Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Teprotumumab (RV 001) Behandling hos patienter med aktiv skjoldbruskkirteløjensygdom

2. december 2024 opdateret af: Amgen

En multicenter, dobbeltmasket, placebokontrolleret, effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af RV 001, en insulinlignende vækstfaktor-1-receptor (IGF-1R)-antagonistantistof (fuldt menneske), administreret hver 3. uge (q3W) ved intravenøs (q3W) IV) Infusion hos patienter, der lider af aktiv thyreoidea-øjensygdom (TED)

Det primære formål med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RV 001 (teprotumumab), et fuldt humant anti-IGF1R antistof, administreret q3W i 6 måneder, sammenlignet med placebo, i behandlingen af ​​deltagere, der lider af aktiv TED.

"Finansieringskilde - FDA OOPD"

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Studie med afsluttede resultater erhvervet fra Horizon i 2024.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
88

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Moorfields Eye Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Jules Stein Eye Institute at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Denver
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Department of Ophthalmology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Department of Ophthalmology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University Department of Ophthalmology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center Department of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione Ca' Granda Ospedale Policlinico Graves GO Center
      • Pisa, Italien, 56100
        • University of Pisa, Azienda Ospedaliera
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55101
        • Johannes Gutenberg University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af Graves' sygdom forbundet med aktiv TED og en klinisk aktivitetsscore på ≥ 4
  • Mindre end 9 måneder fra debut af TED
  • Ingen tidligere medicinsk eller kirurgisk behandling, eksklusive lokale støtteforanstaltninger og orale steroider, hvis den maksimale kumulative dosis er mindre end 1000 mg methylprednisolon eller tilsvarende med mindst 6 uger mellem sidste administration af orale steroider og randomisering
  • Euthyroid eller med mild hypo- eller hyperthyroidisme defineret som frit thyroxin (FT4) og frit triiodothyronin (FT3) niveauer mindre end 50 % over eller under de normale grænser (alle anstrengelser bør gøres for at korrigere den milde hypo- eller hyperthyroidisme omgående)

Ekskluderingskriterier:

  • Optisk neuropati
  • Hornhindekompensation reagerer ikke på medicinsk behandling
  • Oral eller IV steroidbehandling af enhver ikke-TED-årsag i de foregående 3 måneder
  • Dårligt kontrolleret diabetes
  • Blodplader < 100 x 10^9/L
  • Hæmoglobinkoncentration > 2 g/dL under den nedre normalgrænse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
En placebo-infusion (normalt saltvand) administreret q3W ved IV-infusion over en periode på 24 uger for i alt 8 infusioner.
Medicin: normalt saltvand
Eksperimentel: Teprotumumab
Teprotumumab administreret q3W ved IV-infusion over en periode på 24 uger for i alt 8 infusioner. Alle deltagere starter behandlingen med en dosis på 10 mg/kg. Ved uge 3 eskaleres dosis til 20 mg/kg og holdes konstant i resten af ​​undersøgelsen.
Medicin: teprotumumab
Andre navne:
  • HZN-001
  • RV 001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Responderstatus i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Antal deltagere klassificeret som respondere og ikke-respondere i uge 24. Responders blev defineret som deltagere med en reduktion i klinisk aktivitetsscore (CAS, se beskrivelse af resultatmål 4 for detaljer) på ≥ 2 point og en reduktion i proptose (mængden af ​​øjets fremspring fra den orbitale rand) på ≥ 2 mm i undersøgelsesøjet og ingen forringelse (stigning i CAS på ≥ 2 point eller stigning i proptose på ≥ 2 mm) i ikke-undersøgelsesøjet. Deltagere, der ikke havde nogen vurdering efter 24 uger, blev betragtet som ikke-responderende.
Uge 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet gennemsnitlig ændring fra baseline i Graves' Ophthalmopathy Quality of Life (GO-QOL)-skala - samlet til uge 24 (Mixed-Model Repeated Measures [MMRM])
Tidsramme: Baseline til uge 24
GO-QOL er et selvadministreret spørgeskema med 16 punkter, der bruges til at vurdere de opfattede virkninger af skjoldbruskkirteløjensygdomme (TED) af deltagerne på deres daglige fysiske og psykosociale funktion. To underskalaer af 16-spørgsmålet GO-QOL er blevet defineret: Visuel funktion og udseende, med 8 spørgsmål, der omfatter hver underskala. Den transformerede samlede score er summen af ​​score fra alle 16 spørgsmål til en skala fra 0 (dårligst helbred) til 100 (bedste helbred).
Baseline til uge 24
Samlet gennemsnitlig ændring fra baseline i proptosis af undersøgelsesøjet til uge 24 (MMRM)
Tidsramme: Baseline til uge 24
Proptose er mængden af ​​øjets fremspring fra orbitalkanten. Målinger blev registreret ved hjælp af Hertel exophthalmometer. Deltagere med et fald ≥ 2 mm blev anset for at forbedre sig, dem med en stigning eller et fald < 2 mm blev anset for at forblive stabile, og dem med en stigning ≥ 2 mm blev anset for at forværre.
Baseline til uge 24
Samlet gennemsnitsændring fra baseline i CAS til uge 24 (MMRM)
Tidsramme: Baseline til uge 24
Den europæiske gruppe for graves oftalmopati (EUGOGO) med 7 punkter, ændret CAS, blev brugt til at evaluere klinisk aktivitet. For hver af følgende punkter gives et point: spontane orbitale smerter, blikfremkaldte orbitale smerter, hævelse af øjenlåg, der anses for at skyldes aktiv (inflammatorisk fase) Graves oftalmopati (GO), øjenlågserytem, ​​konjunktival rødme, der anses for at skyldes aktiv (inflammatorisk fase) GO, kemose og betændelse i karunkel eller plica. Summen af ​​disse point er den samlede score, hvor 0 indikerer ingen klinisk aktivitet og 7 indikerer den mest alvorlige kliniske aktivitet.
Baseline til uge 24
Samlet gennemsnitlig ændring fra baseline i GO-QOL-skala - visuel funktion til uge 24 (MMRM)
Tidsramme: Baseline til uge 24
GO-QOL er et selvadministreret spørgeskema med 16 punkter, der bruges til at vurdere deltagernes opfattede effekter af TED på deres daglige fysiske og psykosociale funktion. To underskalaer af 16-spørgsmålet GO-QOL er blevet defineret: Visuel funktion og udseende, med 8 spørgsmål, der omfatter hver underskala. Score for transformeret visuel funktion er summen af ​​score fra følgende 8 spørgsmål til en skala fra 0 (dårlig helbred) til 100 (bedste helbred): cykling, kørsel, bevæge sig rundt i huset, gå udendørs, læse, se fjernsyn (tv), hobby eller tidsfordriv, føler sig hindret.
Baseline til uge 24
Samlet gennemsnitlig ændring fra baseline i GO-QOL-skala - udseende til uge 24 (MMRM)
Tidsramme: Baseline til uge 24
GO-QOL er et selvadministreret spørgeskema med 16 punkter, der bruges til at vurdere deltagernes opfattede effekter af TED på deres daglige fysiske og psykosociale funktion. To underskalaer af 16-spørgsmålet GO-QOL er blevet defineret: Visuel funktion og udseende, med 8 spørgsmål, der omfatter hver underskala. Transformeret udseendescore er summen af ​​score fra følgende 8 spørgsmål til en skala fra 0 (dårligst helbred) til 100 (bedste helbred): føler udseendet har ændret sig, føler sig stirret på, føler folk reagerer ubehageligt, indflydelse på selvtilliden, føler sig socialt isoleret, indflydelse på at få venner, optræder sjældnere på billeder, prøv at maskere ændringer i udseende.
Baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amgen

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: MD, Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
22. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. maj 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. maj 2013

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. juni 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. december 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TED01RV
  • FD004792-01A1 (Anden identifikator: FDA - Office of Orphan Product Development (OOPD))
  • 2014-000113-31 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger