Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

International Rare Histiocytic Disorders Registry (IRHDR) (IRHDR)

18. juni 2025 opdateret af: Oussama Abla, The Hospital for Sick Children
De sjældne histiocytiske lidelser (RHD'er) er karakteriseret ved infiltration af et eller flere organer af ikke-LCH-histiocytter. De kan variere fra lokaliseret sygdom, der forsvinder spontant, til progressive spredte former, der nogle gange kan være livstruende. Da de er ekstremt sjældne, er der begrænset forståelse for deres årsager og bedste behandlingsmuligheder. Læger, patienter og forældre til børn med RHD konsulterer ofte medlemmer af Histiocyte Society om den bedste behandling af disse lidelser. Meget ofte kan der ikke gives nogen specifik anbefaling på grund af manglen på prospektive udfaldsdata eller endda store retrospektive sagsserier. Oprettelsen af ​​et internationalt register over sjældne histiocytiske lidelser (IRHDR) kunne lette en ensartet diagnose af RHD'erne samt indsamling og analyse af de kliniske, epidemiologiske, behandlings- og overlevelsesdata for patienter med RHD. Registret kan også føre til fremtidige terapeutiske anbefalinger, danne rammer for fremtidige kliniske forsøg og skabe fremragende forskningsmuligheder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Histiocytoser er sjældne sygdomme forårsaget af et overskud af celler kaldet Histiocytter, som kan infiltrere hud, knogler, lunger, lever, milt og centralnervesystemet. Disse lidelser kan variere fra lokaliseret involvering, der forsvinder spontant, til progressive spredte former, der kan være invaliderende og nogle gange livstruende. De sjældne histiocytiske lidelser (RHD), eller ikke-Langerhans-cellelidelser, er en forskelligartet gruppe af lidelser defineret ved akkumulering af histiocytter, som ikke opfylder kriterierne for Langerhans-cellehistiocytose (LCH) eller hæmofagocytisk lymfohistiocytose (HLH). De omfatter: Juvenil xanthogranuloma-familie, Erdheim-Chester sygdom, multifokal reticulohistiocytose, Rosai-Dorfman sygdom og maligne histiocytoser. Da de er så sjældne, er der begrænset forståelse for deres årsager og behandlinger. Læger, patienter og forældre til børn med sjældne histiocytoser konsulterer ofte medlemmer af Histiocyte Society om behandling af disse lidelser. Meget ofte kan der ikke gives nogen specifik anbefaling om behandling på grund af manglen på prospektive udfaldsdata for disse sjældne enheder. Oprettelsen af ​​et International Rare Histiocytic Disorders Registry (IRHDR) vil lette en ensartet diagnose af RHD'er samt indsamling og analyse af de kliniske, epidemiologiske, behandlings- og overlevelsesdata for patienter med RHD. Registret vil også give ekspertpatologianmeldelser og kan føre til fremtidige terapeutiske anbefalinger. Desuden kan IRHDR udgøre en ramme for fremtidige kliniske forsøg og dermed skabe fremragende forskningsmuligheder. Endelig kan en afidentificeret forbindelse mellem kliniske data og ledsagende biologistudier potentielt opnås i fremtiden gennem IRHDR. Dette kan yderligere hjælpe med at forstå ætiologien af ​​disse sjældne sygdomme, samt identificere potentielle terapeutiske mål.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

400

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Nacional de Pediatria Garrahan
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Guido Felizzia, MD
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • The University of Alabama at Birmingham
        • Ledende efterforsker:
          • Gaurav Goyal
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Ledende efterforsker:
          • Rima Jubran, MD
        • Kontakt:
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Rekruttering
        • Valley Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Faizal Razzaqi, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10022
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Eli Diamond, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15219
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Steven Allen, MD
        • Kontakt:
  • Holland
    • CS
      • Utrecht, CS, Holland, 3584
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elena Sieni, MD
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Rekruttering
        • Children's Memorial Health Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Olga Gryniewicz-Kwiatkowska, MD
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Cruces
        • Kontakt:
          • Itziar Astigarraga, MD
          • Telefonnummer: 34 946006000
        • Ledende efterforsker:
          • Itziar Astigarraga, MD
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Rekruttering
        • University Hospital Brno
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Zdenka Křenová, MD
  • Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patient med sjælden histiocytisk lidelse.

Sjældne histiocytiske lidelser omfatter:

  1. Kutan ikke-LCH: såsom Juvenile Xanthogranuloma (JXG) familien og reticulohistiocytom (epitheloid histiocytoma); kutan Rosai-Dorfmans sygdom

  2. Kutan med en væsentlig systemisk komponent

    • Xanthoma disseminatum (XD)
    • Multicentrisk retikulohistiocytose (MRH)

  3. Systemisk ikke-LCH

    • Systemisk juvenil xanthogranulom
    • Erdheim-Chester sygdom (ECD)
    • Multisystem Rosai-Dorfman sygdom (RDD).

  4. Maligne Histiocytoser

    • Histiocytisk sarkom
    • Langerhans celle sarkom
    • Interdigiterende dendritisk celle sarkom
    • Ubestemt dendritisk celletumor
  5. ALK+ Histiocytose

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Enhver alder ved diagnosen.
  • Diagnose af en sjælden histiocytisk lidelse, etableret før eller efter åbningen af ​​registeret.
  • Tilfælde diagnosticeret fra januar - 01- 1995 indtil nu og fremadrettet.
  • Egnet patologiprøve tilgængelig for central gennemgang.
  • Underskrevet informeret samtykke af en patient eller forælder/værge.
  • Kognitivt svækkede patienter kan medtages efter samtykke fra værge/forælder.
  • Afdøde patienter kan medtages, forudsat at de kontaktes mindst 6 måneder efter deres barns død og ikke på deres barns fødselsdag eller dødsdag.

Ekskluderingskriterier:

  • Informeret samtykke er ikke underskrevet.
  • Anden diagnose end RHD.
  • Patienter uden patologiprøve tilgængelig til central gennemgang.
  • Tilfælde diagnosticeret før år 1995

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Andet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indsamling af data om sygdomspræsentation, anvendte behandlinger og behandlingsresultater over tid for patienter diagnosticeret med RHD for bedre at forstå sygdommene og optimere behandlingerne.
Tidsramme: Data vil i gennemsnit blive analyseret årligt, registret vil være i gang i 10 år.
Indsamling af data om sygdomspræsentation, anvendte behandlinger og behandlingsresultater over tid for patienter diagnosticeret med RHD for bedre at forstå sygdommene og optimere behandlingerne. Data vil i gennemsnit blive analyseret årligt, registret vil være i gang i 10 år.
Data vil i gennemsnit blive analyseret årligt, registret vil være i gang i 10 år.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udvikle behandlingsretningslinjer for RHD baseret på solide kliniske forsøgsdata.
Tidsramme: Data vil i gennemsnit blive analyseret årligt, registret vil være i gang i 10 år.
Udvikle behandlingsretningslinjer for RHD baseret på solide kliniske forsøgsdata. Data vil i gennemsnit blive analyseret årligt, registret vil være i gang i 10 år.
Data vil i gennemsnit blive analyseret årligt, registret vil være i gang i 10 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Oussama Abla, MD, The Hospital for Sick Children

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2014

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. november 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. november 2014

Først opslået (Anslået)

7. november 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1000045224

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Registry undersøgelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner