Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een proef met CM-AT bij kinderen met autisme met alle niveaus van FCT (The Blum Study)

22 mei 2023 bijgewerkt door: Curemark

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie van CM-AT voor de behandeling van autisme bij kinderen met alle niveaus van fecale chymotrypsine (FCT)

Het doel van deze studie is om te bepalen of CM-AT veilig en effectief is bij de behandeling van de kernsymptomen van autisme bij kinderen met alle niveaus van fecaal chymotrypsine.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Autisme is duidelijk een belangrijke oorzaak van invaliditeit bij de pediatrische populatie. Veel kinderen met autisme vertonen een verstoorde eiwitvertering, die zich al dan niet kan manifesteren in zelfbeperkte diëten. Het onvermogen om eiwitten te verteren beïnvloedt de beschikbaarheid van essentiële aminozuren in het lichaam. CM-AT is ontworpen om de eiwitvertering te verbeteren, waardoor mogelijk de voorraad essentiële aminozuren wordt hersteld. Essentiële aminozuren spelen een cruciale rol bij de expressie van verschillende genen die belangrijk zijn voor de neurologische functie en dienen als voorlopers van belangrijke neurotransmitters zoals serotonine en dopamine. CM-AT is een gepatenteerd enzym dat is ontworpen als een gegranuleerd poeder dat driemaal daags wordt ingenomen.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
190

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center (S.A.R.R.C.)
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
        • University of Arizona, Pediatrics Multidisciplinary Research Unit
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children'S Hosp. Research Institute (A.C.H.R.I.)
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • N.R.C. Research Institute
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • M.I.N.D. Institute (Univ.of California, Davis)
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143-0984
        • University of California (U.C.S.F.)
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • IMMUNOe Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Yale Child Study Center
    • Florida
      • North Miami, Florida, Verenigde Staten, 33161
        • Segal Institute for Clinical Research
      • Orange City, Florida, Verenigde Staten, 32763
        • Florida Hospital Medical Group-Lake Mary Pediatrics
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Kaley Kildahl
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Verenigde Staten, 47713
        • Research Institute of Deaconess Clinic
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Verenigde Staten, 70629
        • Lake Charles Clinical Trials
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71103
        • L.S.U. Health Sciences Center
    • Michigan
      • Bingham Farms, Michigan, Verenigde Staten, 48025
        • Detroit Clinical Research Center, P.C.
    • New Jersey
      • Egg Harbor Township, New Jersey, Verenigde Staten, 08234
        • Children's Specialized Hospital
      • Toms River, New Jersey, Verenigde Staten, 08755
        • Children's Specialized Hospital
      • Voorhees, New Jersey, Verenigde Staten, 08043
        • Clinical Research Center of Nj
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87108
        • Lovelace Scientific Resources
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Med.Center, Autism & Obsessive Compulsive Spectrum Prog.
      • Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke Center For Autism and Brain Development
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44104
        • Cleveland Clinic, Center For Autism Research
    • Rhode Island
      • Warwick, Rhode Island, Verenigde Staten, 02886
        • Omega Medical Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29407
        • Carolina Clinical Trials, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-2551
        • Vanderbilt University Med.Center -Treatment & Research Inst. For Asd
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77054
        • University of Texas, Houston Dept. of Psychiatry and Behavioral Sciences
    • Utah
      • Clinton, Utah, Verenigde Staten, 84015
        • Ericksen Research & Development
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia, Dept. of Psychiatry and Neurobehavioral Sciences
      • Herndon, Virginia, Verenigde Staten, 20170
        • Neuroscience, Inc.
      • Roanoke, Virginia, Verenigde Staten, 24014
        • Carilion Clinic-Virginia Tech, Carilion School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 8 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voldoet aan de huidige Diagnostic and Statistical Manual with Mental Disorders (DSM-IV-TR) for Autism (Autistic Disorder), gescreend door SCQ en bevestigd door ADI-R;

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt weegt < 13 kg (28,6 lbs)
  • Eerdere allergie voor varkensproducten (varkensvlees).
  • Voorgeschiedenis van ernstig hoofdtrauma of beroerte, bewustzijnsverlies, epileptische aanvallen (of behoefte aan medicatie voor epileptische aanvallen, aanwezig of in het verleden) binnen een jaar na aanvang van de studie of ongecontroleerde systemische ziekte
  • Diagnose van: HIV, cerebrale parese, endocriene aandoening, pancreasziekte, spierdystrofie, bekende genetische aandoening, bloeddyscrasie, aanhoudende gastro-intestinale ziekte
  • Bewijs van ernstige, matige of ongecontroleerde systemische ziekte; en/of een comorbide aandoening die het naar de mening van de onderzoeker of medisch directeur onwenselijk maakt voor de proefpersoon om deel te nemen aan het onderzoek of de naleving van het protocol in gevaar brengt;
  • Binnen 30 dagen na aanvang van het onderzoek bepaalde suppletie, chelatie of dieetbeperking (een wash-outperiode van 30 dagen is vereist voor opname);
  • Voortdurende dieetbeperkingen wegens allergie of andere redenen, behalve notenallergieën (lactosevrij toegestaan);
  • Het gebruik van stimulerende medicatie moet 5 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek worden gestaakt.
  • Proefpersoon moet gedurende ten minste 30 dagen een stabiele dosis SSRI's hebben.
  • Onvermogen om het onderzoeksgeneesmiddel in te nemen en/of het voorgeschreven doseringsschema te volgen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: CM-AT
Werkzame stof in poeder met een enkele dosis
Geneesmiddel: CM-AT
Eenmalige eenheidsdosis poeder van de werkzame stof (CM-AT) 3 keer per dag toegediend gedurende 90 dagen
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebopoeder van inactieve stof
Geneesmiddel: PLACEBO
Eenmalige eenheidsdosis poeder van niet-werkzame stof, 3 keer per dag toegediend gedurende 90 dagen
Andere namen:
  • placebo poeder

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Primaire uitkomstmetingen om de werkzaamheid van behandeling met CM-AT versus placebo te bepalen voor veranderingen in de checklist voor afwijkend gedrag Subschaal voor prikkelbaarheid/agitatie (ABC-I) tussen baseline en week 12/beëindigingsbezoek
Tijdsspanne: Screening tot en met week 12/beëindiging
Primaire uitkomstmetingen om de werkzaamheid van behandeling met CM-AT versus Placebo te bepalen voor veranderingen in de Afwijkende gedragschecklist (ABC) - Community subschaal voor Prikkelbaarheid/Agitatie (ABC-I) tussen baseline (initiële meting proefpersoon) en week 12/beëindiging ( laatste meting van het onderwerp) bezoek. De deelnemers waren tussen de 3 en 6 jaar oud en namen driemaal daags 900 mg CM-AT of Placebo. De ABC-I is een van de vijf discrete subschalen gemeten door de ABC. Het schaalbereik is 0-45. Een hogere score weerspiegelt een hogere ernst van de symptomen (prikkelbaarheid). Scores worden verkregen via Parent Rated Questionnaire. Ouders reageren op een reeks vragen op een weegschaal rechtstreeks in een elektronisch gegevensregistratiesysteem (EDC), met de volgende antwoorden: 0 = helemaal geen probleem 1 = het gedrag is een probleem, maar in lichte mate 2 = het probleem is matig ernstig 3 = het probleem is ernstig in ernst. De score werd automatisch berekend door het EDC.
Screening tot en met week 12/beëindiging

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Secundaire uitkomstmetingen van veranderingen in afwijkend gedrag Checklist Checklist Subschaal voor lethargie/sociale terugtrekking (ABC-L) tussen baseline en week 12/beëindigingsbezoek
Tijdsspanne: Screening tot en met week 12/beëindiging.
Secundaire uitkomstmetingen om de werkzaamheid van behandeling met CM-AT versus Placebo te bepalen voor veranderingen in de Afwijkende Gedragschecklist - Community (ABC) subschaal voor Lethargie / Sociale Terugtrekking (ABC-L) tussen baseline (initiële meting proefpersoon) en week 12/Beëindiging (laatste meting proefpersoon) bezoek. De deelnemers waren tussen de 3 en 6 jaar oud en namen driemaal daags 900 mg CM-AT of Placebo. De ABC-L is een van de vijf discrete subschalen gemeten door de ABC. Het schaalbereik is 0-48. Een hogere score weerspiegelt een hogere ernst van de symptomen (lethargie). Scores worden verkregen via Parent Rated Questionnaire. Ouders reageren op een reeks vragen op een weegschaal rechtstreeks in een elektronisch gegevensregistratiesysteem (EDC), met de volgende antwoorden: 0 = helemaal geen probleem 1 = het gedrag is een probleem, maar in lichte mate 2 = het probleem is matig ernstig 3 = het probleem is ernstig in ernst.
Screening tot en met week 12/beëindiging.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Curemark

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Deborah Pearson, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston
  • Hoofdonderzoeker: Robert Hendren, DO, University of California, San Francisco

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
13 mei 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
22 december 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
22 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
19 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
2 april 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
8 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
24 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
22 mei 2023

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 00103

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen