Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​S303-behandlede røde blodlegemer (RBC'er) hos personer med Thalassæmi Major, der kræver kronisk RBC-transfusion

16. juli 2018 opdateret af: Cerus Corporation

En randomiseret kontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​S 303-behandlede røde blodlegemer (RBC) hos personer med Thalassæmi Major, der kræver kronisk RBC-transfusion

For at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​S 303-behandlede røde blodlegemer (RBC'er) hos forsøgspersoner, der har behov for kronisk transfusionsstøtte på grund af thalassæmi major.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

For at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​S 303-behandlede røde blodlegemer (RBC'er) hos forsøgspersoner, der har behov for kronisk transfusionsstøtte på grund af thalassæmi major.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
86

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
      • Torino, Italien
        • University of Torino
  • Kalkun
      • Izmir, Kalkun
        • Ege university

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥10 år, af begge køn
  • Diagnosticeret med thalassæmi major og deltager i øjeblikket i et kronisk transfusionsprogram
  • Mindst et års historie med kronisk RBC-transfusionsstøtte med et stabilt transfusionsbehov (pr. behandlende læge)
  • Intervaller på mindst 14 dage mellem RBC-transfusioner
  • Alle RBC-komponenter gives på én dag for hver transfusionsepisode
  • Negative direkte antiglobulintests (DAT)
  • Stabil jernkeleringsregime
  • Tilgængelig til måling af hæmoglobinniveau en time efter transfusion
  • Underskrevet og dateret informeret samtykkeformular

Ekskluderingskriterier:

  • Baseline-antistof, der er specifikt for S 303-behandlet RBC (positiv test, som defineret i afsnit 8.4.1)
  • Bevis på milthyperfunktion defineret som et transfusionsbehov >180 cc/kg/år (ved 100 % hæmatokrit)
  • Miltforstørrelse: milt følbar ≥4 cm under kystmarginen ELLER ≥18 cm i langsgående diameter ved ultralyd (valgt efter efterforskerens skøn i henhold til de tilgængelige data, hvor ultralydsdata er at foretrække)
  • Enhver forsøgsperson, for hvem der forventes en overgang i antallet af RBC-enheder, der transfunderes inden for 12 måneder efter studiestart på grund af forsøgspersonens vækst (f.eks. en overgang fra 1 RBC-komponent pr. transfusionscyklus til 2 ELLER en overgang fra 2 til 3 forventes baseret på på vægtændring alene)
  • Alloimmunisering til højfrekvente blodgruppeantigener i det omfang, at den hurtige tilvejebringelse af kompatibelt blod muligvis ikke er mulig for undersøgelsen (alloimmunisering alene er ikke en automatisk udelukkelse)
  • Nuværende specialiseret behandling med vasket eller frosset røde blodlegemer
  • Krav til gammabestrålede RBC-komponenter (ville give blændende vanskeligheder på grund af regler for mærkning af blodkomponenter
  • Behandling med enhver medicin, der vides at påvirke RBC-levedygtigheden negativt
  • HIV-infektion (defineret som RNA-positiv)
  • HCV (hepatitis C)-infektion (defineret som RNA-positiv), hvis den behandles med samtidig medicin, der vides at undertrykke knoglemarven
  • Gravid eller ammende kvinde eller kvinde i den fødedygtige alder, der ikke bruger en medicinsk godkendt form for prævention
  • Akut eller kronisk medicinsk lidelse ud over thalassæmi, der efter investigatorens eller den medicinske monitors mening kan forhindre forsøgspersonen i at fuldføre deltagelse i undersøgelsen
  • Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse, enten samtidig eller inden for de foregående 28 dage, hvor undersøgelseslægemidlet eller -anordningen kan påvirke levedygtigheden af ​​røde blodlegemer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: S-303 behandlede røde blodlegemer (RBC)
Patienterne vil blive tilfældigt tildelt sekvensen for administration af test- og kontrol-RBC'er; egnede patienter tildeles tilfældigt til at modtage test-RBC'er efterfulgt af kontrol-RBC'er eller kontrol-RBC'er efterfulgt af test-RBC'er. Hver patient vil gennemføre begge behandlingsperioder.
Biologisk: S-303 behandlede røde blodlegemer (RBC'er)
Aktiv komparator: Konventionelle, ubehandlede røde blodlegemer
Patienterne vil blive tilfældigt tildelt sekvensen for administration af test- og kontrol-RBC'er; egnede patienter tildeles tilfældigt til at modtage test-RBC'er efterfulgt af kontrol-RBC'er eller kontrol-RBC'er efterfulgt af test-RBC'er. Hver patient vil gennemføre begge behandlingsperioder.
Biologisk: Konventionelle, ubehandlede røde blodlegemer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært effekt-endepunkt - Hæmoglobinforbrug
Tidsramme: 12 måneder
Hæmoglobinforbrug målt som total hæmoglobinmasse transfunderet pr. individ justeret for gennemsnitlig kropsvægt og antallet af dage i effektivitetsevalueringsperioden (justeret hæmoglobin (Hgb) forbrugsenheder er g Hgb/kg kropsvægt/dag).
12 måneder
Primært sikkerhedsendepunkt - forekomst af et behandlingsudspringende antistof med bekræftet specificitet over for S 303-behandlede røde blodlegemer (RBC)
Tidsramme: 12 måneder
Forekomst af et behandlingsudspringende antistof med bekræftet specificitet over for S 303-behandlede røde blodlegemer (RBC) forbundet med klinisk signifikant hæmolyse
12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundær effekt-endepunkt-hæmoglobinstigning
Tidsramme: 12 måneder
Hæmoglobinstigning en time efter transfusion
12 måneder
Sekundært effekt-endepunkt-Proportionalt fald i post-transfusion hæmoglobinniveau pr. dag (%/dag)
Tidsramme: 12 måneder
Forholdsmæssigt fald i hæmoglobinniveauet efter transfusion pr. dag (%/dag)
12 måneder
Sekundære sikkerhedsendepunkt-uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
Forsøgspersoner vil blive overvåget aktivt for bivirkninger under transfusionsepisoden og indtil udskrivelse fra transfusionsklinikken.
12 måneder
Sekundære sikkerhedsendepunkt-transfusionsreaktioner inden for 24 timer
Tidsramme: 12 måneder
Transfusionsreaktioner inden for 24 timer efter en undersøgelsestransfusion med det tildelte undersøgelsesprodukt.
12 måneder
Sekundært sikkerhedsendepunkt - Frekvens af allo-immunisering mod røde blodlegemer (RBC) allo-antigener
Tidsramme: 12 måneder
Hyppighed af allo immunisering mod røde blodlegemer (RBC) allo-antigener
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cerus Corporation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Raffaella Origa, MD, Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
  • Ledende efterforsker: Antonio Piga, MD, University of Torino
  • Ledende efterforsker: Yesim Aydinok, MD, Ege University, Izmir, Turkey

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. november 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. november 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. december 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. juli 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. juli 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CLI 00076

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger