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Internationales Register seltener histiozytärer Erkrankungen (IRHDR) (IRHDR)

18. Juni 2025 aktualisiert von: Oussama Abla, The Hospital for Sick Children
Die seltenen histiozytären Erkrankungen (RHDs) sind durch die Infiltration eines oder mehrerer Organe durch Nicht-LCH-Histiozyten gekennzeichnet. Sie können von lokalisierten Erkrankungen, die sich spontan zurückbilden, bis hin zu progressiven disseminierten Formen reichen, die manchmal lebensbedrohlich sein können. Da sie extrem selten sind, gibt es nur ein begrenztes Verständnis ihrer Ursachen und besten Behandlungsmöglichkeiten. Ärzte, Patienten und Eltern von Kindern mit RHDs konsultieren häufig Mitglieder der Histiocyte Society bezüglich der besten Behandlung dieser Erkrankungen. Sehr oft kann aufgrund fehlender prospektiver Outcome-Daten oder gar großer retrospektiver Fallserien keine konkrete Empfehlung ausgesprochen werden. Die Schaffung eines internationalen Registers für seltene histiozytische Störungen (IRHDR) könnte eine einheitliche Diagnose der RHD sowie die Sammlung und Analyse der klinischen, epidemiologischen, Behandlungs- und Überlebensdaten von Patienten mit RHD erleichtern. Das Register kann auch zu zukünftigen therapeutischen Empfehlungen führen, einen Rahmen für zukünftige klinische Studien bieten und hervorragende Forschungsmöglichkeiten schaffen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Histiozytosen sind seltene Krankheiten, die durch einen Überschuss an Histiozyten genannten Zellen verursacht werden, die Haut, Knochen, Lunge, Leber, Milz und das zentrale Nervensystem infiltrieren können. Diese Erkrankungen können von einer lokalisierten Beteiligung, die sich spontan zurückbildet, bis hin zu fortschreitenden disseminierten Formen reichen, die schwächend und manchmal lebensbedrohlich sein können. Die seltenen histiozytären Erkrankungen (RHD) oder Nicht-Langerhans-Zell-Erkrankungen sind eine vielfältige Gruppe von Erkrankungen, die durch die Ansammlung von Histiozyten definiert sind, die die Kriterien für Langerhans-Zell-Histiozytose (LCH) oder hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH) nicht erfüllen. Dazu gehören: Juvenile Xanthogranulom-Familie, Erdheim-Chester-Krankheit, multifokale Retikulohistiozytose, Rosai-Dorfman-Krankheit und die malignen Histiozytosen. Da sie so selten sind, gibt es nur ein begrenztes Verständnis ihrer Ursachen und Behandlungen. Ärzte, Patienten und Eltern von Kindern mit seltenen Histiozytosen konsultieren häufig Mitglieder der Histiocyte Society zur Behandlung dieser Erkrankungen. Sehr oft kann aufgrund fehlender prospektiver Outcome-Daten für diese seltenen Entitäten keine spezifische Behandlungsempfehlung ausgesprochen werden. Die Schaffung eines internationalen Registers seltener histiozytärer Erkrankungen (IRHDR) wird eine einheitliche Diagnose der RHD sowie die Sammlung und Analyse der klinischen, epidemiologischen, Behandlungs- und Überlebensdaten von Patienten mit RHD erleichtern. Das Register wird auch pathologische Gutachten von Experten bereitstellen und kann zu zukünftigen therapeutischen Empfehlungen führen. Darüber hinaus kann das IRHDR einen Rahmen für zukünftige klinische Studien bieten und so hervorragende Forschungsmöglichkeiten schaffen. Schließlich kann in Zukunft durch das IRHDR möglicherweise eine de-identifizierte Verknüpfung zwischen klinischen Daten und begleitenden biologischen Studien erreicht werden. Dies kann weiter dazu beitragen, die Ätiologie dieser seltenen Krankheiten zu verstehen und potenzielle therapeutische Ziele zu identifizieren.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
400

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Hospital Nacional de Pediatria Garrahan
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Guido Felizzia, MD
  • Deutschland
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Elena Sieni, MD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Niederlande
    • CS
      • Utrecht, CS, Niederlande, 3584
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Rekrutierung
        • Children's Memorial Health Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Olga Gryniewicz-Kwiatkowska, MD
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Cruces
        • Kontakt:
          • Itziar Astigarraga, MD
          • Telefonnummer: 34 946006000
        • Hauptermittler:
          • Itziar Astigarraga, MD
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
        • Rekrutierung
        • University Hospital Brno
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Zdenka Křenová, MD
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
        • Rekrutierung
        • The University of Alabama at Birmingham
        • Hauptermittler:
          • Gaurav Goyal
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Hauptermittler:
          • Rima Jubran, MD
        • Kontakt:
      • Madera, California, Vereinigte Staaten, 93636
        • Rekrutierung
        • Valley Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Faizal Razzaqi, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10022
        • Rekrutierung
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Eli Diamond, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15219
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Steven Allen, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patient mit seltener histiozytärer Störung.

Zu den seltenen histiozytären Störungen gehören:

  1. Kutanes Nicht-LCH: wie die Juvenile Xanthogranuloma (JXG)-Familie und Retikulohistiozytom (epitheloides Histiozytom); kutane Rosai-Dorfman-Krankheit

  2. Kutan mit einer großen systemischen Komponente

    • Xanthoma disseminatum (XD)
    • Multizentrische Retikulohistiozytose (MRH)

  3. Systemisches Nicht-LCH

    • Systemisches juveniles Xanthogranulom
    • Erdheim-Chester-Krankheit (ECD)
    • Multisystemische Rosai-Dorfman-Krankheit (RDD).

  4. Maligne Histiozytose

    • Histiozytäres Sarkom
    • Langerhans-Zell-Sarkom
    • Interdigitierendes dendritisches Zellsarkom
    • Unbestimmter dendritischer Zelltumor
  5. ALK+ Histiozytose

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Jedes Alter bei der Diagnose.
  • Diagnose einer seltenen histiozytären Störung, festgestellt vor oder nach Eröffnung des Registers.
  • Vom 1. Januar 1995 bis heute diagnostizierte Fälle und prospektiv.
  • Geeignete pathologische Probe zur zentralen Überprüfung verfügbar.
  • Unterschriebene Einverständniserklärung eines Patienten oder Elternteils/Erziehungsberechtigten.
  • Kognitiv beeinträchtigte Patienten können nach Zustimmung der Erziehungsberechtigten/Eltern aufgenommen werden.
  • Verstorbene Patienten können aufgenommen werden, sofern sie mindestens 6 Monate nach dem Tod ihres Kindes und nicht am Geburtstag oder Todestag ihres Kindes kontaktiert werden.

Ausschlusskriterien:

  • Einverständniserklärung wurde nicht unterzeichnet.
  • Andere Diagnose als RHD.
  • Patienten, für die keine pathologische Probe zur zentralen Überprüfung verfügbar ist.
  • Fälle, die vor dem Jahr 1995 diagnostiziert wurden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sammeln von Daten über das Krankheitsbild, die verwendeten Behandlungen und die Behandlungsergebnisse im Laufe der Zeit für Patienten mit RHD-Diagnose, um die Krankheiten besser zu verstehen und die Behandlungen zu optimieren.
Zeitfenster: Die Daten werden durchschnittlich jährlich analysiert, das Register wird 10 Jahre lang laufen.
Sammeln von Daten über das Krankheitsbild, die verwendeten Behandlungen und die Behandlungsergebnisse im Laufe der Zeit für Patienten mit RHD-Diagnose, um die Krankheiten besser zu verstehen und die Behandlungen zu optimieren. Die Daten werden durchschnittlich jährlich analysiert, das Register wird 10 Jahre lang laufen.
Die Daten werden durchschnittlich jährlich analysiert, das Register wird 10 Jahre lang laufen.

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entwickeln Sie Behandlungsrichtlinien für RHD auf der Grundlage solider klinischer Studiendaten.
Zeitfenster: Die Daten werden durchschnittlich jährlich analysiert, das Register wird 10 Jahre lang laufen.
Entwickeln Sie Behandlungsrichtlinien für RHD auf der Grundlage solider klinischer Studiendaten. Die Daten werden durchschnittlich jährlich analysiert, das Register wird 10 Jahre lang laufen.
Die Daten werden durchschnittlich jährlich analysiert, das Register wird 10 Jahre lang laufen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
The Hospital for Sick Children

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Oussama Abla, MD, The Hospital for Sick Children

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2014

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. November 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. November 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. November 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 1000045224

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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