Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo eltrombopagu u pacjentów z ciężką i bardzo ciężką niedokrwistością aplastyczną

12 września 2017 zaktualizowane przez: University of Utah
Hipoteza badaczy jest taka, że ​​eltrombopag podawany pacjentom z umiarkowaną do bardzo ciężkiej niedokrwistością aplastyczną spowoduje zwiększenie liczby płytek krwi. Badacze postawili hipotezę, że u pacjentów z niedokrwistością aplastyczną o nasileniu umiarkowanym do bardzo ciężkiego leczenie eltrombopagiem prowadzi do mniejszej liczby transfuzji płytek krwi, transfuzji krwinek czerwonych i mniejszej liczby krwawień. Badacze stawiają hipotezę, że u pacjentów z umiarkowaną do bardzo ciężkiej niedokrwistością aplastyczną eltrombopag będzie miał akceptowalny wskaźnik toksyczności <3% w dawkach powodujących zwiększenie liczby płytek krwi. Na koniec badacze postawili hipotezę, że poziomy eltrombopagu w osoczu krwi obwodowej będą korelować z poprawą liczby płytek krwi.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
13

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdolność do udzielenia pisemnej świadomej zgody i wszelkich innych zezwoleń wymaganych przez lokalne prawo (np. chronione informacje zdrowotne [PHI])
  • Masz ciężką lub bardzo ciężką niedokrwistość aplastyczną lub umiarkowaną niedokrwistość aplastyczną z liczbą płytek krwi, która spadła poniżej 20 000/μl
  • Umiarkowana, ciężka lub bardzo ciężka niedokrwistość aplastyczna z umiarkowanym krwawieniem podczas lub po zabiegu chirurgicznym (w tym biopsja szpiku kostnego, nakłucie lędźwiowe, nakłucie klatki piersiowej, paracenteza, umieszczenie portu, biopsja skóry) lub minimalne krwawienie śluzówkowo-skórne stwierdzone w inny sposób
  • Pacjenci z obecną lub wcześniejszą ekspozycją na zatwierdzone leki stosowane w leczeniu niedokrwistości aplastycznej nie zostaną wykluczeni; obejmują one między innymi globulinę antytymocytarną (ATG), cyklosporynę, kortykosteroidy i G-CSF.

Kryteria wyłączenia:

  • Masz zdiagnozowaną anemię Fanconiego
  • Infekcja nie reaguje odpowiednio na odpowiednią terapię
  • Mają wielkość klonu napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) w neutrofilach większą lub równą 50%
  • Znane zakażenie wirusem HIV
  • Poziom kreatyniny i/lub azotu mocznikowego we krwi (BUN) ≥2 razy powyżej górnej granicy normy
  • Poziom bilirubiny w surowicy ≥ 1,5-krotności górnej granicy normy lub ≥4,0-krotności górnej granicy normy, jeśli pacjent był leczony ATG w ciągu trzech tygodni od badania przesiewowego.
  • Mieć AST i/lub ALT ≥ 3 razy powyżej górnej granicy normy
  • Mają nadwrażliwość na eltrombopag lub jego składniki
  • Chemioterapia powinna być podana mniej niż 14 dni przed rozpoczęciem podawania badanego leku. Nie obejmuje to środków immunosupresyjnych i czynnika wzrostu, jak opisano powyżej
  • są kobietami i karmią piersią lub są w ciąży lub nie chcą przyjmować doustnych środków antykoncepcyjnych lub powstrzymują się od zajścia w ciążę, jeśli są w wieku rozrodczym
  • Nie są w stanie zrozumieć badawczego charakteru badania lub wyrazić świadomej zgody
  • Mieć historię zakrzepicy tętniczej lub żylnej w ciągu ostatniego roku (z wyłączeniem zakrzepicy spowodowanej zakrzepicą żył)
  • Mieć status sprawności ECOG równy 3 lub wyższy
  • Byli leczeni lekiem Campath w ciągu 6 miesięcy od włączenia do badania
  • u pacjenta występuje wcześniejsza choroba układu krążenia (zastoinowa niewydolność serca w stopniu III/IV wg NYHA), arytmia, o której wiadomo, że zwiększa ryzyko zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (np. migotanie przedsionków), niestabilna dławica piersiowa lub odstęp QTc > 450 ms (QTc 480 ms u pacjentów z blokiem odnogi pęczka Hisa) lub zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy) na początku badania
  • Przyjmował inne leki z grupy agonistów TPO-R w ciągu ostatnich 4 tygodni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Eltrombopag
Badanie z jednym ramieniem. Eskalacja dawki.
Lek: Eltrombopag
Doustnie eltrombopag 150 mg/dobę doustnie począwszy od 1. dnia z modyfikacją dawki w ciągu 12 tygodni do maksymalnej dawki 300 mg/dobę określonej na podstawie liczby płytek krwi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z odpowiedzią płytkową
Ramy czasowe: do 12 tygodni
Zdefiniowana jako stabilna liczba płytek krwi wynosząca 50 000/μl lub więcej w dowolnym okresie 4 tygodni w ciągu możliwych 12 tygodni badania, w tym maksymalna liczba płytek krwi osiągnięta u pacjentów z umiarkowaną do bardzo ciężkiej niedokrwistością aplastyczną.
do 12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dwukrotna liczba płytek krwi Linia podstawowa.
Ramy czasowe: Między tygodniami 1-12.
Odsetek pacjentów, u pacjentów z umiarkowaną do bardzo ciężkiej niedokrwistością aplastyczną, w dowolnym momencie podczas przyjmowania badanego leku, liczba płytek krwi była co najmniej dwukrotnie większa niż wartość wyjściowa.
Między tygodniami 1-12.
Laboratoria hematologiczne
Ramy czasowe: 12 tygodni
Związek między stosowaniem eltrombopagu a odpowiedzią na stężenie hemoglobiny, hematokrytu, całkowitej liczby białych krwinek i bezwzględnej liczby neutrofili, które należy ocenić na podstawie maksymalnej hemoglobiny, hematokrytu, całkowitej liczby białych krwinek i bezwzględnej liczby neutrofilów, uzyskanej u pacjentów z umiarkowaną do bardzo ciężkiej niedokrwistością aplastyczną
12 tygodni
Liczba pacjentów z AE do pomiaru toksyczności przy użyciu NCI CTCAE
Ramy czasowe: 12 tygodni
Oceniane co tydzień, do 12 tygodni. Związek między stosowaniem, dawką i tolerancją eltrombopagu u pacjentów z umiarkowaną do bardzo ciężkiej niedokrwistością aplastyczną
12 tygodni
Charakterystyka profilu farmakokinetycznego eltrombopagu u pacjentów z niedokrwistością aplastyczną o nasileniu umiarkowanym do bardzo ciężkiego. Oceniano za pomocą AUC, Cmax, Cmin, Tmax.
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 6 i 12
Próbki do analizy farmakokinetycznej będą pobierane jako minimalne stężenie w 2, 6 i 12 tygodniu przed podaniem dawki eltrombopagu. Dodatkowy poziom PK pobrany po 2, 4 i 6 godzinach po podaniu dawki podczas zaplanowanej wizyty w 2. tygodniu.
Tygodnie 2, 6 i 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Utah

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Novartis

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: George M Rodgers, M.D., University of Utah

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 września 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 października 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 października 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 września 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HCI54443
  • ELT115895 (Inny identyfikator: Novartis)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami