Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg med CM-AT hos børn med autisme med alle niveauer af FCT (Blum-undersøgelsen)

22. maj 2023 opdateret af: Curemark

En dobbeltblind, randomiseret, placebo-kontrolleret undersøgelse af CM-AT til behandling af autisme hos børn med alle niveauer af fækalt chymotrypsin (FCT)

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om CM-AT er sikkert og effektivt til behandling af kernesymptomerne på autisme hos børn med alle niveauer af fækalt chymotrypsin.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Autisme er klart en væsentlig årsag til handicap i den pædiatriske befolkning. Mange børn med autisme udviser nedsat proteinfordøjelse, som måske eller måske ikke viser sig i selvbegrænsede diæter. Den manglende evne til at fordøje protein påvirker tilgængeligheden af ​​essentielle aminosyrer i kroppen. CM-AT er designet til at forbedre proteinfordøjelsen og derved potentielt genoprette poolen af ​​essentielle aminosyrer. Essentielle aminosyrer spiller en afgørende rolle i ekspressionen af ​​adskillige gener, der er vigtige for neurologisk funktion og tjener som forløbere for centrale neurotransmittere såsom serotonin og dopamin. CM-AT er et patenteret enzym, der er designet som et granuleret pulver taget tre gange dagligt.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
190

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • N.R.C. Research Institute
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143-0984
        • University of California (U.C.S.F.)
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale Child Study Center
    • Florida
      • North Miami, Florida, Forenede Stater, 33161
        • Segal Institute for Clinical Research
      • Orange City, Florida, Forenede Stater, 32763
        • Florida Hospital Medical Group-Lake Mary Pediatrics
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Kaley Kildahl
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forenede Stater, 47713
        • Research Institute of Deaconess Clinic
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Forenede Stater, 70629
        • Lake Charles Clinical Trials
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71103
        • L.S.U. Health Sciences Center
    • Michigan
      • Bingham Farms, Michigan, Forenede Stater, 48025
        • Detroit Clinical Research Center, P.C.
    • New Jersey
      • Egg Harbor Township, New Jersey, Forenede Stater, 08234
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Forenede Stater, 08755
        • Children's Specialized Hospital
      • Voorhees, New Jersey, Forenede Stater, 08043
        • Clinical Research Center of Nj
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87108
        • Lovelace Scientific Resources
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Med.Center, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Prog.
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44104
        • Cleveland Clinic, Center For Autism Research
    • Rhode Island
      • Warwick, Rhode Island, Forenede Stater, 02886
        • Omega Medical Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29407
        • Carolina Clinical Trials, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-2551
        • Vanderbilt University Med.Center -Treatment & Research Inst. For Asd
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77054
        • University of Texas, Houston Dept. of Psychiatry and Behavioral Sciences
    • Utah
      • Clinton, Utah, Forenede Stater, 84015
        • Ericksen Research & Development
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
      • Herndon, Virginia, Forenede Stater, 20170
        • Neuroscience, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Forenede Stater, 24014
        • Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Opfylder den aktuelle diagnostiske og statistiske manual med psykiske lidelser (DSM-IV-TR) for autisme (autistisk lidelse), screenet af SCQ og bekræftet af ADI-R;

Ekskluderingskriterier:

  • Patient, der vejer < 13 kg (28,6 lbs)
  • Tidligere allergi over for svineprodukter (svinekød).
  • Tidligere historie med alvorligt hovedtraume eller slagtilfælde, bevidsthedstab, anfald (eller behov for anfaldsmedicin enten nuværende eller tidligere) inden for et år efter påbegyndelse af studiet eller ukontrolleret systemisk sygdom
  • Diagnose af: HIV, cerebral parese, endokrin lidelse, bugspytkirtelsygdom, muskeldystrofi, kendt genetisk lidelse, bloddyskrasi, igangværende GI-sygdom
  • Bevis på alvorlig, moderat eller ukontrolleret systemisk sygdom; og/eller enhver comorbid tilstand, som efter efterforskerens eller lægedirektørens mening gør det uønsket for forsøgspersonen at deltage i undersøgelsen eller bringer overholdelse af protokollen i fare;
  • Inden for 30 dage efter påbegyndelse af undersøgelsen, visse tilskud, chelation eller diætrestriktioner (en 30 dages udvaskningsperiode ville være påkrævet for inklusion);
  • Løbende diætrestriktioner af allergi eller andre årsager undtagen nøddeallergi (laktosefri tilladt);
  • Brug af enhver stimulerende medicin skal afbrydes 5 dage før påbegyndelse af undersøgelsen.
  • Forsøgspersonen skal have en stabil dosis af SSRI'er i mindst 30 dage.
  • Manglende evne til at indtage undersøgelseslægemidlet og/eller følge den foreskrevne doseringsplan

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CM-AT
Aktivt stof i enkelt enhedsdosis pulver
Medicin: CM-AT
Enkelt enhedsdosis pulver af aktivt stof (CM-AT) indgivet 3 gange dagligt i 90 dage
Placebo komparator: Placebo
Placebopulver af inaktivt stof
Medicin: PLACEBO
Enkelt enhedsdosis pulver af ikke-aktivt stof indgivet 3 gange dagligt i 90 dage
Andre navne:
  • placebo pulver

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primære udfaldsmålinger for at bestemme effektiviteten af ​​behandling med CM-AT versus placebo for ændringer i den afvigende adfærdstjekliste Subskala for irritabilitet/agitation (ABC-I) mellem baseline og uge 12/termineringsbesøg
Tidsramme: Fremvisning til og med uge 12/Opsigelse
Primære udfaldsmålinger for at bestemme effektiviteten af ​​behandling med CM-AT versus placebo for ændringer i den afvigende adfærdstjekliste (ABC) - Fællesskabets underskala for irritabilitet/agitation (ABC-I) mellem baseline (personens indledende måling) og uge 12/terminering ( forsøgspersonens endelige måling) besøg. Deltagerne var mellem 3 og 6 år inklusive og tog 900 mg CM-AT eller placebo tre gange dagligt. ABC-I er en af ​​fem diskrete underskalaer målt af ABC. Skalaområdet er 0-45. En højere score afspejler højere sværhedsgrad af symptomer (irritabilitet). Resultater opnås via forældrevurderingsspørgeskema. Forældre svarer på en række spørgsmål på en skala direkte ind i et elektronisk datafangstsystem (EDC) og svarer: 0 = slet ikke et problem 1 = adfærden er et problem, men lille i grad 2 = problemet er moderat alvorligt 3 = problemet er alvorligt. Scoren blev automatisk beregnet af EDC.
Fremvisning til og med uge 12/Opsigelse

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundære udfaldsmålinger af ændringer i den afvigende adfærdstjekliste Tjekliste Underskala for sløvhed/social tilbagetrækning (ABC-L) mellem baseline og uge 12/ophørsbesøg
Tidsramme: Fremvisning til og med uge 12/Opsigelse.
Sekundære udfaldsmålinger for at bestemme effektiviteten af ​​behandling med CM-AT versus placebo for ændringer i Aberrant Behavior Checklist- Community (ABC) underskalaen for sløvhed/social tilbagetrækning (ABC-L) mellem baseline (personens indledende måling) og uge 12/terminering (fagets endelige måling) besøg. Deltagerne var mellem 3 og 6 år inklusive og tog 900 mg CM-AT eller placebo tre gange dagligt. ABC-L er en af ​​fem diskrete underskalaer målt af ABC. Skalaen er 0-48. En højere score afspejler højere sværhedsgrad af symptomer (sløvhed). Resultater opnås via forældrevurderingsspørgeskema. Forældre svarer på en række spørgsmål på en skala direkte ind i et elektronisk datafangstsystem (EDC) og svarer: 0 = slet ikke et problem 1 = adfærden er et problem, men lille i grad 2 = problemet er moderat alvorligt 3 = problemet er alvorligt.
Fremvisning til og med uge 12/Opsigelse.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Curemark

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
  • Ledende efterforsker: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
22. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
22. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. april 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. maj 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 00103

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CM-AT

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger