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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von mit S303 behandelten roten Blutkörperchen (RBCs) bei Patienten mit Thalassämie Major, die eine chronische RBC-Transfusion benötigen

16. Juli 2018 aktualisiert von: Cerus Corporation

Eine randomisierte kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von mit S 303 behandelten roten Blutkörperchen (RBC) bei Patienten mit Thalassämie Major, die eine chronische RBC-Transfusion benötigen

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von mit S 303 behandelten roten Blutkörperchen (RBCs) bei Patienten, die aufgrund einer Thalassämie Major eine chronische Transfusionsunterstützung benötigen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von mit S 303 behandelten roten Blutkörperchen (RBCs) bei Patienten, die aufgrund einer Thalassämie Major eine chronische Transfusionsunterstützung benötigen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
86

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
      • Torino, Italien
        • University of Torino
  • Truthahn
      • Izmir, Truthahn
        • Ege university

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥10 Jahre, egal welchen Geschlechts
  • Bei ihm wurde Thalassämie Major diagnostiziert und er nimmt derzeit an einem chronischen Transfusionsprogramm teil
  • Mindestens ein Jahr lang chronische Erythrozytentransfusionsunterstützung mit stabilem Transfusionsbedarf (pro behandelndem Arzt)
  • Abstände von mindestens 14 Tagen zwischen Erythrozytentransfusionen
  • Bei jeder Transfusionsepisode werden alle RBC-Komponenten an einem Tag verabreicht
  • Negative direkte Antiglobulintests (DAT)
  • Stabile Eisenchelat-Therapie
  • Verfügbar zur Messung des Hämoglobinspiegels eine Stunde nach der Transfusion
  • Unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Ausgangsantikörper, spezifisch für mit S 303 behandelte Erythrozyten (positiver Test, wie in Abschnitt 8.4.1 definiert)
  • Hinweise auf eine Überfunktion der Milz, definiert als Transfusionsbedarf >180 cm³/kg/Jahr (bei 100 % Hämatokrit)
  • Milzvergrößerung: Milz tastbar ≥ 4 cm unterhalb des Rippenrandes ODER ≥ 18 cm im Längsdurchmesser durch Ultraschall (Auswahl nach Ermessen des Prüfarztes entsprechend den verfügbaren Daten, wobei Ultraschalldaten vorzuziehen sind)
  • Jeder Proband, bei dem aufgrund des Wachstums des Probanden innerhalb von 12 Monaten nach Studienbeginn ein Übergang in der Anzahl der transfundierten Erythrozyteneinheiten zu erwarten ist (z. B. ein Übergang von 1 Erythrozytenkomponente pro Transfusionszyklus auf 2 ODER ein Übergang von 2 auf 3). allein aufgrund der Gewichtsveränderung)
  • Alloimmunisierung gegen hochfrequente Blutgruppenantigene, soweit die Bereitstellung von kompatiblem Blut für die Studie möglicherweise nicht möglich ist (Alloimmunisierung allein ist kein automatischer Ausschluss).
  • Aktuelle Spezialbehandlung mit gewaschenen oder gefrorenen Erythrozyten
  • Anforderung für gammabestrahlte Erythrozytenbestandteile (würde aufgrund der Vorschriften zur Kennzeichnung von Blutbestandteilen zu Verblindungsschwierigkeiten führen).
  • Behandlung mit Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie die Lebensfähigkeit der Erythrozyten negativ beeinflussen
  • HIV-Infektion (definiert als RNA-positiv)
  • HCV-Infektion (Hepatitis C) (definiert als RNA-positiv), wenn sie gleichzeitig mit Medikamenten behandelt wird, von denen bekannt ist, dass sie das Knochenmark unterdrücken
  • Schwangere oder stillende Frauen oder Frauen im gebärfähigen Alter, die keine medizinisch zugelassene Form der Empfängnisverhütung anwenden
  • Akute oder chronische medizinische Störung außer Thalassämie, die nach Ansicht des Prüfarztes oder des medizinischen Beobachters dazu führen kann, dass der Proband die Teilnahme an der Studie nicht abschließen kann
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, entweder gleichzeitig oder innerhalb der letzten 28 Tage, in der das Studienmedikament oder -gerät die Lebensfähigkeit roter Blutkörperchen beeinflussen kann

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Mit S-303 behandelte rote Blutkörperchen (RBC)
Die Patienten werden nach dem Zufallsprinzip der Reihenfolge der Verabreichung von Test- und Kontroll-Erythrozyten zugeordnet. Geeignete Patienten erhalten nach dem Zufallsprinzip Test-Erythrozyten, gefolgt von Kontroll-Erythrozyten, oder Kontroll-Erythrozyten, gefolgt von Test-Erythrozyten. Jeder Patient wird beide Behandlungsperioden absolvieren.
Biologisch: Mit S-303 behandelte rote Blutkörperchen (RBCs)
Aktiver Komparator: Konventionelle, unbehandelte rote Blutkörperchen
Die Patienten werden nach dem Zufallsprinzip der Reihenfolge der Verabreichung von Test- und Kontroll-Erythrozyten zugeordnet. Geeignete Patienten erhalten nach dem Zufallsprinzip Test-Erythrozyten, gefolgt von Kontroll-Erythrozyten, oder Kontroll-Erythrozyten, gefolgt von Test-Erythrozyten. Jeder Patient wird beide Behandlungsperioden absolvieren.
Biologisch: Konventionelle, unbehandelte rote Blutkörperchen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primärer Wirksamkeitsendpunkt – Hämoglobinverbrauch
Zeitfenster: 12 Monate
Der Hämoglobinverbrauch wird als gesamte transfundierte Hämoglobinmasse pro Proband gemessen, angepasst an das durchschnittliche Körpergewicht und die Anzahl der Tage während des Wirksamkeitsbewertungszeitraums (angepasste Hämoglobin (Hgb)-Verbrauchseinheiten sind g Hgb/kg Körpergewicht/Tag).
12 Monate
Primärer Sicherheitsendpunkt – Inzidenz eines behandlungsbedingten Antikörpers mit bestätigter Spezifität für mit S 303 behandelte rote Blutkörperchen (RBC)
Zeitfenster: 12 Monate
Auftreten eines behandlungsbedingten Antikörpers mit bestätigter Spezifität für mit S 303 behandelte rote Blutkörperchen (RBC), der mit einer klinisch signifikanten Hämolyse verbunden ist
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sekundärer Wirksamkeitsendpunkt – Hämoglobin-Erhöhung
Zeitfenster: 12 Monate
Hämoglobinanstieg eine Stunde nach der Transfusion
12 Monate
Sekundärer Wirksamkeitsendpunkt – proportionaler Rückgang des Hämoglobinspiegels nach der Transfusion pro Tag (%/Tag)
Zeitfenster: 12 Monate
Proportionaler Rückgang des Hämoglobinspiegels nach der Transfusion pro Tag (%/Tag)
12 Monate
Sekundäre Sicherheitsendpunkt-unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate
Die Probanden werden während der Transfusionsepisode und bis zur Entlassung aus der Transfusionsklinik aktiv auf unerwünschte Ereignisse überwacht.
12 Monate
Sekundäre Sicherheitsendpunkt-Transfusionsreaktionen innerhalb von 24 Stunden
Zeitfenster: 12 Monate
Transfusionsreaktionen innerhalb von 24 Stunden nach einer Studientransfusion mit dem zugewiesenen Studienprodukt.
12 Monate
Sekundärer Sicherheitsendpunkt – Häufigkeit der Alloimmunisierung gegen Alloantigene roter Blutkörperchen (RBC).
Zeitfenster: 12 Monate
Häufigkeit der Alloimmunisierung gegen Alloantigene der roten Blutkörperchen (RBC).
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Cerus Corporation

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Raffaella Origa, MD, Ospedale Regionale per le Microcitemie Azienda
  • Hauptermittler: Antonio Piga, MD, University of Torino
  • Hauptermittler: Yesim Aydinok, MD, Ege University, Izmir, Turkey

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Dezember 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
21. Dezember 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. November 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. November 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. Dezember 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. Juli 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Juli 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CLI 00076

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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