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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza dei globuli rossi trattati con S303 (RBC) in soggetti con talassemia maggiore che richiedono trasfusioni croniche di globuli rossi

16 luglio 2018 aggiornato da: Cerus Corporation

Uno studio controllato randomizzato per valutare l'efficacia e la sicurezza dei globuli rossi trattati con S 303 (RBC) in soggetti con talassemia maggiore che richiedono trasfusioni croniche di globuli rossi

Valutare l'efficacia e la sicurezza dei globuli rossi (RBC) trattati con S 303 in soggetti che necessitano di supporto trasfusionale cronico a causa della talassemia major.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Valutare l'efficacia e la sicurezza dei globuli rossi (RBC) trattati con S 303 in soggetti che necessitano di supporto trasfusionale cronico a causa della talassemia major.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
86

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
      • Torino, Italia
        • University of Torino
  • Tacchino
      • Izmir, Tacchino
        • Ege university

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥10 anni, di entrambi i sessi
  • Con diagnosi di talassemia major e attualmente partecipante a un programma di trasfusioni croniche
  • Almeno un anno di storia di supporto trasfusionale cronico di RBC con un fabbisogno trasfusionale stabile (per medico curante)
  • Intervalli di almeno 14 giorni tra le trasfusioni di globuli rossi
  • Tutti i componenti RBC vengono somministrati in un giorno per ogni episodio trasfusionale
  • Test dell'antiglobulina diretta negativo (DAT)
  • Regime di chelazione del ferro stabile
  • Disponibile per la misurazione del livello di emoglobina un'ora dopo la trasfusione
  • Modulo di consenso informato firmato e datato

Criteri di esclusione:

  • Anticorpo basale specifico per RBC trattato con S 303 (test positivo, come definito nella Sezione 8.4.1)
  • Evidenza di iperfunzione splenica definita come necessità trasfusionale >180 cc/kg/anno (al 100% di ematocrito)
  • Ingrossamento splenico: milza palpabile ≥4 cm al di sotto del margine costale OPPURE ≥18 cm di diametro longitudinale mediante ultrasuoni (scelto a discrezione dello sperimentatore in base ai dati disponibili con dati ecografici preferibili)
  • Qualsiasi soggetto per il quale è prevista una transizione nel numero di unità di RBC trasfuse entro 12 mesi dall'ingresso nello studio a causa della crescita del soggetto (ad es. solo sulla variazione di peso)
  • Alloimmunizzazione contro antigeni del gruppo sanguigno ad alta frequenza nella misura in cui la pronta fornitura di sangue compatibile potrebbe non essere fattibile per lo studio (l'alloimmunizzazione da sola non è un'esclusione automatica)
  • Attuale trattamento specializzato con RBC lavati o congelati
  • Requisito per i componenti RBC irradiati con raggi gamma (presenterebbe difficoltà accecanti a causa delle normative sull'etichettatura dei componenti del sangue
  • Trattamento con qualsiasi farmaco noto per influire negativamente sulla vitalità dei globuli rossi
  • Infezione da HIV (definita come RNA positivo)
  • Infezione da HCV (epatite C) (definita come RNA positiva) se trattata con farmaci concomitanti noti per sopprimere il midollo osseo
  • Donne incinte o che allattano o donne in età fertile che non utilizzano una forma di contraccezione approvata dal punto di vista medico
  • Disturbo medico acuto o cronico diverso dalla talassemia che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del monitor medico, può impedire al soggetto di completare la partecipazione allo studio
  • Partecipazione a un altro studio clinico, in concomitanza o nei 28 giorni precedenti, in cui il farmaco o il dispositivo in studio può influenzare la vitalità dei globuli rossi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: S-303 Globuli rossi trattati (RBC)
I pazienti saranno assegnati in modo casuale alla sequenza di somministrazione dei globuli rossi test e di controllo; i pazienti idonei vengono assegnati in modo casuale a ricevere RBC test seguiti da RBC di controllo o RBC di controllo seguiti da RBC test. Ogni paziente completerà entrambi i periodi di trattamento.
Biologico: S-303 Globuli rossi trattati (RBC)
Comparatore attivo: Globuli rossi convenzionali non trattati
I pazienti saranno assegnati in modo casuale alla sequenza di somministrazione dei globuli rossi test e di controllo; i pazienti idonei vengono assegnati in modo casuale a ricevere RBC test seguiti da RBC di controllo o RBC di controllo seguiti da RBC test. Ogni paziente completerà entrambi i periodi di trattamento.
Biologico: Globuli rossi convenzionali non trattati

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint primario di efficacia - Consumo di emoglobina
Lasso di tempo: 12 mesi
Consumo di emoglobina misurato come massa totale di emoglobina trasfusa per soggetto aggiustato per il peso corporeo medio e il numero di giorni durante il periodo di valutazione dell'efficacia (le unità di consumo di emoglobina (Hgb) aggiustate sono g Hgb/kg di peso corporeo/giorno).
12 mesi
Endpoint primario di sicurezza: incidenza di un anticorpo emergente dal trattamento con specificità confermata per i globuli rossi (RBC) trattati con S 303
Lasso di tempo: 12 mesi
Incidenza di un anticorpo emergente dal trattamento con specificità confermata per i globuli rossi (RBC) trattati con S 303 associato a emolisi clinicamente significativa
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint secondario di efficacia: incremento dell'emoglobina
Lasso di tempo: 12 mesi
Incremento dell'emoglobina un'ora dopo la trasfusione
12 mesi
Endpoint secondario di efficacia: diminuzione proporzionale del livello di emoglobina post-trasfusione al giorno (%/giorno)
Lasso di tempo: 12 mesi
Diminuzione proporzionale del livello di emoglobina post trasfusionale al giorno (%/giorno)
12 mesi
Endpoint di sicurezza secondario-Eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
I soggetti saranno monitorati attivamente per eventi avversi durante l'episodio di trasfusione e fino alla dimissione dalla clinica trasfusionale.
12 mesi
Endpoint secondario di sicurezza: reazioni trasfusionali entro 24 ore
Lasso di tempo: 12 mesi
Reazioni trasfusionali entro 24 ore da una trasfusione in studio con il prodotto in studio assegnato.
12 mesi
Endpoint secondario di sicurezza: frequenza dell'alloimmunizzazione contro gli antigeni dei globuli rossi (RBC).
Lasso di tempo: 12 mesi
Frequenza dell'allo immunizzazione agli allo-antigeni dei globuli rossi (RBC).
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Cerus Corporation

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Raffaella Origa, MD, Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
  • Investigatore principale: Antonio Piga, MD, University of Torino
  • Investigatore principale: Yesim Aydinok, MD, Ege University, Izmir, Turkey

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
21 dicembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 novembre 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 dicembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 luglio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 luglio 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CLI 00076

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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