give informeret samtykke
• Har en anamnese med arteriel eller venøs trombose inden for det sidste 1 år (undtagen dem, der skyldes indlagte linier)
• Har en ECOG-ydelsesstatus på 3 eller højere
• Har haft behandling med Campath inden for 6 måneder efter indtræden i undersøgelsen
• Har allerede eksisterende kardiovaskulær sygdom (kongestiv hjerteinsufficiens med New York Heart Association [NYHA] grad III/IV), arytmi, der vides at øge risikoen for tromboemboliske hændelser (f.eks. atrieflimren), ustabil angina eller QTc > 450 msek (QTc 480 msek for forsøgspersoner med bundt grenblok) eller myokardieinfarkt inden for de foregående 6 måneder) ved studiestart
• Har haft anden TPO-R agonist medicin i de foregående 4 uger.