Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

International Rare Histiocytic Disorders Registry (IRHDR) (IRHDR)

18. juni 2025 opdateret af: Oussama Abla, The Hospital for Sick Children
De sjældne histiocytiske lidelser (RHD'er) er karakteriseret ved infiltration af et eller flere organer af ikke-LCH-histiocytter. De kan variere fra lokaliseret sygdom, der forsvinder spontant, til progressive spredte former, der nogle gange kan være livstruende. Da de er ekstremt sjældne, er der begrænset forståelse for deres årsager og bedste behandlingsmuligheder. Læger, patienter og forældre til børn med RHD konsulterer ofte medlemmer af Histiocyte Society om den bedste behandling af disse lidelser. Meget ofte kan der ikke gives nogen specifik anbefaling på grund af manglen på prospektive udfaldsdata eller endda store retrospektive sagsserier. Oprettelsen af ​​et internationalt register over sjældne histiocytiske lidelser (IRHDR) kunne lette en ensartet diagnose af RHD'erne samt indsamling og analyse af de kliniske, epidemiologiske, behandlings- og overlevelsesdata for patienter med RHD. Registret kan også føre til fremtidige terapeutiske anbefalinger, danne rammer for fremtidige kliniske forsøg og skabe fremragende forskningsmuligheder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Histiocytoser er sjældne sygdomme forårsaget af et overskud af celler kaldet Histiocytter, som kan infiltrere hud, knogler, lunger, lever, milt og centralnervesystemet. Disse lidelser kan variere fra lokaliseret involvering, der forsvinder spontant, til progressive spredte former, der kan være invaliderende og nogle gange livstruende. De sjældne histiocytiske lidelser (RHD), eller ikke-Langerhans-cellelidelser, er en forskelligartet gruppe af lidelser defineret ved akkumulering af histiocytter, som ikke opfylder kriterierne for Langerhans-cellehistiocytose (LCH) eller hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH). De omfatter: Juvenil xanthogranuloma-familie, Erdheim-Chester sygdom, multifokal reticulohistiocytose, Rosai-Dorfman sygdom og maligne histiocytoser. Da de er så sjældne, er der begrænset forståelse for deres årsager og behandlinger. Læger, patienter og forældre til børn med sjældne histiocytoser konsulterer ofte medlemmer af Histiocyte Society om behandling af disse lidelser. Meget ofte kan der ikke gives nogen specifik anbefaling om behandling på grund af manglen på prospektive udfaldsdata for disse sjældne enheder. Oprettelsen af ​​et International Rare Histiocytic Disorders Registry (IRHDR) vil lette en ensartet diagnose af RHD'er samt indsamling og analyse af de kliniske, epidemiologiske, behandlings- og overlevelsesdata for patienter med RHD. Registret vil også give ekspertpatologianmeldelser og kan føre til fremtidige terapeutiske anbefalinger. Desuden kan IRHDR udgøre en ramme for fremtidige kliniske forsøg og dermed skabe fremragende forskningsmuligheder. Endelig kan en afidentificeret forbindelse mellem kliniske data og ledsagende biologistudier potentielt opnås i fremtiden gennem IRHDR. Dette kan yderligere hjælpe med at forstå ætiologien af ​​disse sjældne sygdomme, samt identificere potentielle terapeutiske mål.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
400

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Nacional de Pediatria Garrahan
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Guido Felizzia, MD
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • The University of Alabama at Birmingham
        • Ledende efterforsker:
          • Gaurav Goyal
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Ledende efterforsker:
          • Rima Jubran, MD
        • Kontakt:
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Rekruttering
        • Valley Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Faizal Razzaqi, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10022
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Eli Diamond, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15219
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Steven Allen, MD
        • Kontakt:
  • Holland
    • CS
      • Utrecht, CS, Holland, 3584
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elena Sieni, MD
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Rekruttering
        • Children's Memorial Health Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Olga Gryniewicz-Kwiatkowska, MD
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Cruces
        • Kontakt:
          • Itziar Astigarraga, MD
          • Telefonnummer: 34 946006000
        • Ledende efterforsker:
          • Itziar Astigarraga, MD
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Rekruttering
        • University Hospital Brno
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Zdenka Křenová, MD
  • Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patient med sjælden histiocytisk lidelse.

Sjældne histiocytiske lidelser omfatter:

  1. Kutan ikke-LCH: såsom Juvenile Xanthogranuloma (JXG) familien og reticulohistiocytom (epitheloid histiocytoma); kutan Rosai-Dorfmans sygdom

  2. Kutan med en væsentlig systemisk komponent

    • Xanthoma disseminatum (XD)
    • Multicentrisk retikulohistiocytose (MRH)

  3. Systemisk ikke-LCH

    • Systemisk juvenil xanthogranulom
    • Erdheim-Chester sygdom (ECD)
    • Multisystem Rosai-Dorfman sygdom (RDD).

  4. Maligne Histiocytoser

    • Histiocytisk sarkom
    • Langerhans celle sarkom
    • Interdigiterende dendritisk celle sarkom
    • Ubestemt dendritisk celletumor
  5. ALK+ Histiocytose

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Enhver alder ved diagnosen.
  • Diagnose af en sjælden histiocytisk lidelse, etableret før eller efter åbningen af ​​registeret.
  • Tilfælde diagnosticeret fra januar - 01- 1995 indtil nu og fremadrettet.
  • Egnet patologiprøve tilgængelig for central gennemgang.
  • Underskrevet informeret samtykke af en patient eller forælder/værge.
  • Kognitivt svækkede patienter kan medtages efter samtykke fra værge/forælder.
  • Afdøde patienter kan medtages, forudsat at de kontaktes mindst 6 måneder efter deres barns død og ikke på deres barns fødselsdag eller dødsdag.

Ekskluderingskriterier:

  • Informeret samtykke er ikke underskrevet.
  • Anden diagnose end RHD.
  • Patienter uden patologiprøve tilgængelig til central gennemgang.
  • Tilfælde diagnosticeret før år 1995

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Andet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indsamling af data om sygdomspræsentation, anvendte behandlinger og behandlingsresultater over tid for patienter diagnosticeret med RHD for bedre at forstå sygdommene og optimere behandlingerne.
Tidsramme: Data vil i gennemsnit blive analyseret årligt, registret vil være i gang i 10 år.
Indsamling af data om sygdomspræsentation, anvendte behandlinger og behandlingsresultater over tid for patienter diagnosticeret med RHD for bedre at forstå sygdommene og optimere behandlingerne. Data vil i gennemsnit blive analyseret årligt, registret vil være i gang i 10 år.
Data vil i gennemsnit blive analyseret årligt, registret vil være i gang i 10 år.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udvikle behandlingsretningslinjer for RHD baseret på solide kliniske forsøgsdata.
Tidsramme: Data vil i gennemsnit blive analyseret årligt, registret vil være i gang i 10 år.
Udvikle behandlingsretningslinjer for RHD baseret på solide kliniske forsøgsdata. Data vil i gennemsnit blive analyseret årligt, registret vil være i gang i 10 år.
Data vil i gennemsnit blive analyseret årligt, registret vil være i gang i 10 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
The Hospital for Sick Children

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Oussama Abla, MD, The Hospital for Sick Children

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. november 2014

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. juni 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 1000045224

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger