Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Teprotumumab (RV 001) Behandling hos patienter med aktiv skjoldbruskkirteløjensygdom

27. marts 2018 opdateret af: Horizon Pharma USA, Inc.

En multicenter, dobbeltmasket, placebokontrolleret, effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af RV 001, en insulinlignende vækstfaktor-1-receptor (IGF-1R)-antagonistantistof (fuldt menneske), administreret hver 3. uge (q3W) ved intravenøs (q3W) IV) Infusion hos patienter, der lider af aktiv thyreoidea-øjensygdom (TED)

Det primære formål med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RV 001 (teprotumumab), et fuldt humant anti-IGF1R antistof, administreret q3W i 6 måneder, sammenlignet med placebo, i behandlingen af ​​deltagere, der lider af aktiv TED.

"Finansieringskilde - FDA OOPD"

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

88

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Moorfields Eye Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Jules Stein Eye Institute at UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Denver
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Department of Ophthalmology
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics, Department of Ophthalmology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University Department of Ophthalmology
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center Department of Ophthalmology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science University
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione Ca' Granda Ospedale Policlinico Graves GO Center
      • Pisa, Italien, 56100
        • University of Pisa, Azienda Ospedaliera
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55101
        • Johannes Gutenberg University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 73 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Klinisk diagnose af Graves' sygdom forbundet med aktiv TED og en klinisk aktivitetsscore på ≥ 4
  • Mindre end 9 måneder fra debut af TED
  • Ingen tidligere medicinsk eller kirurgisk behandling, eksklusive lokale støtteforanstaltninger og orale steroider, hvis den maksimale kumulative dosis er mindre end 1000 mg methylprednisolon eller tilsvarende med mindst 6 uger mellem sidste administration af orale steroider og randomisering
  • Euthyroid eller med mild hypo- eller hyperthyroidisme defineret som frit thyroxin (FT4) og frit triiodothyronin (FT3) niveauer mindre end 50 % over eller under de normale grænser (alle anstrengelser bør gøres for at korrigere den milde hypo- eller hyperthyroidisme omgående)

Ekskluderingskriterier:

  • Optisk neuropati
  • Hornhindekompensation reagerer ikke på medicinsk behandling
  • Oral eller IV steroidbehandling af enhver ikke-TED-årsag i de foregående 3 måneder
  • Dårligt kontrolleret diabetes
  • Blodplader < 100 x 10^9/L
  • Hæmoglobinkoncentration > 2 g/dL under den nedre normalgrænse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
En placebo-infusion (normalt saltvand) administreret q3W ved IV-infusion over en periode på 24 uger for i alt 8 infusioner.
Medicin: normalt saltvand
Eksperimentel: Teprotumumab
Teprotumumab administreret q3W ved IV-infusion over en periode på 24 uger for i alt 8 infusioner. Alle deltagere starter behandlingen med en dosis på 10 mg/kg. Ved uge 3 eskaleres dosis til 20 mg/kg og holdes konstant i resten af ​​undersøgelsen.
Medicin: teprotumumab
Andre navne:
  • HZN-001
  • RV 001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Responderstatus i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Antal deltagere klassificeret som respondere og ikke-respondere i uge 24. Responders blev defineret som deltagere med en reduktion i klinisk aktivitetsscore (CAS, se beskrivelse af resultatmål 4 for detaljer) på ≥ 2 point og en reduktion i proptose (mængden af ​​øjets fremspring fra den orbitale rand) på ≥ 2 mm i undersøgelsesøjet og ingen forringelse (stigning i CAS på ≥ 2 point eller stigning i proptose på ≥ 2 mm) i ikke-undersøgelsesøjet. Deltagere, der ikke havde nogen vurdering efter 24 uger, blev betragtet som ikke-responderende.
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet gennemsnitlig ændring fra baseline i Graves' Ophthalmopathy Quality of Life (GO-QOL)-skala - samlet til uge 24 (Mixed-Model Repeated Measures [MMRM])
Tidsramme: Baseline til uge 24
GO-QOL er et selvadministreret spørgeskema med 16 punkter, der bruges til at vurdere de opfattede virkninger af skjoldbruskkirteløjensygdomme (TED) af deltagerne på deres daglige fysiske og psykosociale funktion. To underskalaer af 16-spørgsmålet GO-QOL er blevet defineret: Visuel funktion og udseende, med 8 spørgsmål, der omfatter hver underskala. Den transformerede samlede score er summen af ​​score fra alle 16 spørgsmål til en skala fra 0 (dårligst helbred) til 100 (bedste helbred).
Baseline til uge 24
Samlet gennemsnitlig ændring fra baseline i proptosis af undersøgelsesøjet til uge 24 (MMRM)
Tidsramme: Baseline til uge 24
Proptose er mængden af ​​øjets fremspring fra orbitalkanten. Målinger blev registreret ved hjælp af Hertel exophthalmometer. Deltagere med et fald ≥ 2 mm blev anset for at forbedre sig, dem med en stigning eller et fald < 2 mm blev anset for at forblive stabile, og dem med en stigning ≥ 2 mm blev anset for at forværre.
Baseline til uge 24
Samlet gennemsnitsændring fra baseline i CAS til uge 24 (MMRM)
Tidsramme: Baseline til uge 24
Den europæiske gruppe for graves oftalmopati (EUGOGO) med 7 punkter, ændret CAS, blev brugt til at evaluere klinisk aktivitet. For hver af følgende punkter gives et point: spontane orbitale smerter, blikfremkaldte orbitale smerter, hævelse af øjenlåg, der anses for at skyldes aktiv (inflammatorisk fase) Graves oftalmopati (GO), øjenlågserytem, ​​konjunktival rødme, der anses for at skyldes aktiv (inflammatorisk fase) GO, kemose og betændelse i karunkel eller plica. Summen af ​​disse point er den samlede score, hvor 0 indikerer ingen klinisk aktivitet og 7 indikerer den mest alvorlige kliniske aktivitet.
Baseline til uge 24
Samlet gennemsnitlig ændring fra baseline i GO-QOL-skala - visuel funktion til uge 24 (MMRM)
Tidsramme: Baseline til uge 24
GO-QOL er et selvadministreret spørgeskema med 16 punkter, der bruges til at vurdere deltagernes opfattede effekter af TED på deres daglige fysiske og psykosociale funktion. To underskalaer af 16-spørgsmålet GO-QOL er blevet defineret: Visuel funktion og udseende, med 8 spørgsmål, der omfatter hver underskala. Score for transformeret visuel funktion er summen af ​​score fra følgende 8 spørgsmål til en skala fra 0 (dårlig helbred) til 100 (bedste helbred): cykling, kørsel, bevæge sig rundt i huset, gå udendørs, læse, se fjernsyn (tv), hobby eller tidsfordriv, føler sig hindret.
Baseline til uge 24
Samlet gennemsnitlig ændring fra baseline i GO-QOL-skala - udseende til uge 24 (MMRM)
Tidsramme: Baseline til uge 24
GO-QOL er et selvadministreret spørgeskema med 16 punkter, der bruges til at vurdere deltagernes opfattede effekter af TED på deres daglige fysiske og psykosociale funktion. To underskalaer af 16-spørgsmålet GO-QOL er blevet defineret: Visuel funktion og udseende, med 8 spørgsmål, der omfatter hver underskala. Transformeret udseendescore er summen af ​​score fra følgende 8 spørgsmål til en skala fra 0 (dårligst helbred) til 100 (bedste helbred): føler udseendet har ændret sig, føler sig stirret på, føler folk reagerer ubehageligt, indflydelse på selvtilliden, føler sig socialt isoleret, indflydelse på at få venner, optræder sjældnere på billeder, prøv at maskere ændringer i udseende.
Baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Horizon Pharma USA, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Raymond S Douglas, MD, PhD, Cedars-Sinai Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2016

Studieafslutning (Faktiske)

22. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. maj 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. maj 2013

Først opslået (Skøn)

5. juni 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. marts 2018

Sidst verificeret

1. marts 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TED01RV
  • FD004792-01A1 (Anden identifikator: FDA - Office of Orphan Product Development (OOPD))
  • 2014-000113-31 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Skjoldbruskkirtel-associeret oftalmopati

Kliniske forsøg med normalt saltvand

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Spain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner