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Efficacia e sicurezza di Eltrombopag nei pazienti con anemia aplastica grave e molto grave

12 settembre 2017 aggiornato da: University of Utah
L'ipotesi dei ricercatori è che eltrombopag somministrato a pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave provocherà un aumento della conta piastrinica. I ricercatori ipotizzano che nei pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave, il trattamento con eltrombopag porterà a un minor numero di trasfusioni di piastrine, trasfusioni di globuli rossi e meno eventi emorragici. I ricercatori ipotizzano che nei pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave, eltrombopag avrà un tasso di tossicità accettabile <3%, a dosi che determinano un aumento della conta piastrinica. Infine, i ricercatori ipotizzano che i livelli plasmatici di eltrombopag nel sangue periferico saranno correlati al miglioramento della conta piastrinica.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
13

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di fornire il consenso informato scritto e qualsiasi altra autorizzazione richiesta dalla legge locale (ad es. Informazioni sanitarie protette [PHI])
  • Avere un'anemia aplastica grave o molto grave o un'anemia aplastica moderata con conta piastrinica scesa al di sotto di 20.000/μl
  • Avere anemia aplastica moderata, grave o molto grave con sanguinamento moderato durante o dopo una procedura chirurgica (inclusa biopsia del midollo osseo, puntura lombare, toracentesi, paracentesi, posizionamento del port, biopsia cutanea) o sanguinamento mucocutaneo minimo altrimenti indicato
  • Non saranno esclusi soggetti con esposizione attuale o precedente a farmaci approvati per il trattamento dell'anemia aplastica; questi includono, ma non solo, globulina antitimocitaria (ATG), ciclosporina, corticosteroidi e G-CSF.

Criteri di esclusione:

  • Avere diagnosi di anemia di Fanconi
  • Avere un'infezione che non risponde adeguatamente alla terapia appropriata
  • Avere una dimensione del clone di emoglobinuria parossistica notturna (EPN) nei neutrofili maggiore o uguale al 50%
  • Hanno conosciuto la positività all'HIV
  • Avere creatinina e/o azoto ureico nel sangue (BUN) ≥2 volte il limite superiore della norma
  • Avere bilirubina sierica ≥ 1,5 volte il limite superiore della norma o ≥4,0 volte il limite superiore della norma se il paziente è stato trattato con ATG entro tre settimane dallo screening.
  • Avere AST e/o ALT ≥ 3 volte il limite superiore della norma
  • Avere ipersensibilità a eltrombopag o ai suoi componenti
  • Sottoporsi a chemioterapia somministrata meno o uguale a 14 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio. Questo non include gli agenti immunosoppressori e il fattore di crescita come descritto sopra
  • Sono donne e stanno allattando o sono incinte o non sono disposte a prendere contraccettivi orali o ad astenersi dalla gravidanza se potenzialmente fertili
  • Non sono in grado di comprendere la natura sperimentale dello studio o di fornire il consenso informato
  • Avere una storia di trombosi arteriosa o venosa nell'ultimo anno (escluse quelle dovute a linee di permanenza)
  • Avere un performance status ECOG di 3 o superiore
  • - Hanno ricevuto un trattamento con Campath entro 6 mesi dall'ingresso nello studio
  • Soffrono di malattie cardiovascolari preesistenti (insufficienza cardiaca congestizia di grado III/IV della New York Heart Association [NYHA]), aritmie note per aumentare il rischio di eventi tromboembolici (ad es. fibrillazione atriale), angina instabile o QTc > 450 msec (QTc 480 msec per soggetti con blocco di branca) o infarto del miocardio nei 6 mesi precedenti) all'ingresso nello studio
  • Hanno assunto altri farmaci agonisti TPO-R nelle 4 settimane precedenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Eltrombopag
Studio a braccio singolo. Aumento della dose.
Droga: Eltrombopag
Eltrombopag orale 150 mg/giorno per via orale a partire dal giorno 1 con modifica della dose nell'arco di 12 settimane fino a un massimo di 300 mg/giorno determinato dalla conta piastrinica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con risposta piastrinica
Lasso di tempo: fino a 12 settimane
Definita come una conta piastrinica stabile di 50.000/μl o superiore durante un periodo di 4 settimane entro le 12 settimane possibili durante lo studio e includendo la conta piastrinica massima raggiunta in pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave.
fino a 12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Conta piastrinica doppia rispetto al basale.
Lasso di tempo: Tra le settimane 1-12.
Proporzione di soggetti che raggiungono una conta piastrinica almeno doppia rispetto al valore basale in qualsiasi momento durante il trattamento con il farmaco in studio, in pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave.
Tra le settimane 1-12.
Laboratori di ematologia
Lasso di tempo: 12 settimane
Associazione tra uso di eltrombopag e risposta in termini di emoglobina, ematocrito, conta totale dei globuli bianchi e conta assoluta dei neutrofili da valutare in base ai valori massimi di emoglobina, ematocrito, conta totale dei globuli bianchi e conta assoluta dei neutrofili raggiunti in pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave
12 settimane
Numero di pazienti con AE per misurare la tossicità, utilizzando NCI CTCAE
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutato settimanalmente, fino a 12 settimane. Associazione tra uso, dose e tollerabilità di eltrombopag in pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave
12 settimane
Caratterizzazione del profilo PK di Eltrombopag in pazienti con anemia aplastica da moderata a molto grave. Valutato con AUC, Cmax, Cmin, Tmax.
Lasso di tempo: Settimane 2, 6 e 12
I campioni per l'analisi farmacocinetica verranno raccolti come livello minimo nelle settimane 2, 6 e 12, prima della dose di eltrombopag. Livello PK aggiuntivo prelevato a 2, 4 e 6 ore post-dose alla visita programmata della settimana 2.
Settimane 2, 6 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Utah

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Novartis

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: George M Rodgers, M.D., University of Utah

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 settembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 ottobre 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 ottobre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 settembre 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HCI54443
  • ELT115895 (Altro identificatore: Novartis)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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