Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utprøving av CM-AT hos barn med autisme med alle nivåer av FCT (Blum-studien)

22. mai 2023 oppdatert av: Curemark

En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie av CM-AT for behandling av autisme hos barn med alle nivåer av fekal chymotrypsin (FCT)

Hensikten med denne studien er å finne ut om CM-AT er trygt og effektivt i behandling av kjernesymptomene på autisme hos barn med alle nivåer av fekal chymotrypsin.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Autisme er helt klart en betydelig årsak til funksjonshemming i den pediatriske befolkningen. Mange barn med autisme viser nedsatt proteinfordøyelse som kan eller ikke kan manifestere seg i selvbegrensede dietter. Manglende evne til å fordøye protein påvirker tilgjengeligheten av essensielle aminosyrer i kroppen. CM-AT er designet for å forbedre proteinfordøyelsen og dermed potensielt gjenopprette poolen av essensielle aminosyrer. Essensielle aminosyrer spiller en kritisk rolle i uttrykket av flere gener som er viktige for nevrologisk funksjon og fungerer som forløpere til sentrale nevrotransmittere som serotonin og dopamin. CM-AT er et proprietært enzym som er utformet som et granulert pulver tatt tre ganger daglig.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
190

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • N.R.C. Research Institute
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143-0984
        • University of California (U.C.S.F.)
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Yale Child Study Center
    • Florida
      • North Miami, Florida, Forente stater, 33161
        • Segal Institute for Clinical Research
      • Orange City, Florida, Forente stater, 32763
        • Florida Hospital Medical Group-Lake Mary Pediatrics
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Kaley Kildahl
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Forente stater, 47713
        • Research Institute of Deaconess Clinic
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Forente stater, 70629
        • Lake Charles Clinical Trials
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71103
        • L.S.U. Health Sciences Center
    • Michigan
      • Bingham Farms, Michigan, Forente stater, 48025
        • Detroit Clinical Research Center, P.C.
    • New Jersey
      • Egg Harbor Township, New Jersey, Forente stater, 08234
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Forente stater, 08755
        • Children's Specialized Hospital
      • Voorhees, New Jersey, Forente stater, 08043
        • Clinical Research Center of Nj
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87108
        • Lovelace Scientific Resources
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Med.Center, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Prog.
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44104
        • Cleveland Clinic, Center For Autism Research
    • Rhode Island
      • Warwick, Rhode Island, Forente stater, 02886
        • Omega Medical Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29407
        • Carolina Clinical Trials, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-2551
        • Vanderbilt University Med.Center -Treatment & Research Inst. For Asd
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77054
        • University of Texas, Houston Dept. of Psychiatry and Behavioral Sciences
    • Utah
      • Clinton, Utah, Forente stater, 84015
        • Ericksen Research & Development
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
      • Herndon, Virginia, Forente stater, 20170
        • Neuroscience, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Forente stater, 24014
        • Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 8 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Oppfyller gjeldende diagnostisk og statistisk håndbok med psykiske lidelser (DSM-IV-TR) for autisme (autistisk lidelse), screenet av SCQ og bekreftet av ADI-R;

Ekskluderingskriterier:

  • Pasient som veier < 13 kg (28,6 lbs)
  • Tidligere allergi mot svineprodukter (svinekjøtt).
  • Tidligere historie med alvorlige hodetraumer eller hjerneslag, tap av bevissthet, anfall (eller behov for anfallsmedisiner enten nåværende eller tidligere) innen ett år etter påbegynt studie eller ukontrollert systemisk sykdom
  • Diagnose av: HIV, cerebral parese, endokrin lidelse, pankreassykdom, muskeldystrofi, kjent genetisk lidelse, bloddyskrasi, pågående GI-sykdom
  • Bevis på alvorlig, moderat eller ukontrollert systemisk sykdom; og/eller enhver komorbid tilstand som etter etterforskerens eller medisinsk direktørs mening gjør det uønsket for forsøkspersonen å delta i studien eller setter overholdelse av protokollen i fare;
  • Innen 30 dager etter oppstart av studien, visse tilskudd, chelering eller diettbegrensninger (en 30 dagers utvaskingsperiode vil være nødvendig for inkludering);
  • Pågående kostholdsbegrensninger av allergi eller andre årsaker unntatt nøtteallergi (laktosefri tillatt);
  • Bruk av stimulerende medisiner må avbrytes 5 dager før studiestart.
  • Pasienten må ha en stabil dose SSRI i minst 30 dager.
  • Manglende evne til å innta studiemedisin og/eller følge foreskrevet doseringsplan

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: CM-AT
Aktivt stoff i enkeltdosepulver
Legemiddel: CM-AT
Enkeltdosepulver av aktivt stoff (CM-AT) administrert 3 ganger daglig i 90 dager
Placebo komparator: Placebo
Placebopulver av inaktivt stoff
Legemiddel: PLACEBO
Enkeltdosepulver av ikke-aktivt stoff administrert 3 ganger daglig i 90 dager
Andre navn:
  • placebopulver

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primære utfallsmålinger for å bestemme effektiviteten av behandling med CM-AT versus placebo for endringer i avvikende atferdssjekkliste Subskala for irritabilitet/agitasjon (ABC-I) mellom baseline og uke 12/avslutningsbesøk
Tidsramme: Visning til og med uke 12/Oppsigelse
Primære utfallsmålinger for å bestemme effektiviteten av behandling med CM-AT versus placebo for endringer i sjekklisten for avvikende atferd (ABC) - Community sub-skala for irritabilitet/agitasjon (ABC-I) mellom baseline (personens første måling) og uke 12/avslutning ( forsøkspersonens endelige måling) besøk. Deltakerne var mellom 3 og 6 år og tok 900 mg CM-AT eller placebo tre ganger daglig. ABC-I er en av fem diskrete underskalaer målt av ABC. Skalaområdet er 0-45. En høyere score reflekterer høyere alvorlighetsgrad av symptomer (irritabilitet). Poeng oppnås via spørreskjema for foreldrevurdering. Foreldre svarer på en rekke spørsmål på en skala direkte inn i et elektronisk datafangstsystem (EDC), og svarer: 0 = ikke i det hele tatt et problem 1 = atferden er et problem, men liten i grad 2 = problemet er moderat alvorlig 3 = problemet er alvorlig i grad. Poengsummen ble automatisk beregnet av EDC.
Visning til og med uke 12/Oppsigelse

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sekundære utfallsmålinger av endringer i sjekklisten for avvikende atferd Underskala for sløvhet/sosial tilbaketrekning (ABC-L) mellom baseline og uke 12/avslutningsbesøk
Tidsramme: Visning til og med uke 12/Oppsigelse.
Sekundære utfallsmålinger for å bestemme effektiviteten av behandling med CM-AT versus placebo for endringer i avvikende atferdssjekkliste – Community (ABC) underskalaen for sløvhet/sosial tilbaketrekning (ABC-L) mellom baseline (personens første måling) og uke 12/avslutning (fagets endelige måling) besøk. Deltakerne var mellom 3 og 6 år og tok 900 mg CM-AT eller placebo tre ganger daglig. ABC-L er en av fem diskrete underskalaer målt av ABC. Skalaområdet er 0-48. En høyere score reflekterer høyere alvorlighetsgrad av symptomer (slapphet). Poeng oppnås via spørreskjema for foreldrevurdering. Foreldre svarer på en rekke spørsmål på en skala direkte inn i et elektronisk datafangstsystem (EDC), og svarer: 0 = ikke i det hele tatt et problem 1 = atferden er et problem, men liten i grad 2 = problemet er moderat alvorlig 3 = problemet er alvorlig i grad.
Visning til og med uke 12/Oppsigelse.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Curemark

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
  • Hovedetterforsker: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
13. mai 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
22. desember 2017

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
22. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
19. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
8. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
24. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. mai 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 00103

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger