Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Międzynarodowy rejestr rzadkich zaburzeń histiocytarnych (IRHDR) (IRHDR)

18 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Oussama Abla, The Hospital for Sick Children
Rzadkie zaburzenia histiocytarne (RHD) charakteryzują się naciekaniem jednego lub więcej narządów przez histiocyty inne niż LCH. Mogą one obejmować zarówno zlokalizowane choroby, które ustępują samoistnie, jak i postępujące formy rozsiane, które czasami mogą zagrażać życiu. Ponieważ są niezwykle rzadkie, zrozumienie ich przyczyn i najlepszych opcji leczenia jest ograniczone. Lekarze, pacjenci i rodzice dzieci z RHD często konsultują się z członkami Towarzystwa Histiocytów w sprawie najlepszego leczenia tych zaburzeń. Bardzo często nie można sformułować żadnych konkretnych zaleceń ze względu na brak prospektywnych danych dotyczących wyników lub nawet dużych retrospektywnych serii przypadków. Utworzenie międzynarodowego rejestru rzadkich zaburzeń histiocytarnych (IRHDR) mogłoby ułatwić jednolitą diagnostykę RHD, a także gromadzenie i analizę danych klinicznych, epidemiologicznych, dotyczących leczenia i przeżycia pacjentów z RHD. Rejestr może również prowadzić do przyszłych zaleceń terapeutycznych, zapewniać ramy dla przyszłych badań klinicznych i stwarzać doskonałe możliwości badawcze.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Histiocytozy to rzadkie choroby spowodowane nadmiarem komórek zwanych histiocytami, które mogą naciekać skórę, kości, płuca, wątrobę, śledzionę i ośrodkowy układ nerwowy. Zaburzenia te mogą wahać się od zlokalizowanego zaangażowania, które ustępuje samoistnie, po postępujące formy rozsiane, które mogą osłabiać, a czasem zagrażać życiu. Rzadkie zaburzenia histiocytarne (RHD) lub zaburzenia komórek innych niż Langerhansa to zróżnicowana grupa zaburzeń definiowanych przez nagromadzenie histiocytów, które nie spełniają kryteriów histiocytozy z komórek Langerhansa (LCH) lub limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH). Należą do nich: rodzina żółtakoziarniniaków młodzieńczych, choroba Erdheima-Chestera, retikulohistiocytoza wieloogniskowa, choroba Rosai-Dorfmana i złośliwe histiocytozy. Ponieważ są tak rzadkie, zrozumienie ich przyczyn i metod leczenia jest ograniczone. Lekarze, pacjenci i rodzice dzieci z rzadkimi histiocytozami często konsultują się z członkami Towarzystwa Histiocytów w sprawie leczenia tych zaburzeń. Bardzo często nie można sformułować żadnych konkretnych zaleceń dotyczących leczenia ze względu na brak prospektywnych danych dotyczących tych rzadkich jednostek. Stworzenie Międzynarodowego Rejestru Rzadkich Zaburzeń Histiocytarnych (IRHDR) ułatwi jednolitą diagnostykę RHD, a także gromadzenie i analizę danych klinicznych, epidemiologicznych, dotyczących leczenia i przeżycia pacjentów z RHD. Rejestr będzie również zawierał ekspertyzy patologiczne i może prowadzić do przyszłych zaleceń terapeutycznych. Ponadto IRHDR może zapewnić ramy dla przyszłych badań klinicznych, tworząc w ten sposób doskonałe możliwości badawcze. Wreszcie, za pomocą IRHDR można potencjalnie osiągnąć w przyszłości zdezidentyfikowane powiązanie między danymi klinicznymi a badaniami biologii towarzyszącej. Może to dodatkowo pomóc w zrozumieniu etiologii tych rzadkich chorób, a także w identyfikacji potencjalnych celów terapeutycznych.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
400

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Nacional de Pediatria Garrahan
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Guido Felizzia, MD
  • Czechy
      • Brno, Czechy
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Brno
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Zdenka Křenová, MD
  • Hiszpania
      • Barakaldo, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Cruces
        • Kontakt:
          • Itziar Astigarraga, MD
          • Numer telefonu: 34 946006000
        • Główny śledczy:
          • Itziar Astigarraga, MD
  • Holandia
    • CS
      • Utrecht, CS, Holandia, 3584
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Niemcy
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Children's Memorial Health Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Olga Gryniewicz-Kwiatkowska, MD
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
        • Rekrutacyjny
        • The University of Alabama at Birmingham
        • Główny śledczy:
          • Gaurav Goyal
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Główny śledczy:
          • Rima Jubran, MD
        • Kontakt:
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Rekrutacyjny
        • Valley Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Faizal Razzaqi, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10022
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Eli Diamond, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15219
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Steven Allen, MD
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Florence, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Elena Sieni, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjent z rzadką chorobą histiocytarną.

Rzadkie zaburzenia histiocytarne obejmują:

  1. Skórne inne niż LCH: takie jak rodzina Xanthogranuloma Juvenile (JXG) i reticulohistiocytoma (epitelioid histiocytoma); skórna choroba Rosai-Dorfmana

  2. Skórny z głównym składnikiem ogólnoustrojowym

    • Xanthoma disseminatum (XD)
    • Retikulohistiocytoza wieloośrodkowa (MRH)

  3. Układowe inne niż LCH

    • Układowy młodzieńczy xanthogranuloma
    • Choroba Erdheima-Chestera (ECD)
    • Wieloukładowa choroba Rosai-Dorfmana (RDD).

  4. Złośliwe histiocytozy

    • Mięsak histiocytarny
    • Mięsak z komórek Langerhansa
    • Międzypalcowy mięsak komórek dendrytycznych
    • Nieokreślony guz z komórek dendrytycznych
  5. Histiocytoza ALK+

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W każdym wieku w chwili rozpoznania.
  • Rozpoznanie rzadkiego zaburzenia histiocytarnego ustalone przed lub po otwarciu rejestru.
  • Przypadki zdiagnozowane od stycznia - 01- 1995 do chwili obecnej i prospektywnie.
  • Odpowiednia próbka patologiczna dostępna do centralnego przeglądu.
  • Świadoma zgoda podpisana przez pacjenta lub rodzica/opiekuna prawnego.
  • Pacjenci z zaburzeniami poznawczymi mogą być włączeni po wyrażeniu zgody przez opiekuna prawnego/rodzica.
  • Pacjenci zmarli mogą zostać uwzględnieni pod warunkiem, że skontaktują się z nimi co najmniej 6 miesięcy po śmierci dziecka, a nie w dniu urodzin lub rocznicy śmierci dziecka.

Kryteria wyłączenia:

  • Świadoma zgoda nie została podpisana.
  • Diagnoza inna niż RHD.
  • Pacjenci bez próbki patologicznej dostępnej do przeglądu centralnego.
  • Przypadki zdiagnozowane przed 1995 rokiem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Inny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zbieranie danych na temat przebiegu choroby, stosowanych metod leczenia i wyników leczenia na przestrzeni czasu dla pacjentów, u których zdiagnozowano RHD, w celu lepszego zrozumienia chorób i optymalizacji leczenia.
Ramy czasowe: Dane będą analizowane średnio raz w roku, rejestracja będzie prowadzona przez 10 lat.
Zbieranie danych na temat przebiegu choroby, stosowanych metod leczenia i wyników leczenia na przestrzeni czasu dla pacjentów, u których zdiagnozowano RHD, w celu lepszego zrozumienia chorób i optymalizacji leczenia. Dane będą analizowane średnio raz w roku, rejestracja będzie prowadzona przez 10 lat.
Dane będą analizowane średnio raz w roku, rejestracja będzie prowadzona przez 10 lat.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Opracuj wytyczne dotyczące leczenia RHD w oparciu o solidne dane z badań klinicznych.
Ramy czasowe: Dane będą analizowane średnio raz w roku, rejestracja będzie prowadzona przez 10 lat.
Opracuj wytyczne dotyczące leczenia RHD w oparciu o solidne dane z badań klinicznych. Dane będą analizowane średnio raz w roku, rejestracja będzie prowadzona przez 10 lat.
Dane będą analizowane średnio raz w roku, rejestracja będzie prowadzona przez 10 lat.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
The Hospital for Sick Children

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Oussama Abla, MD, The Hospital for Sick Children

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 listopada 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 listopada 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 listopada 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
24 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 1000045224

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami