Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CD34+ celleberiget og T-celle-depleteret allogen stamcelletransplantation til patienter med mismatchede relaterede donorer eller borderline organfunktion

1. juni 2023 opdateret af: Rajni Agarwal

En udvidet adgangsundersøgelse, der bruger CliniMACS-systemet til at tilbyde terapeutisk manipulerede transplantater, der er CD34-celleberigede og T-celler udtømte for allogene stamcellemodtagere med uoverensstemmende relaterede donorer eller borderline-organfunktion

Formålet med denne protokol er at give adgang til CliniMACS®-systemet til patienter med hæmatopoietisk celletransplantation (HSCT), som ikke har en matchet relateret donor. CliniMACS-systemet er i øjeblikket godkendt til brug hos patienter, der har AML og en genetisk matchet søskendedonor. Gennem denne protokol vil efterforskerne være i stand til at tilbyde potentielt livreddende transplantationer til patienter, der har genetisk mismatchet donor, som ikke har andre muligheder for behandling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 35 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerens alder er 0 (nyfødt) til 35 år.
  • Deltageren har en lidelse, der påvirker det hæmatopoietiske system, som er nedarvet, erhvervet eller et resultat af den myeloablative behandling, der kan drage fordel af alternativ stamcelletransplantation i henhold til standard praksisretningslinjer for at inkludere patienter til transplantation.
  • Deltagerens medicinske screening fritager vedkommende for allogen transplantation i henhold til gældende institutionelle SOP baseret på standarder for grundlag for akkreditering af cellulær terapi og stamcelletransplantation (FACT);
  • Deltageren skal mangle en sund, HLA-identisk relateret eller ikke-beslægtet donor, medmindre han/hun har en borderline organfunktion, der vil udelukke modtageren fra at modtage en kurativ behandling på grund af behovet for post-HSCT immunsuppressiv terapi.
  • Deltageren skal have en matchet eller mismatchet-relateret donor, som er:
  • I stand til at modtage granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) og gennemgå aferese enten gennem placering af katetre i antecubitale vener eller et midlertidigt centralt venekateter ELLER aftaler en knoglemarvshøst;
  • Sund ifølge donorudvælgelsesscreening (følger gældende SOP baseret på standarder for grundlag for akkreditering af cellulær terapi og stamcelletransplantation - FAKTA);
  • Villig til at deltage og underskrive samtykke.
  • Deltager eller juridisk autoriseret repræsentant er i stand til at underskrive informeret samtykke (og underskrevet samtykke, hvis relevant) for transplantation.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren kvalificerer sig ikke til en allogen transplantation på grund af medicinsk screening, underliggende sygdom eller mangel på alternative donorer.
  • Enhver betingelse, der kompromitterer overholdelse af procedurerne i denne protokol, som vurderet af hovedefterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ARM EN Malign TBI
Ondartede sygdomme Konditionering inklusive total kropsbestråling og kemoterapi
Enhed: CliniMACS CD34+ celleberigelse og T-celleudtømning
Eksperimentel: ARM B Ondartet ikke-TBI
Ondartede sygdomme kemoterapi baseret konditionering
Enhed: CliniMACS CD34+ celleberigelse og T-celleudtømning
Eksperimentel: ARM C Ikke-malign
Ikke-maligne sygdomme Kemoterapibaseret konditionering
Enhed: CliniMACS CD34+ celleberigelse og T-celleudtømning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med svær (grad III/IV) akut graft vs værtssygdom (GVHD)
Tidsramme: Dag +100
GVHD er en tilstand, der opstår, når donorknoglemarv eller stamceller angriber modtageren.
Dag +100

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med graftfejl
Tidsramme: Op til dag +42 efter stamcelletransplantation
Donorstamcellers manglende evne til at danne neutrofiler
Op til dag +42 efter stamcelletransplantation
Længde af tid til indpodning
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
Absolut neutrofiltal (ANC) >500 i 3 på hinanden følgende dage og >80 % donorceller i blodet.
op til +1 år efter transplantation
Kimærisme af donorceller
Tidsramme: Dag +100 efter transplantation
Procentdelen af ​​donorceller for alle evaluerbare (uden sygdomsprogression) patienter
Dag +100 efter transplantation
Immungenopretning (CD4)
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
Tiden til CD4 tæller >100
op til +1 år efter transplantation
Antal deltagere med immungenopretning (CD4 >200) efter år 1
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
op til +1 år efter transplantation
Immungenopretning vist som phytohæmagglutin (PHA)
Tidsramme: 6 måneder og 1 år efter transplantationen
Immungenopretning defineret som at opnå normale niveauer af PHA (53.000-200.000 CPM)
6 måneder og 1 år efter transplantationen
Antal patienter med post-transplantation lymfoproliferativ sygdom (PTLD)
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
Post-transplant lymfoproliferativ lidelse (PTLD) er en velkendt, livstruende komplikation ved organtransplantation, der overvejende opstår efter solid organtransplantation (SOT) og hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
op til +1 år efter transplantation
Antal patienter med svær toksicitet
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
Forekomst af transplantationsrelaterede toksiciteter
op til +1 år efter transplantation
Antal deltagere, der oplever post-transplantationsinfektioner
Tidsramme: op til +1 år efter transplantation
Post-transplantationsinfektioner vil blive beskrevet efter forekomst og type. Deltagerne kan have haft mere end én type infektion.
op til +1 år efter transplantation
Transplantationsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: på Dag +100 og +1 år efter transplantation
Død relateret til transplantation
på Dag +100 og +1 år efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Rajni Agarwal

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Rajni Agarwal, MD, Stanford University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. juni 2014

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. juni 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 28663

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger