Trapianto di cellule staminali allogeniche arricchite con cellule CD34+ e impoverite con cellule T per pazienti con donatori correlati non corrispondenti o funzione d'organo borderline
Uno studio ad accesso allargato che utilizza il sistema CliniMACS per offrire innesti manipolati terapeutici che sono arricchiti di cellule CD34 e impoveriti di cellule T per i destinatari di cellule staminali allogeniche con donatori correlati non corrispondenti o funzione dell'organo borderline
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Fase
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- L'età dei partecipanti va da 0 (neonato) a 35 anni.
- - Il partecipante ha un disturbo che interessa il sistema ematopoietico ereditato, acquisito o risultato del trattamento mieloablativo che può beneficiare di un trapianto alternativo di cellule staminali secondo le linee guida pratiche standard per l'inclusione dei pazienti per il trapianto.
- Lo screening medico del partecipante lo autorizza al trapianto allogenico secondo l'attuale SOP istituzionale basato sugli standard di fondazione per l'accreditamento della terapia cellulare e del trapianto di cellule staminali (FACT);
- Il partecipante deve mancare di un donatore sano, HLA-identico o non correlato a meno che non abbia una funzione d'organo borderline che precluderà al ricevente di ricevere una terapia curativa a causa della necessità di terapia immunosoppressiva post-HSCT.
- Il partecipante deve avere un donatore correlato o non corrispondente che sia:
- In grado di ricevere il fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) e di sottoporsi ad aferesi attraverso il posizionamento di cateteri nelle vene antecubitali o un catetere venoso centrale temporaneo OPPURE concorda su un prelievo di midollo osseo;
- Sano come da screening di selezione del donatore (seguendo l'attuale SOP basata sugli standard di fondazione per l'accreditamento della terapia cellulare e del trapianto di cellule staminali - FACT);
- Disposto a partecipare e firmare il consenso.
- Il partecipante o il legale rappresentante autorizzato è in grado di firmare il consenso informato (e il consenso firmato, se applicabile) per il trapianto.
Criteri di esclusione:
- Il partecipante non si qualifica per un trapianto allogenico a causa di screening medico, malattia di base o mancanza di donatori alternativi.
- Qualsiasi condizione che comprometta il rispetto delle procedure del presente protocollo, secondo il giudizio del ricercatore principale.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Sperimentale: BRACCIO A TBI maligno
Malattie maligne Condizionamento inclusa l'irradiazione totale del corpo e la chemioterapia
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Sperimentale: BRACCIO B Maligno Non-TBI
Malattie maligne condizionamento basato sulla chemioterapia
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Sperimentale: BRACCIO C Non maligno
Malattie non maligne Condizionamento basato sulla chemioterapia
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di pazienti con malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) grave (grado III/IV)
Lasso di tempo: Giorno +100
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La GVHD è una condizione che si verifica quando il midollo osseo o le cellule staminali del donatore attaccano il ricevente.
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Giorno +100
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con fallimento del trapianto
Lasso di tempo: Fino al giorno +42 dopo il trapianto di cellule staminali
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Fallimento delle cellule staminali del donatore per produrre neutrofili
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Fino al giorno +42 dopo il trapianto di cellule staminali
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Periodo di tempo per l'attecchimento
Lasso di tempo: fino a +1 anno post-trapianto
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Conta assoluta dei neutrofili (ANC) >500 per 3 giorni consecutivi e >80% di cellule del donatore nel sangue.
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fino a +1 anno post-trapianto
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Chimerismo delle cellule donatrici
Lasso di tempo: Giorno +100 post-trapianto
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La percentuale di cellule donatrici per tutti i pazienti valutabili (senza progressione della malattia).
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Giorno +100 post-trapianto
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Recupero immunitario (CD4)
Lasso di tempo: fino a +1 anno post-trapianto
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Il tempo per contare i CD4 >100
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fino a +1 anno post-trapianto
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Numero di partecipanti con recupero immunitario (CD4 >200) entro l'anno 1
Lasso di tempo: fino a +1 anno post-trapianto
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fino a +1 anno post-trapianto
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Recupero immunitario mostrato come fitoemoagglutina (PHA)
Lasso di tempo: 6 mesi e 1 anno post-trapianto
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Ripristino immunitario definito come il raggiungimento di livelli normali di PHA (53.000-200.000 CPM)
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6 mesi e 1 anno post-trapianto
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Numero di pazienti con malattia linfoproliferativa post-trapianto (PTLD)
Lasso di tempo: fino a +1 anno post-trapianto
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Il disordine linfoproliferativo post-trapianto (PTLD) è una nota complicanza pericolosa per la vita del trapianto di organi, che si verifica prevalentemente dopo il trapianto di organi solidi (SOT) e il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
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fino a +1 anno post-trapianto
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Numero di pazienti con tossicità gravi
Lasso di tempo: fino a +1 anno post-trapianto
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Incidenza di tossicità correlate al trapianto
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fino a +1 anno post-trapianto
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Numero di partecipanti con infezioni post-trapianto
Lasso di tempo: fino a +1 anno post-trapianto
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Le infezioni post-trapianto saranno descritte per incidenza e tipo.
I partecipanti potrebbero aver avuto più di un tipo di infezione.
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fino a +1 anno post-trapianto
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Mortalità correlata al trapianto (TRM)
Lasso di tempo: al Giorno +100 e +1 anno post-trapianto
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Morte correlata al trapianto
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al Giorno +100 e +1 anno post-trapianto
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Rajni Agarwal, MD, Stanford University
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Inizio studio
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Completamento primario
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