Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett försök med CM-AT hos barn med autism med alla nivåer av FCT (The Blum Study)

22 maj 2023 uppdaterad av: Curemark

En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie av CM-AT för behandling av autism hos barn med alla nivåer av fekalt kymotrypsin (FCT)

Syftet med denna studie är att avgöra om CM-AT är säkert och effektivt för att behandla de centrala symptomen på autism hos barn med alla nivåer av fekalt kymotrypsin.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Autism är helt klart en betydande orsak till funktionshinder i den pediatriska befolkningen. Många barn med autism uppvisar försämrad proteinmatsmältning som kan eller kanske inte visar sig i självbegränsade dieter. Oförmågan att smälta protein påverkar tillgången på essentiella aminosyror i kroppen. CM-AT är designat för att förbättra proteinsmältningen och därigenom potentiellt återställa poolen av essentiella aminosyror. Essentiella aminosyror spelar en avgörande roll i uttrycket av flera gener som är viktiga för neurologisk funktion och fungerar som prekursorer till viktiga neurotransmittorer som serotonin och dopamin. CM-AT är ett patentskyddat enzym som är designat som ett granulerat pulver som tas tre gånger dagligen.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
190

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • N.R.C. Research Institute
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143-0984
        • University of California (U.C.S.F.)
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
        • Yale Child Study Center
    • Florida
      • North Miami, Florida, Förenta staterna, 33161
        • Segal Institute for Clinical Research
      • Orange City, Florida, Förenta staterna, 32763
        • Florida Hospital Medical Group-Lake Mary Pediatrics
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Kaley Kildahl
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Förenta staterna, 47713
        • Research Institute of Deaconess Clinic
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Förenta staterna, 70629
        • Lake Charles Clinical Trials
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71103
        • L.S.U. Health Sciences Center
    • Michigan
      • Bingham Farms, Michigan, Förenta staterna, 48025
        • Detroit Clinical Research Center, P.C.
    • New Jersey
      • Egg Harbor Township, New Jersey, Förenta staterna, 08234
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Förenta staterna, 08755
        • Children's Specialized Hospital
      • Voorhees, New Jersey, Förenta staterna, 08043
        • Clinical Research Center of Nj
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87108
        • Lovelace Scientific Resources
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Med.Center, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Prog.
      • Staten Island, New York, Förenta staterna, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44104
        • Cleveland Clinic, Center For Autism Research
    • Rhode Island
      • Warwick, Rhode Island, Förenta staterna, 02886
        • Omega Medical Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29407
        • Carolina Clinical Trials, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-2551
        • Vanderbilt University Med.Center -Treatment & Research Inst. For Asd
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77054
        • University of Texas, Houston Dept. of Psychiatry and Behavioral Sciences
    • Utah
      • Clinton, Utah, Förenta staterna, 84015
        • Ericksen Research & Development
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
      • Herndon, Virginia, Förenta staterna, 20170
        • Neuroscience, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Förenta staterna, 24014
        • Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 8 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Uppfyller den nuvarande diagnostiska och statistiska handboken med psykiska störningar (DSM-IV-TR) för autism (autistisk störning), screenad av SCQ och bekräftad av ADI-R;

Exklusions kriterier:

  • Patient som väger < 13 kg (28,6 lbs)
  • Tidigare allergi mot grisprodukter
  • Tidigare anamnes på allvarligt huvudtrauma eller stroke, medvetslöshet, anfall (eller behov av anfallsmedicinering, antingen nuvarande eller tidigare) inom ett år efter inträde i studien eller okontrollerad systemisk sjukdom
  • Diagnos av: HIV, cerebral pares, endokrin störning, pankreassjukdom, muskeldystrofi, känd genetisk störning, bloddyskrasi, pågående GI-sjukdom
  • Bevis på svår, måttlig eller okontrollerad systemisk sjukdom; och/eller varje samsjukligt tillstånd som enligt utredarens eller medicinsk chefs åsikt gör det oönskat för försökspersonen att delta i studien eller äventyrar efterlevnaden av protokollet;
  • Inom 30 dagar efter start av studien, vissa tillskott, kelatbehandling eller dietrestriktioner (en 30 dagars tvättperiod skulle krävas för inkludering);
  • Pågående dietrestriktioner av allergier eller andra skäl förutom nötallergier (laktosfritt tillåtet);
  • Användning av någon stimulerande medicin måste avbrytas 5 dagar innan studien påbörjas.
  • Personen måste ha en stabil dos av SSRI i minst 30 dagar.
  • Oförmåga att inta studieläkemedlet och/eller följa föreskrivet doseringsschema

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: CM-AT
Aktiv substans i enkeldospulver
Läkemedel: CM-AT
Endospulver av aktiv substans (CM-AT) administrerat 3 gånger per dag i 90 dagar
Placebo-jämförare: Placebo
Placebopulver av inaktiv substans
Läkemedel: PLACEBO
Endospulver av icke-aktiv substans administrerat 3 gånger per dag i 90 dagar
Andra namn:
  • placebopulver

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Primära utfallsmätningar för att fastställa effektiviteten av behandling med CM-AT kontra placebo för förändringar i checklistan för avvikande beteende Subskala för irritabilitet/agitation (ABC-I) mellan baslinje och vecka 12/avslutsbesök
Tidsram: Visning till och med vecka 12/uppsägning
Primära utfallsmätningar för att fastställa effektiviteten av behandling med CM-AT kontra placebo för förändringar i checklistan för avvikande beteende (ABC) - Gemenskapens underskala för irritabilitet/agitation (ABC-I) mellan baslinjen (försökspersonens initiala mätning) och vecka 12/avslut ( försökspersonens slutliga mätning) besök. Deltagarna var mellan 3 och 6 år gamla och tog 900 mg CM-AT eller placebo tre gånger dagligen. ABC-I är en av fem diskreta underskalor som mäts av ABC. Skalområdet är 0-45. En högre poäng återspeglar högre svårighetsgrad av symtom (irritabilitet). Poäng erhålls via Parent Rated Questionnaire. Föräldrar svarar på en serie frågor på en skala direkt in i ett elektroniskt datainsamlingssystem (EDC) och svarar: 0 = inte alls ett problem 1 = beteendet är ett problem men lite i grad 2 = problemet är måttligt allvarligt 3 = problemet är allvarligt. Poängen beräknades automatiskt av EDC.
Visning till och med vecka 12/uppsägning

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sekundära resultatmätningar av förändringar i checklistan för avvikande beteende underskala för letargi/socialt uttag (ABC-L) mellan baslinje och vecka 12/avslutsbesök
Tidsram: Visning till och med vecka 12/uppsägning.
Sekundära utfallsmätningar för att fastställa effektiviteten av behandling med CM-AT jämfört med placebo för förändringar i avvikande beteendechecklista-Community (ABC) subskalan för Lethargy/Social Abstinens (ABC-L) mellan baslinjen (försökspersonens initiala mätning) och vecka 12/avslutning (subjektets slutliga mätning) besök. Deltagarna var mellan 3 och 6 år gamla och tog 900 mg CM-AT eller placebo tre gånger dagligen. ABC-L är en av fem diskreta underskalor som mäts av ABC. Skalområdet är 0-48. En högre poäng återspeglar högre svårighetsgrad av symtom (letargi). Poäng erhålls via Parent Rated Questionnaire. Föräldrar svarar på en serie frågor på en skala direkt in i ett elektroniskt datainsamlingssystem (EDC) och svarar: 0 = inte alls ett problem 1 = beteendet är ett problem men lite i grad 2 = problemet är måttligt allvarligt 3 = problemet är allvarligt.
Visning till och med vecka 12/uppsägning.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Curemark

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
  • Huvudutredare: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
13 maj 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
22 december 2017

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
22 december 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
19 mars 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
2 april 2015

Första postat (Uppskatta)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
8 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
24 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
22 maj 2023

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 september 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 00103

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar